2020年诺贝尔化学奖授予Drs。Charpentier和Doudna在CRISPR/CAS9的发展中做出了贡献,CRISPR/CAS9是当今使用的主要属性[2]。基于Gen的疗法在本文中称为GETX,提供了治疗的新选择,也许可以治愈许多疾病,包括遗传疾病,传染病和癌症。GUPTA在2014年询问了是否可以使用GETX来治疗CVD的挑衅性问题[3]。theideaisbasedon的考虑,CVD(可能是许多其他疾病)在遗传上是易感性的。因此,修改“善”基因将带来治疗的好处[4]。方法论很简单(图1):(i)确定突变是心脏保护的基因。在大多数情况下,这种突变会导致功能丧失(LOF),并且有许多已知的候选基因,例如PCSK9,胆固醇酯转移蛋白(CETP),Angptl3和ApoC3 [4]; (ii)使用CAS9(或其他基因编辑工具)生成这些有利的突变; (iii)患者终生降低了CVD风险,而无需接受重复治疗。一种过程类似于疫苗接种的过程,其中一种射击对传染病的保护。的确,一些
引言对原核生物基因组中成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR) 系统及其相关 Cas 蛋白 (CRISPR 相关蛋白) 的描述是现代生物学中最具革命性和最重要的发现之一。 CRISPR 是原核生物基因组中的 DNA 区域(基因座),由相同的短重复序列(30-40 个核苷酸对,以下称为 bp)组成,由相同长度的独特间隔序列隔开;这些区域附近是编码 CRISPR 相关 Cas 蛋白的基因(Hille、Charpentier,2016)。短回文重复序列极为常见:50% 的已知细菌和 90% 的古菌基因组中都发现了 CRISPR 区域(Grissa 等人,2007 年;Hille 等人,2018 年),这可能表明它们对原核生物的生命活动极为重要。 2020年,诺贝尔化学奖授予了 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Daudnet,以表彰他们在 CRISPR/Cas 系统在基因组编辑方面的实际应用方面的工作。 CRISPR/Cas 系统的研究现在已经从发现不寻常的
[3] 基因编辑技术的出现提供了一种更精确的方法,可以在特定的基因组位置有针对性地插入或修改调控元件。成簇的规律间隔的短回文重复序列/CRISPR 相关蛋白 9(CRISPR/Cas9)彻底改变了基因编辑领域,为研究人员提供了精确基因改造的有力工具。关键的突破出现在 2012 年,当时 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 证明 CRISPR/Cas9 系统可以被编程来切割特定的 DNA 序列,为其作为基因组编辑工具的应用奠定了基础 [4] ,这一发现后来获得了 2020 年的诺贝尔化学奖。事实证明,这项技术对于研究基因功能和改良作物性状非常有价值。虽然 CRISPR/Cas9 已广泛用于基因敲除,但它在通过同源定向修复(HDR)进行基因上调方面的应用仍在发展,尤其是在水稻中 [5] 。基于 HDR 的基因编辑需要同时将 CRISPR/Cas9 表达系统和 DNA 修复模板递送到细胞中。该过程可以通过
Hari Shroff联系信息:电子邮件:hari.shroff@nih.gov网页:Hari Shroff |国家生物医学成像与生物工程研究所(NIH.GOV)传记:Hari Shroff博士获得了学士学位。2001年在华盛顿大学的生物工程中,并获得了博士学位。 2006年在加利福尼亚大学伯克利分校的生物物理学博士学位。在接下来的三年中,他在霍华德·休斯医学院(Howard Hughes Medical Institute)的Janelia Farm Research校园与埃里克·贝齐格(Eric Betzig)进行博士后研究,他的研究重点是发展超分辨率显微镜。这项工作后来赢得了Betzig的2014年诺贝尔化学奖。Shroff博士目前是Nibib高分辨率光学成像实验室的负责人,他和他的员工正在开发用于生物学研究中应用的新成像工具。他特别有兴趣使用这些方法研究简单生物的大脑发育。呈现的研究兴趣和主题: - 分辨率显微镜 - 灯光显微镜 - 使用光学显微镜研究秀丽隐杆线虫中的脑发育
这种情况在 8 年前开始发生变化,当时马克斯普朗克感染生物学研究所所长 Emmanuelle Charpentier 和加州大学生物化学家 Jennifer A. Doudna 在《科学》杂志上发表了一篇开创性的文章,题为《可编程双 RNA 引导的 DNA 内切酶在适应性细菌免疫中的作用》,文中描述了短而重复的回文序列如何规律地聚集和间隔开来,为细菌和古菌提供针对病毒和质粒的适应性免疫,并表明此类细菌/古菌使用 CRISPR RNA 来引导入侵核酸的裂解。从那时起,基因工程领域进入了一个全新的革命性阶段,可以使用基于 CRISPR/Cas 的系统和可编程 RNA,从而让几乎任何分子生物学实验室的科学家能够改变或编辑(这个术语已经更为常见)真核细胞基因组中的特定序列。因此,利用这些“分子剪刀”,就可以“切割” DNA 的特定部分,从而导致细胞产生或不产生某些蛋白质。由于这一发现,夏庞蒂埃和杜德纳获得了2020年诺贝尔化学奖。
摘要:2019 年诺贝尔化学奖认可了锂离子电池的重要性以及它们在过去三十年中引发的革命。它们属于更广泛的电化学储能设备类别,用于需要按需使用电能的地方,因此,电化学能会根据应用要求转换为电能。这为储能设备的利用开辟了多种可能性,除了众所周知的移动应用之外,还有助于实现能源生产和分配的脱碳。在本系列分为两部分的评论中,将探讨两种主要类型的储能设备:电化学电容器(第一部分)和可充电电池(第二部分)。更具体地说,我们将讨论每种设备中使用的材料、它们在储能过程中的主要作用、它们的优点和缺点,尤其是提高其性能的策略。在本部分中,将讨论电化学电容器。考虑到电极/电解质表面的过程及其对性能的影响,解释了它们与电池的根本区别。本文将回顾电化学电容器中使用的材料,包括双层电容器和伪电容材料,并强调电解质的重要性。作为这些策略的重要组成部分,还将探讨生产纳米粒子的合成路线(第一部分)。
他的政策,包括对我们的朋友和盟友的商品征收高额关税,以及对企业和个人实施累退性减税,将导致物价上涨、赤字扩大和不平等加剧。经济成功最重要的决定因素包括法治和经济与政治确定性,而特朗普威胁到了所有这些因素。
CRISPR 是存在于细菌物种(例如原核生物)基因中的 DNA 序列家族 [1]。这些序列由感染原核生物的微生物的 DNA 片段产生。它们用于识别和修复来自进一步感染以及其他病毒和细菌的基因。因此,这些序列在原核生物的抗病毒(即抗噬菌体)防御系统中起着关键作用,并提供了一种获得性免疫 [2]。CRISPR 存在于大约 50% 的测序原核生物和几乎 90% 的测序真核生物中 [3]。Cas9(或“CRISPR 相关蛋白 9”)是一种利用 CRISPR 序列检测和切割互补 DNA 链的酶,如下所示(图 1)。Cas9 酶与 CRISPR 序列结合构成了 Crispr 的核心,可用于修改生物体内的基因 [4]。这种编辑方法提供了广泛的应用,包括基础生物学研究、产品开发和疾病治疗 [5]。 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 创建的 CRISPR-Cas9 基因改造系统获得了 2020 年诺贝尔化学奖 [6]。由于热带疾病和害虫泛滥,预计 CRISPR 将极大地帮助非洲的公共卫生、医药和农业部门。疟疾是最常见的热带疾病,每年造成超过 50 万人死亡。
了解植物的表型对于从农作物生产食物或生物质、有效利用水或营养物质等资源或了解植物的生态性能至关重要。所有这些都取决于植物基因组成与当前环境之间的相互作用。了解多维植物-环境相互作用在生态生理科学中有着悠久的历史。大约三十年前,基因组学技术问世后,该学科获得了新的发展势头。越来越多的植物基因组项目被启动,以分析植物的基因组成。在过去的几十年里,大约 600 个来自不同植物物种的基因组组装已在公共存储库中提供(Kersey,2019 年)。最初以作物物种为主,但现在已经分析了更广泛的植物,包括非驯化物种。与这些发展同步,植物基因改造技术也取得了进展。基因工程的最新进展——特别是 CRISPR/CAS9——为“这种影响我们所有人的基因工具提供了巨大的力量。”诺贝尔化学奖委员会主席 Claes Gustafsson 表示,它不仅彻底改变了基础科学,还带来了创新作物,并将带来突破性的新医疗治疗方法。(https :/ /ww w .nob elpri ze .org /pri zes /c hemis try /2 020 /p ress-relea se/)。
摘要:人类恶性疾病负担日益加重,成为医护人员的主要担忧,他们必须应对肿瘤复发和无法有效治疗转移,以及副作用。几十年来,人们采用了许多治疗策略来改善癌症患者的临床结果,并付出了巨大努力来开发更有效、更有针对性的药物。恶性细胞的特点是遗传和表观遗传修饰,因此针对这些特定的致癌驱动因素是非常可取的。在基因组编辑技术中,CRISPR/Cas9 因其低复杂度设计而成为癌症治疗替代方案的有希望的候选技术。最初被描述为细菌抵御入侵外来 DNA 的防御机制,后来人们发现,CRISPR 组件可以被设计成在试管中靶向特定的 DNA 序列,这一发现后来因其作为一种可靠的基因组编辑工具在包括医学在内的许多研究领域的迅速扩展而获得了诺贝尔化学奖。本文旨在描述 CRISPR/Cas9 治疗恶性疾病的潜在靶点,以及实现这一目标的方法。除了临床前研究外,我们还介绍了使用基于 CRISPR 的技术治疗癌症的临床试验。最后,对所介绍的研究进行了总结,让我们更加集中地了解 CRISPR/Cas9 的治疗价值及其相关缺点。