vutrisiran是一种药物,正在开发用于与心肌病(ATTR-CM)的甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年人。attr-cm被分类为具有心肌病(WTATTR-CM)的蛋白型跨甲状腺素蛋白(WTATTR)淀粉样变性,或伴有心肌病(HATTR-CM)的遗传性经胸蛋白(HATTR)淀粉样蛋白(HATTR)。attr-cm发生时,当一种称为经甲状腺素蛋白(TTR)的蛋白质变为缺陷和聚集体时,会在心脏和其他器官中形成淀粉样蛋白沉积物。淀粉样蛋白沉积物会损害器官的结构和功能,从而导致心脏组织的增厚和僵硬(心肌病),这会导致严重的疾病并致命。WTATTR形式是由于正常功能的TTR蛋白因衰老而有缺陷而导致的。相比之下,HATTR形式发生是由于家庭中运行的错误基因,并且可以从亲生父母传给其子女。attr-cm是一种良好认可的状况,诊断延迟和预后不良,治疗选择仅限于最佳支持性护理来治疗症状。vutrisiran是一种“小干扰RNA”(siRNA)。这是一块非常短的合成遗传物质,旨在连接和阻断负责产生经甲状腺素蛋白的细胞的遗传物质。这减少了甲状腺素有缺陷的产生,从而减少了淀粉样蛋白和缓解症状的形成。vutrisiran每三个月通过皮肤下的注射来给药。如果获得许可,则Vutrisiran将为遗传或野生型Attr-CM的成年人提供治疗选择。
卡斯特罗还分享了2015年11月《每日电讯报》的一篇报道,该报道声称“实际上可以阻止人们快速衰老,并帮助他们健康地活到110岁或120岁。” 德卡斯特罗,曾任UPD哲学系教授兼系主任,现任联合国和世界卫生组织等多家组织的生物伦理顾问。 在20世纪,这种制造类似人类的生物或延长寿命的愿望通过基因组编辑和生殖性克隆技术愈演愈烈。 基因组编辑。根据美国国家医学图书馆的遗传学家庭参考资料,这类技术“使科学家能够改变生物体的DNA。这些技术允许在基因组的特定位置添加、移除或改变遗传物质。”
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和 CRISPR 相关蛋白 (Cas9) 系统是一种适应性免疫反应防御机制,古细菌和细菌利用该机制降解外来遗传物质 (4,6)。该机制可重新用于其他功能,包括哺乳动物系统的基因组工程,例如基因敲除 (KO) (1,2,3,5)。CRISPR/Cas9 KO 质粒产品利用来自 Broad 研究所张实验室开发的全基因组 CRISPR 敲除 (GeCKO) v2 库的向导 RNA (gRNA) 序列,能够识别和切割特定基因 (3,5)。
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运动对于大小的生物的纯度至关重要。它决定了个人如何获得资源,逃避掠食者,交换遗传物质并对压力环境的反应。运动还影响了较高的组织层面(例如人口和社区)的生态和进化动态。但是,个人运动与产生和维持微生物多样性的过程之间的联系知之甚少。运动生态学是一个框架,将个人的生理和行为证明与跨时空,时间和生物组织范围的运动模式联系起来。通过综合细胞生物学,生态学和进化的见解,我们将理论从运动生态学扩展到预测微生物运动的原因和后果。
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