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vutrisiran是一种药物，正在开发用于与心肌病（ATTR-CM）的甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年人。attr-cm被分类为具有心肌病（WTATTR-CM）的蛋白型跨甲状腺素蛋白（WTATTR）淀粉样变性，或伴有心肌病（HATTR-CM）的遗传性经胸蛋白（HATTR）淀粉样蛋白（HATTR）。attr-cm发生时，当一种称为经甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质变为缺陷和聚集体时，会在心脏和其他器官中形成淀粉样蛋白沉积物。淀粉样蛋白沉积物会损害器官的结构和功能，从而导致心脏组织的增厚和僵硬（心肌病），这会导致严重的疾病并致命。WTATTR形式是由于正常功能的TTR蛋白因衰老而有缺陷而导致的。相比之下，HATTR形式发生是由于家庭中运行的错误基因，并且可以从亲生父母传给其子女。attr-cm是一种良好认可的状况，诊断延迟和预后不良，治疗选择仅限于最佳支持性护理来治疗症状。vutrisiran是一种“小干扰RNA”（siRNA）。这是一块非常短的合成遗传物质，旨在连接和阻断负责产生经甲状腺素蛋白的细胞的遗传物质。这减少了甲状腺素有缺陷的产生，从而减少了淀粉样蛋白和缓解症状的形成。vutrisiran每三个月通过皮肤下的注射来给药。如果获得许可，则Vutrisiran将为遗传或野生型Attr-CM的成年人提供治疗选择。
卫生技术简报2024年4月
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