pridopidine(PL-101,以前是TV-7820和ACR16)是一流的选择性和有效的Sigma-1受体(S1R)激动剂。2-4 S1R在大脑和中枢神经系统中广泛表达,尤其是在脊髓,脑干,基底神经节和皮层中,它调节了几种细胞机制,通常在神经退行性疾病(例如HD)中受损。5通过激活S1R,pridopidine可以增强多种细胞途径,包括清除有毒蛋白,能量产生的增加以及细胞应激和炎症的减少,从而导致神经保护作用。2,5 pridopidine目前正在临床发育中用于治疗HD患者。在III期临床试验的双盲期(Pircon-HD,NCT04556656,Eudract-2020-002822-10)中,给予参与者45 mg Pridopidine,口服两次,每天两次,持续65-78周。1,2,6