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eplontersen正在临床发育中，用于治疗甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）的成年人。attr-cm是由于心脏中异常蛋白的积累而发生的。这些蛋白质沉积物会导致心肌的增厚和僵硬，导致心力衰竭。有两种类型的atter，即遗传性和野生型形式。野生型经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（Attrwt-CM）是由于错误折叠的野生型经thryretin（TTRWT）心肌沉积而导致心力衰竭的不足原因。遗传性淀粉样变性是由TTR基因突变引起的，该突变是从一个父母继承的。疾病因此在家庭中流行，尽管该疾病的时间，发育和严重程度可能有很大差异。野生型Attr-CM是条件的更常见形式。它主要是在老年男性中看到的，并且经常与其他与年龄有关的心脏病结合。当前的治疗方案可以减慢疾病的进展，但无法治愈。由于当前的选择有限，因此需要增加有效性的更多治疗方法。
卫生技术简报2024年3月
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