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Lomitapide目前正在临床发育中，用于治疗纯合家族性高胆固醇血症（HOFH）患者接受稳定降低脂质疗法的患者。HOFH是一种更严重的家族性高胆固醇血症，这种疾病通过家庭传播，将血液低密度脂蛋白（LDL）胆固醇提高到非常高的水平。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）通常称为“不良胆固醇”。试图降低LDL-C水平通常需要多种降低脂质的药物和LDL的形成。尽管有这些疗法，但大多数HOFH患者尚未达到指定的LDL-C水平。lomitapide阻止了负责将脂肪物质（例如胆固醇和甘油三酸酯）组装成较大的脂蛋白的脂肪物质的微粒体甘油三酸酯转移蛋白（MTP）的作用，然后将其释放到血液中。阻止这种蛋白质使洛米塔皮德能够降低血液中释放的脂肪水平，从而有助于降低高胆固醇血症中胆固醇的水平。Lomitapide将为5至17岁的HOFH的儿科患者提供额外的治疗选择。
卫生技术简报2024年7月
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