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在多年的心碎之后，首次减缓亨廷顿病的治疗
经过多年的心碎，研究人员根据一项小型临床试验的早期结果，找到了一种可以减缓亨廷顿病进展的实验性治疗方法
来源:科学美国人每周神经科医生Victor Sung都会在阿拉巴马大学伯明翰大学的诊所中看到亨廷顿氏病，一种罕见而毁灭性的神经退行性疾病。但是上周三是不同的一天。
亨廷顿氏病“我和每个患者都哭了，” Sung说。 “那是一种疯狂的感觉，对于患者和家庭而言，几乎无法感觉到真实。”那天，重要的1/2期临床试验的结果最终释放出来：一种实验基因治疗药物是显示降低亨廷顿氏病进展的第一种治疗方法。
基因治疗在八到10小时的手术期间，这种称为AMT-130的治疗被称为AMT-130。试验很小；三年的随访结果仅基于接受治疗的24名参与者。根据新疗法的开发商Uniqure的数据，这些结果表明，治疗患者的疾病进展比未接受治疗的外部对照参与者的进展慢75％，该疗法的开发人员Uniqure在食品药品监督管理局（FDA）审查之前发布了结果。根据UNIQURE发言人的说法，该公司希望获得FDA的加速批准，该公司可以在2026年底之前批准该药物，而无需3阶段试验。
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订阅由于该疗法仍在临床试验中，因此尚未批准或可用于更广泛的使用。上周三唱过的患者没有收到它，很快就会不得不到达。但是，这种早期的成功使亨廷顿氏病社区衡量了多年的失望之后的希望。
失望的几年。