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专家反应：亨廷顿的基因治疗减慢了试验中的疾病进展
基因治疗公司Uniqure在一项临床试验中宣布了他们对亨廷顿氏病的治疗，从而减慢了该疾病的进展。亨廷顿氏病是一种遗传病，会导致大脑中的神经细胞随着时间的流逝而分解，并且先前试图开发缓慢其进展的治疗方法并没有成功。下面，澳大利亚专家对此公告发表评论。
来源:Scimex今天的报告称，一种以基因为基因的治疗减慢了临床研究中亨廷顿氏病的进展，这标志着真正的一步。基于外部匹配的比较，而不是传统的随机对照，这是早期的，必须确认它，但它显示了仔细的科学能够提供的。
在1993年，三十二年前发现了引起亨廷顿氏病的基因！精确的小鼠研究表明，症状开始后关闭突变的亨廷顿蛋白可以扭转迹象并改善行为，这表明降低有毒蛋白可能会改变疾病。迄今为止，对人类的疗法进行多项努力尚未表现出明显的临床放缓，包括对猎人毒药的试验和其他方法。但是，所有这些经验都导致了我们今天的位置。据我所知，今天的报告是，在临床亨廷顿临床研究中，在复合临床量表和功能量表上的统计学意义放缓的首次公开主张，尽管使用了外部匹配的比较，而不是同时进行的随机对照。它需要独立的审查，理想情况下是确认。
对于携带该基因的家庭，未来经常会预先写作。今天报告的数据并不能证明成功，但它们为基于生物学和仔细临床测量的希望提供了可靠的理由。这是非常令人兴奋的。”
新试验显示的内容
这项研究的含义和限制是什么
什么是亨廷顿氏病
上次更新：2025年9月25日11:30 AM