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基因疗法解决了亨廷顿在具有里程碑意义的试验中的进步。 “这改变了一切”
这是该疾病第一次成功治疗。
来源:ZME科学一个复杂的遗传程序为与世界上最勇敢的疾病之一的斗争提供了新的希望。单剂量基因疗法已被证明会大大减缓亨廷顿氏病的不懈，破坏性的进步。来自一项关键临床试验的数据揭示了该疗法AMT-130，在三年内使该疾病的发展速度降低了75％。该消息标志着一个新的黎明，直到现在，这种情况一直是死刑。
亨廷顿是一个遗传小偷。该疾病通常在一个人的生活中唤醒。这是一种遗传性的神经退行性疾病，将痴呆症，帕金森氏症和运动神经元疾病的恐怖结合到一个残酷的软件包中。它无情地杀死了脑细胞，从而导致人们的思考，移动和功能能力灾难性下降。对于那些带有错误基因的人来说，未来一直是可怕的确定性。如果父母有亨廷顿的孩子，他们的孩子有50/50的机会继承同样的命运。
神经退行性障碍这就是为什么新结果如此重要的原因：对于患有这种情况的人们来说，它们是第一个有前途的选择。生物技术公司Uniqure宣布了I/II期研究的惊人结果。
治疗亨廷顿氏病
亨廷顿是由我们的DNA中的单个错误引起的，DNA中的一个误差是一个负责创建一种称为Huntingtin的蛋白质的基因中的“错字”。这种突变将通常有用的亨廷汀蛋白变成了一种有毒的杀手，该杀手会积聚在大脑中并系统地破坏神经元。在12到18个小时的细腻脑外科手术中进行的基因疗法就像这些破碎的副本一样的粉碎机。
Huntingtin 腺相关病毒 microRNA分子生命线
大量工作
计划提交但仍然存在两个重大障碍：复杂性和成本。
遗传疾病 支付260万英镑