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“开创性”基因疗法是亨廷顿氏病减慢病情
由三年试验导致的结果表明，针对亨廷顿氏病的实验基因疗法可以减慢致命状况的进展75％。
来源:LiveScience首先是开创性的，临床试验中的基因疗法减慢了亨廷顿氏病的进展，亨廷顿氏病的进展是一种罕见的遗传疾病，其中蛋白质的毒性局部会导致脑细胞发生故障并死亡。
迄今为止，亨廷顿氏病的批准治疗旨在管理其症状，最常见于一个人的30或40多岁。进行性疾病受伤并杀死涉及控制情绪，认知和运动控制的关键神经元。各种药物可以帮助抵消抑郁症，幻觉和造成破坏的协调运动不佳。
旨在管理其症状然而，尚无可用治疗可以放慢亨廷顿的基础驱动因素，并且患者通常在症状开始后的10至25年内死亡。
在10至25年内现在，在周三（9月24日）分享的试验结果中，科学家宣布，一种称为AMT-130的新基因疗法似乎会减慢该疾病的进展，这是该领域的第一款。
审判结果周三分享“这些开创性的数据是迄今为止该领域中最具说服力的证据，并强调了亨廷顿氏病的疾病改良作用，在亨廷顿氏病中，迫切需要持续存在。 “对于患者，AMT-130有可能保留每日功能，使他们保持更长的时间，并有意义地慢慢疾病进展。”
Sarah Tabrizi博士 语句亨廷顿氏病估计在美国每20,000至10,000人中有1个影响约1人，是由一个名为HTT的基因中的突变引起的，该基因的指示指示了一种称为Huntingtin的蛋白质。该蛋白质在体内的许多组织中都发现，但其量在大脑中最高。蛋白质在细胞中的作用尚未完全了解，尽管其提议的工作包括修复对DNA的损害和在细胞内运输材料。
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