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新的细胞途径可以使基因疗法更安全
百年学院和悉尼大学的科学家进行了具有里程碑意义的发现，可能会导致一系列严重的遗传疾病（包括杜兴（Duchenne）肌肉营养不良，庞贝疾病和血液嗜血杆菌）的更安全，更有效的基因疗法。
来源:Scimex百年学院和悉尼大学的科学家进行了具有里程碑意义的发现，可能会导致一系列严重的遗传疾病（包括杜兴（Duchenne）肌肉营养不良，庞贝疾病和血液嗜血杆菌）的更安全，更有效的基因疗法。
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研究： 纸组织/S：悉尼大学百年学院
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来自：百年学院
发表在领先的细胞杂志上，该研究鉴定了一个以前未知的门户进入人类细胞的网关，一种称为AAVR2的受体，该受体使用基因治疗病毒用于传递治疗基因。这种新发现的途径可以使较低剂量的病毒用于治疗，有助于降低副作用和治疗成本，同时改善患者的预后。
单元格基因疗法通常使用修饰的病毒，称为腺相关病毒（AAV），将健康的基因输送到体内。这些治疗方法有可能改变患者，他们的家人和看护人。但是，他们经常需要高矢量剂量来实现治疗作用，在某些情况下会引发严重的免疫反应，导致严重的并发症甚至死亡。
“我们发现某些AAV类型可以使用这种新鉴定的受体AAVR2进入细胞，从而提供了以前已知的入学途径的替代方案，”该研究的主要作者兼百年纪念研究所稀有疾病和基因治疗中心的研究人员比杰伊·多格尔（Bijay Dhungel）博士说。
“这一发现发现了将基因输送到细胞中的全新途径。调节这种途径可能会使基因疗法更安全，更便宜，更精确，”他说。
使用先进的遗传，生物化学和分子生物学技术，研究人员表明，AAVR2在帮助几种AAV类型（包括广泛用于患者的AAV类型）方面起着至关重要的作用，更有效地进入细胞。
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