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基因疗法有望逆转猪的心力衰竭
一种新的基因疗法可能为全球 6400 多万患有心力衰竭的人带来希望。犹他大学诺拉·埃克尔斯·哈里森心血管研究和培训研究所 (CVRTI) 主任罗宾·肖说：“在心力衰竭研究史上，我们还没有见过这样的疗效。”目前的治疗方案 […]
来源:宇宙杂志一种新的基因疗法可能为全球 6400 多万心力衰竭患者带来希望。
心力衰竭犹他大学 Nora Eccles Harrison 心血管研究与培训研究所 (CVRTI) 主任 Robin Shaw 表示：“在心力衰竭研究史上，我们从未见过如此疗效。”
目前，该疾病的治疗方案仅限于减轻心脏压力和减缓病情进展。最终，受影响的心脏可以通过移植来替换，但对器官的需求远远超过供应。
npj 再生医学论文报道的这种新基因疗法可防止心力衰竭 (HF) 恶化，甚至改善猪模型中心脏功能的一些关键指标。
npj 再生医学 论文先前尝试的疗法已使心脏功能改善 5-10%。这种基因疗法恢复了关键心脏蛋白心脏桥接整合子 1 (cBIN1) 的功能，并使功能改善了 30%。
“当 cBIN1 出现故障时，我们知道患者不会好转，”Shaw 说。
“不需要火箭科学家就能说，‘当我们将它归还时会发生什么？’”
cBIN1 基因的新副本通过将其包装在无害的腺相关病毒中被递送到心脏细胞。在目前的研究中，它被注射到猪的血液中一次。
这种 HF 模型通常会在短短几个月内导致死亡，但接受基因治疗的 4 只猪都存活到了 6 个月研究结束。在此期间，它们的心脏泵血效率也提高到接近正常水平。
基因治疗“我们称之为逆向重塑。它回到了正常心脏的样子。