血友病B澳大利亚开发的基因疗法是安全有效的,长期数据显示

一项由澳大利亚领导的试验发现,治疗后三到六年对血友病B的基因治疗仍然是安全且有效的。该基因疗法称为Fidanacogene Elaparvovec,使用无害病毒将纠正基因携带到肝脏中。在这项研究中,15人患有严重或中度严重的血友病B接受了基因疗法,并遵循了3 - 6年。研究人员说,总体安全结果表明,基因疗法通常是安全的,并且患者的疾病水平从严重或中度到温和,并且保持在该水平,年龄较低。

来源:Scimex

一项由澳大利亚领导的试验发现,治疗后三到六年对血友病B的基因治疗仍然是安全且有效的。  该基因疗法称为Fidanacogene Elaparvovec,使用无害病毒将纠正基因携带到肝脏中。在这项研究中,15人患有严重或中度严重的血友病B接受了基因疗法,并遵循了3 - 6年。研究人员说,总体安全结果表明,基因疗法通常是安全的,并且患者的疾病水平从严重或中度到温和,并且保持在该水平,年龄较低。