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医生恢复具有开创性基因疗法的盲人儿童的视线
单一注射健康的基因使盲人能够识别物体，形状甚至阅读 - 为未来的失明治疗提供希望。
来源:ZME科学首先，在一个开创性的医疗中，医生恢复了几乎完全失明的儿童的视力。单次基因治疗后，有四名患有罕见的遗传性眼疾病的年幼儿童获得了有意义的视力。
孩子们只能从黑暗中说出光到能够识别物体和形状，在某些情况下甚至读书。 。 SA顾问眼科医生参与了该试验，称结果“令人印象深刻”，并在治疗早期失明时可能会“范式转变”。
“非常令人印象深刻” “范式移动”“我们首次对最严重的儿童失明形式进行了有效的治疗方法，”参与研究的研究人员之一米歇尔·迈克尔斯（Michel Michaelides）说。 Michaelidis补充说，对于患有这种情况的儿童来说，这是“非常惊人的”和“潜在的范式转变”。
治愈失明
这四个孩子出生于Leber先天性amurosis 4型（LCA4）。这是由AIPL1基因突变引起的视网膜营养不良的一种严重形式。患有这种罕见的遗传缺陷的儿童通常从出生开始就具有法律上的盲目认证，并且没有常规治疗方法。眼镜或手术无法解决问题，因为根本原因是一个有缺陷的基因，可以防止眼睛的光感应细胞正常工作。
这是基因疗法的来源。
该过程包括在精致的“钥匙孔”手术期间，该注射含有AIPL1基因的健康副本到一只眼睛的视网膜中。这些副本放在无害的病毒中，这有助于他们进入视网膜细胞并取代有缺陷的基因。研究人员选择了四个孩子（来自美国，土耳其和突尼斯）进行审判。他们只用一只眼睛接受了治疗。
所有手术都进展顺利。在这里，一个孩子的父母杰斯（Jace）描述了康复的速度：