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基因治疗恢复了聋患者的听力
基因疗法改善了十名先天性耳聋患者的听力，在一项协作研究中显示出快速的结果和安全性。该基因治疗恢复了聋哑患者的听力，首次出现在科学询问者上。
来源:Scientific Inquirer基因治疗可以改善先天性耳聋或严重听力障碍的儿童和成人的听力，这是一项涉及Karolinska Institutet报告的研究人员的新研究。所有十名患者的听力得到了改善，并且治疗良好。该研究是与中国的医院和大学合作进行的，并发表在《自然医学》杂志上。
自然医学“这是耳聋遗传治疗的巨大一步，这可能会改变儿童和成人的生活，”临床科学，干预和技术系的顾问兼讲师Maoli Duan说，瑞典，瑞典，瑞典，瑞典，研究研究者，以及研究中的一位作者。
这项研究包括10名中国五家医院的1至24岁患者，所有这些患者均具有遗传形式的耳聋或严重的听力障碍，这是由一个称为OTOF的基因中的突变引起的。这些突变会导致蛋白质耳面的缺乏，该蛋白质在从耳朵到大脑传输听觉信号方面起着关键作用。
一个月内的效果
使用合成腺相关病毒（AAV）涉及的基因疗法将OTOF基因的功能性版本传递到内耳，并通过单个注射通过耳蜗底部的膜，称为圆形窗户。
基因疗法的作用很快，大多数患者仅在一个月后就回收了一些听证会。六个月的随访显示了所有参与者的听力大大改善，可感知声音的平均音量从106分贝提高到52。
儿童的最佳结果
年轻的患者，尤其是五到八岁的患者，对治疗的反应最佳。其中一位参与者，一个七岁的女孩，迅速恢复了她几乎所有的听力，并能够在四个月后与母亲进行每天与母亲进行对话。但是，该疗法在成年人中也有效。
没有严重的不良反应