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声音的镜头：基因治疗可在短短几周内逆转耳聋
西蒙·弗雷泽大学（Simon Fraser University）的研究人员正在使用先进的脑成像来揭示帕金森氏症的左旋多巴为何对所有患者没有帮助。通过使用MEG（磁脑摄影），他们跟踪了实时大脑活动，并发现该药物有时会激活错误的大脑区域，从而减少其有用的效果。这种见解可能会导致为每个[...]
来源:SciTechDaily基因疗法通过直接向耳朵传递健康基因，成功逆转了儿童和成人的耳聋。一次注射即可使听力快速恢复，特别是对于年轻患者，并且没有严重的副作用。
听力损失基因治疗取得突破
一项突破性的新研究表明，基因治疗可以恢复患有严重听力损失的儿童和成人的听力。试验中的所有十名参与者均出现了明显的改善，并且治疗安全且耐受性良好。这项研究由瑞典卡罗林斯卡学院的科学家与中国几家医院和大学合作领导。该研究结果最近发表在《自然医学》杂志上。
自然医学“这是耳聋基因治疗的一大进步，可以改变儿童和成人的生活，”瑞典卡罗林斯卡学院临床科学、干预和技术系的顾问兼讲解员、该研究的通讯作者之一 Maoli Duan 说。
年龄在 1 至 24 岁之间的参与者遗传了一种由 OTOF 基因突变引起的特定形式的耳聋。该基因负责产生一种称为耳传递蛋白（otoferlin）的蛋白质，该蛋白质对于将声音信号从耳朵传输到大脑至关重要。
通过单次注射修复关键基因
研究人员使用一种无害的病毒，即腺相关病毒 (AAV)，将 OTOF 基因的工作副本带入内耳。该基因通过单次注射传递到耳蜗底部的薄膜（称为圆窗）中。
病毒儿童的最佳结果，但成人也受益
安全概况显示了扩展的前景
DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w不错过任何突破：加入 SciTechDaily 时事通讯。在 Google、Discover 和 News 上关注我们。