“前所未有的恢复” - 基因治疗逆转突破性研究的心力衰竭

一种新的基因疗法通过CBIN1修复心脏功能来逆转猪心力衰竭,从而显示出对未来治疗的主要希望。已显示出一种新的基因疗法可以逆转大型动物模型中心力衰竭和恢复心脏功能的影响。治疗增加了心脏泵血的能力,并显着[...]

来源:SciTechDaily
一种针对心脏蛋白 cBIN1 的新基因疗法逆转了猪的心力衰竭并恢复了心脏功能,显示出前所未有的恢复效果,心脏性能提高了 30%。如果在人体试验中取得成功,它可能会改变数百万人受当前不可逆转疾病影响的治疗方法。

一种新的基因疗法通过 cBIN1 修复心脏功能,逆转了猪的心力衰竭,显示出未来治疗的重大前景。

一种新的基因疗法已被证明可以在大型动物模型中逆转心力衰竭的影响并恢复心脏功能。该治疗增强了心脏泵血的能力并显着提高了存活率。一篇描述结果的论文称其为“前所未有的心脏功能恢复”。

心力衰竭目前是不可逆转的。如果不进行心脏移植,大多数治疗的目的只是减少心脏的工作负荷并减缓疾病的进展。如果这种基因疗法在未来的临床试验中产生类似的结果,它可以提供一种方法来修复四分之一预计在一生中会患上心力衰竭的人的心脏。

研究结果发表在《npj 再生医学》上。

npj 再生医学
接受 cBIN1 基因治疗的先前衰竭的心脏细胞的荧光显微镜图像。绿色是指示细胞膜位置的标签。绿色条纹表明心脏细胞的微观结构更接近正常。图片来源:洪实验室

“日夜”的变化

为了尝试提高心力衰竭病例中的 cBIN1 水平,科学家们转向基因治疗中常用的无害病毒,将 cBIN1 基因的额外副本传递到心脏细胞。他们将病毒注入患有心力衰竭的猪的血液中。该病毒通过血流进入心脏,并将 cBIN1 基因传递到心脏细胞中。

病毒
李静,博士,论文第一作者。图片来源:Thuy Ha

心灵的基石

DOI: 10.1038/s41536-024-00380-0 谷歌 新闻