研究人员利用大脑类器官开发个性化疗法

一名五岁儿童的大脑推动了治疗儿童衰弱性遗传疾病的突破性研究。丹尼斯·卡伦探索个性化医疗的前沿。本文最初发表于 2024 年 9 月的《Cosmos Print》杂志。打开昆士兰大学澳大利亚生物工程研究所四楼上锁的实验室中的孵化器门 [...]

来源:宇宙杂志

一名五岁儿童的大脑推动了治疗儿童衰弱性遗传疾病的突破性研究。丹尼斯·卡伦探索个性化医疗的前沿。本文最初发表于 2024 年 9 月的《Cosmos Print》杂志。

大脑类器官。图片来源:汉娜·李森。

打开昆士兰大学澳大利亚生物工程和纳米技术研究所 (AIBN) 四楼一个上锁的实验室中的孵化器门,您会发现数百个微小的“大脑”,属于一个名叫塔卢拉·穆恩 (Tallulah Moon) 的五岁女孩。

坐落在一排培养皿中,并放置在含有盐、糖、维生素和生长因子的溶液中,每一个都只有一粒生蒸粗麦粉大小。

虽然它们很小,但它们会睡觉和做梦,成长和变化,发展新的突触连接并修剪旧的突触连接,如果你将它们连接到脑电图 (EEG),它们会显示出与任何活着的人类相同的 α、β 和 γ 波。

尽管研究人员通俗地将它们称为“迷你大脑”,但 AIBN 高级研究员 Hannah Leeson 承认这有点用词不当。

“这些是皮质类器官,它们没有中脑或后脑,也没有小脑,”她说。

更准确地说,它们是大脑类器官——大脑皮层的微型、简化部分,由干细胞在体外培养而成。

它们可以模仿真实大脑的结构和功能,但规模要小得多。

五年来,Leeson 一直试图通过观察它们的电活动来揭开它们所包含的奥秘。

它们是用塔卢拉 (Tallulah) 的皮肤细胞创建的,当时她三岁,被诊断患有一种罕见的遗传病,称为 56 型遗传性痉挛性截瘫 (SPG56)。

这种退行性疾病会导致下肢进行性无力和痉挛(僵硬),这是由于 Tallulah 的 30,000 个基因之一(CYP2U1 基因)发生突变所致。

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