传统的观点认为，孤儿药物治疗罕见（根据定义）和更严重的疾病。 因为他们将疾病的疾病带有明显的未满足需求，所以他们的健康益处很大。 但是他们真的吗？ 传统的智慧是否与证据相符？在FTI Consulting上回答问题和同事，包括合着者Marie Steele-Adjognon在内，进行了一项研究，以回答这个问题。 我们的白皮书“量化了孤儿药的价值和IRA唯一孤儿排除的影响”采用了4步方法：步骤1：确定FDA批准的药物。 该分析着眼于2011-2024STEP 2之间批准的FDA药物：确定CEA研究。 我们检查了在确定的药物中获得的生命年。步骤3：提取数据。 我们从最相关的CEA研究中衡量了生命年的收益，并且（如果需要）根据基线存活和估计的危险率获得了。步骤4：统计分析。 我们将孤儿药物和非孔药物的收益与LY收益进行了比较。 我们还检查了不完全免除孤儿药物价格谈判的潜在健康益处。 Based on this approach, we found that: Orphan drugs impact on patient survival is more than 4 times larger than the survival gains of non-orphan drugs.Orphan drugs with multiple rare disease indications provide more than 3 times the survival gains as non-orphan drugs.Because many orphan drugs treat multiple rare and non-rare diseases, removing them from ‘sole orphan’ exclusion, 58% of orphan drugs would be eligible for如果唯一的孤儿排斥阻止了所有具有多种迹象的孤儿药物，那么在接下来的15年中将损失超过1670万的寿命。您可以在此处阅读完整的白皮书。