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太空培养的脑类器官有助于推进新的神经治疗
您是否知道某些病毒不会引起疾病，反而可以用来治疗疾病？生物技术初创公司 Axonis Therapeutics 对一种病毒进行了重新编程，将一种新型基因疗法带入神经元，以治疗阿尔茨海默病、帕金森病和脊髓损伤等神经系统疾病。该公司需要一种方法来在成熟的人类大脑模型中测试治疗方法，而这在地球上很难实现……
来源:Lab Bulletin发布日期：2025 年 2 月 10 日
2025 年 2 月 10 日|
作者/来源：国际空间站 (ISS) 国家实验室
国际空间站 (ISS) 国家实验室初创公司利用 ISS 国家实验室测试提供基因疗法的病毒载体
您是否知道某些病毒不会引起疾病，而是可以用来治疗疾病？生物技术初创公司 Axonis Therapeutics 对一种病毒进行了重新编程，将一种新型基因疗法带入神经元，以治疗阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和脊髓损伤等神经系统疾病。
该公司需要一种方法来在成熟的人脑模型中测试这种治疗方法，而这在地球上很难实现。为了应对这一挑战，Axonis 利用国际空间站 (ISS) 国家实验室快速培养 3D 人脑类器官并测试治疗方法。
该团队的开创性研究发表在国际空间站国家实验室官方杂志 Upward 的最新一期上。 在文章中，Axonis Therapeutics 联合创始人兼首席科学官 Shane Hegarty 表示：“在太空中进行研究不是你通常会想到的事情，但利用微重力条件的机会可以通过在独特环境中突破科学界限来释放大量未开发的潜力。”
病毒感染宿主细胞并将遗传物质插入其中。 在致病病毒中，遗传物质会接管细胞并对其进行破坏。 但是，病毒可以重新编程以携带有用的遗传物质。 Axonis 已经修改了一种对人类无害的病毒，使其充当病毒载体。 该载体以神经元为目标，并提供旨在防止神经元退化和刺激再生的基因疗法。重要的是，它必须只传递给神经元，而不能传递给体内的其他细胞。
要了解有关 Axonis 令人兴奋的国际空间站国家实验室赞助调查的更多信息，请阅读 Upward 专题“从病毒恶棍到基因治疗英雄”。
从病毒恶棍到基因治疗英雄