新型的骨髓移植可以治愈镰状细胞病

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来源:约翰霍普金斯大学

Byamy Mone和Valerie Mehl

Amy Mone和Valerie Mehl / < / div> 已发布 2025年2月25日

根据约翰·霍普金斯(Johns Hopkins)的一项试验结果,约翰·霍普金斯金梅尔癌症中心(John Hopkins Kimmel Cancer Center)在约翰·霍普金斯金梅尔癌症中心(John Hopkins Kimmel Cancer Center)共同开发的骨髓移植过程对患有镰状细胞疾病的成年人是安全且治愈的。作者说,该治疗可在美国多个医疗中心获得,是最近批准的镰状细胞疾病基因治疗产品的可行且成本较低的替代品。

Johns Hopkins Kimmel癌症中心 在这种类型的移植中,称为降低强度的单倍体骨髓移植,骨髓由“半匹配”的供体(例如父母,兄弟姐妹,孩子,侄女,侄女,侄子,姨妈,叔叔,叔叔或表亲)给予。这意味着有助于人体免疫系统功能以及存在于供体骨髓细胞上的蛋白质必须与受体细胞上的这些蛋白质中的至少一半匹配,以使其良好拟合,并且在移植后不要攻击接受者的身体。 关键要点 A new treatment, available at multiple U.S. medical centers, is a viable and less costly option for sickle cell disease.Of 42 people with severe sickle cell disease who had the procedure during the trial, 95% were alive two years after the transplant, and 88% are considered cured and are experiencing no disease-related events.Most people with sickle cell disease are eligible for the transplant, which costs a fraction of the price of gene therapy 在美国多个医疗中心可用的一种新治疗方法是镰状细胞疾病的可行且成本较低的选择。 在试验期间接受该手术的42例患有严重的镰状细胞疾病的患者,在移植后两年还活着,有88%的人被认为是治愈的,并且没有发生与疾病有关的事件。 大多数患有镰状细胞疾病的人都有资格进行移植,这是基因治疗价格的一小部分

Johns Hopkins Kimmel癌症中心

在这种类型的移植中,称为降低强度的单倍体骨髓移植,骨髓由“半匹配”的供体(例如父母,兄弟姐妹,孩子,侄女,侄女,侄子,姨妈,叔叔,叔叔或表亲)给予。这意味着有助于人体免疫系统功能以及存在于供体骨髓细胞上的蛋白质必须与受体细胞上的这些蛋白质中的至少一半匹配,以使其良好拟合,并且在移植后不要攻击接受者的身体。
    关键要点
  • A new treatment, available at multiple U.S. medical centers, is a viable and less costly option for sickle cell disease.Of 42 people with severe sickle cell disease who had the procedure during the trial, 95% were alive two years after the transplant, and 88% are considered cured and are experiencing no disease-related events.Most people with sickle cell disease are eligible for the transplant, which costs a fraction of the price of gene therapy
  • 在美国多个医疗中心可用的一种新治疗方法是镰状细胞疾病的可行且成本较低的选择。
  • 在试验期间接受该手术的42例患有严重的镰状细胞疾病的患者,在移植后两年还活着,有88%的人被认为是治愈的,并且没有发生与疾病有关的事件。大多数患有镰状细胞疾病的人都有资格进行移植,这是基因治疗价格的一小部分