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美国对尖端研究的支持是一项明智的投资
联邦生物医学研究的资金通过实现导致救生治疗的基本发现来获得回报，霍普金斯生物学家杰夫·科勒（Jeff Coller）
来源:约翰霍普金斯大学byjeff coller
Jeff Coller / < / div> 已发布 2025年3月19日作为美国纳税人支持的研究人员，我认为我的工作是社会契约。这是我和美国人民之间的合同，公共投资为使研究成为可能的公民带来了切实的健康益处。
我是约翰·霍普金斯大学（Johns Hopkins University）的生物学家，NIH的支持使我的实验室能够为遗传疾病开发开创性的治疗方法。
我们通过选择性地增加与疾病相关的基因的表达来开发这些治疗遗传疾病的治疗方法。
“我非常感谢有机会奉献自己的职业和生活来为美国公民开发救生疗法。”
我的团队刚刚开发了一种新方法来治疗以太低的细胞蛋白为标志的各种罕见遗传疾病。这项工作可以为疾病的疗法铺平道路，其中一个人的基因副本缺失或改变了。这项工作有一天可以帮助患有罕见形式的癌症，免疫系统和神经退行性疾病的人们。
开发了一种治疗各种罕见遗传疾病的新方法我的团队的方法针对Messenger RNA的特定特征，以增强其体内表达。我们已经成功地增加了与自闭症谱系障碍（例如Syngap1，Mecp2，pura和ctnnb1）在人类细胞培养物和动物模型中相关的基因的表达。我们站在医疗突破的边缘 - 我们是如此近。
这项研究解决了治疗遗传疾病的基本挑战。我们的方法没有试图纠正个体突变，这是由于患者之间的大量突变而不切实际的，而是着重于增强其余功能基因的表达。无论其特定遗传变异型如何，该策略都有可能使众多患者受益。
更多覆盖范围
，但并非没有NIH支持。
RNA创新中心