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机器学习模型，以预测AAV Capsids基因治疗的适应性
人类基因疗法的一项新研究描述了一种机器学习（ML）模型，该模型可以用作繁琐的体外实验的替代物。在硅方法中，这旨在提高临床腺相关病毒（AAV）衣壳的适应性，以使基因疗法对患者的经济更加可行。
来源:英国物理学家网首页人类基因疗法的一项新研究描述了一种机器学习（ML）模型，该模型可以用作繁琐的体外实验的替代物。在硅方法中，这旨在提高临床腺相关病毒（AAV）衣壳的适应性，以使基因疗法对患者的经济更加可行。
开发具有提高产量或健身性的AAV CAPSID是降低制造成本以使基因疗法更实惠的关键策略。
基因疗法Christian Mueller和Sanofi的合着者描述了一种最先进的ML模型，该模型可预测基于衣壳单体的氨基酸序列AAV2 CAPSID突变体的适应性。
研究人员说，通过结合蛋白质语言模型（PLM）和经典的ML技术，我们的模型实现了CapSID适应性的明显高预测准确性（Pearson相关性= 0.818）。” “重要的是，对完全独立的数据集进行的测试显示了我们模型的鲁棒性和概括性，即使对于多突变的AAV CAPSIDS也是如此。”
“基于人工智能（AI）的方法是Capsid工程中的令人兴奋的发展，它具有比传统的定向进化和基于理性设计的策略更具系统性，全面和成本效益的潜力。Wu等人的研究是为基因治疗领域的AI工具开发的伟大一步。马萨诸塞州陈医学院。
capsid更多信息：Jason Wu等人，使用基于蛋白质语言的机器学习模型，人类基因治疗的腺相关病毒适应性的预测（2025）。 doi：10.1089/hum.2024.227
更多信息： doi：10.1089/hum.2024.227期刊信息：人类基因疗法
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