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基因编辑初创公司正在使用 CRISPR 治疗疾病
一些初创公司正在测试针对特定表观遗传标记的疗法，以治疗从高胆固醇到罕见肌肉疾病的各种疾病
来源:科学美国人2021 年底，Amber Salzman 面试了一份她原本无意接受的工作。一家名为 Epicrispr Biotechnologies 的相对较新的初创公司正在寻找首席执行官，并热衷于审查在制药行业拥有数十年经验的萨尔兹曼担任这一职位。她答应参加这次会议只是为了给招聘人员一个忙，招聘人员帮助她填补了她曾工作过的另一家公司的一个关键职位。加入这家初创公司并不是她热衷的事情。
会议进行到一半，她改变了主意。萨尔兹曼目睹了 Epicrispr 的创始人 Stanley Qi 在白板上画了图表，解释说该公司想要进行基因疗法——不是通过编辑代码本身，而是通过改变附着在 DNA 上的化学标记，从而可以打开或关闭基因。然后萨尔兹曼问另一位团队成员：“‘我们要治疗什么疾病？’她说，‘FSHD’。”
萨尔兹曼对这种情况非常了解。 FSHD 是面肩肱型肌营养不良症的缩写，是一种遗传性疾病，肌肉问题首先出现在面部和上半身，然后可能扩散到其他部位，有时需要使用轮椅。萨尔兹曼与他结婚超过 35 年的丈夫有几个表兄弟姐妹和一位患有这种疾病的祖母，尽管他本人并未遗传这种疾病。
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她的家人患上这种疾病的经历一直萦绕在她的脑海中，但萨尔兹曼从未找到一种方法来改变她之前的立场：“当时，没有人真正了解是什么原因造成的。”但与 Epirispr 的谈话给了她解决这种疾病的机会。