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茶歇:基因编辑出错、以动物为食的植物以及产生影响的尼安德特人基因
第一部分:如果你将生物医学延伸得太远,它每次都会崩溃。使用 CRISPR 技术进行基因编辑使生物医学科学实现了巨大飞跃,Emanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 理所当然地因此荣获 2020 年诺贝尔化学奖。CRISPR 在治疗难治性遗传疾病方面的前景 [...]
来源:《Naked Capitalism》第一部分:如果你将生物医学延伸得太远,它每次都会崩溃。 使用 CRISPR 技术进行基因编辑使生物医学科学实现了巨大飞跃,Emanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 理所当然地因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖。 CRISPR 在治疗难治性遗传疾病方面的前景是无限的。 但使用它时必须非常小心并具有良好的意识。 还有这样的事情:中国再次发生一名儿童在基因编辑试验中死亡的事件,重新引发了关于透明度和安全性的争论(惠达基因在监管宽松的情况下,正在一名患有肌肉萎缩症的男孩身上测试 CRISPR 疗法)。
去年,一家鲜为人知的中国初创公司在新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会年会上占据了中心舞台。
在总统研讨会的宽敞会议厅发表讲话时,HuidaGene 首席执行官 Alvin Luk 展示了世界上第一个试验的数据,该试验旨在测试 CRISPR 基因编辑是否可以治疗患有杜氏肌营养不良症(一种棘手的致命疾病)的儿童。美国的类似努力因技术挑战而搁浅,但汇达基因却一路领先,利用了一种监管途径,让中国医院可以在不受政府监管机构监督的情况下开展研究。
前两名患者的结果并不令人印象深刻。目前还不清楚这种疗法是否有效。但卢克表示,数据表明有好处,该公司即将测试更高的剂量。希望这会产生更好的效果。
然后HuidaGene就黑了。在那次会议之后的 15 个月里,这家总部位于上海的公司没有发布任何新的新闻稿。 Luk 去年夏天悄然离开,与首席技术官 TJ Cradick 一同离职的还有 TJ Cradick,后者是一名长期驻美国的基因编辑高管,任职时间还不到一年。二月份,临床试验登记处的列表进行了更新,宣布该研究“已完成”。
据称,在一名接受实验疗法的小男孩死亡后,该研究停止了。
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