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双重干细胞治疗在首次人体试验中恢复视力
在针对无虹膜相关角膜病变的首次小型人体试验中，双干细胞支架改善了视力和眼表评分。对于ARK（无虹膜相关角膜病变）患者来说，眼表进行性损伤会逐渐使角膜混浊并导致视力丧失，目前的治疗方案有限。
来源:SciTech日报一种双干细胞支架在针对无虹膜相关角膜病变的首次人体小规模试验中改善了视力和眼表评分。
对于ARK患者，眼表进行性损伤会逐渐使角膜混浊并严重降低视力。在Moorfields眼科医院和伦敦大学学院的首次人体临床试验中，一种干细胞治疗改善了患有这种以前无法治疗的罕见遗传病患者的视力。这些发现发表在《JAMA Ophthalmology》上。
无虹膜是一种涉及角膜缘干细胞的眼表疾病，这些干细胞位于巩膜和角膜之间的边界。通常由影响眼部发育的遗传异常引起，该病可导致严重的视力丧失。
ARK是由PAX6基因突变引起的无虹膜进行性形式，影响约四万至十万分之一的人。角膜缘干细胞缺乏使结膜组织在角膜上扩散，使其变得不透明并形成增厚层，逐步损害视力。
Moorfields和UCL的研究人员开发了一种胶原蛋白支架，旨在将两种干细胞——角膜缘上皮干细胞和基质干细胞——直接递送到受影响区域。九名参与者每人有一只眼接受治疗，未治疗的眼睛作为对照。
治疗眼显示可测量的改善
在试验开始时，九名患者的治疗眼平均眼表评分为9.4，未治疗眼为8.4。治疗眼平均评分在三个月后改善至5.9，十二个月后为6.7，而未治疗眼变化不大，十二个月后达到8.0。
视力也有所改善。ETDRS视力测试得分平均增加24个字母，相当于标准视力表上近五行的改善。
Moorfields眼科医院眼科顾问外科医生兼UCL眼科研究所角膜再生教授Sajjad Ahmad教授说：“这是首次使用含有两种干细胞的胶原蛋白支架用于眼科治疗，并已被证明对以前无法治疗的进行性致盲疾病有效。我们现在希望将其推进到更大规模的临床试验，以期被接受为NHS治疗。”
参考文献：“Combined Limbal Epithelial and Stromal Cell Transplant for Aniridia-Related Keratopathy: A Nonrandomized Clinical Trial” by Abigail Eve Kaye, Louise Morgan, Radhika Shah, Amanda J. Vernon, Andrew Embleton-Thirsk, Hakim-Moulay Dehbi, Daniel Sibley, Ahmed Oreaba, Julie T. Daniels and Sajjad Ahmad, 2026年7月23日,JAMA Ophthalmology。
DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2026.2701
这项研究由医学研究委员会、Moorfields眼科慈善机构和NIHR生物医学研究中心资助。
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