(1)比利时迪彭贝克(Diepenbeek)3590的Hasselt University的生物医学研究所MS中心(生物医学研究所)。(2)Hasselt University,Agoralaan大楼D数据科学研究所(DSI),3590,Diepenbeek,比利时。 (3)D -LAB,荷兰马斯特里赫特大学马斯特里赫特大学的肿瘤学研究所精密医学系D -LAB。 (4)荷兰马斯特里赫特大学医学中心的肿瘤学和发育生物学研究所放射学和核成像系,荷兰马斯特里奇。 (5)比利时安特卫普大学安特卫普大学IMEC-Vision Lab。 (6)𝜇神经研究中心,比利时安特卫普大学,安特卫普大学。 (7)Sumo Group,idlab,根特大学-IMEC,根特,比利时。 (8)比利时Ku Leuven的Esat-Stadius。 (9)noorderhart,康复和比利时Pelt MS中心。 (10)荷兰Sittard-Geleen Zuyderland Medical Center神经病学系学术中心Zuyd。 (11)荷兰马斯特里赫特马斯特里赫特大学的心理健康与神经科学学院。 *=这些作者对这项工作同样贡献了对应作者= Philippe Lambin(philippe.lambin@maastrichtuniverity.nl)(2)Hasselt University,Agoralaan大楼D数据科学研究所(DSI),3590,Diepenbeek,比利时。(3)D -LAB,荷兰马斯特里赫特大学马斯特里赫特大学的肿瘤学研究所精密医学系D -LAB。(4)荷兰马斯特里赫特大学医学中心的肿瘤学和发育生物学研究所放射学和核成像系,荷兰马斯特里奇。(5)比利时安特卫普大学安特卫普大学IMEC-Vision Lab。(6)𝜇神经研究中心,比利时安特卫普大学,安特卫普大学。 (7)Sumo Group,idlab,根特大学-IMEC,根特,比利时。 (8)比利时Ku Leuven的Esat-Stadius。 (9)noorderhart,康复和比利时Pelt MS中心。 (10)荷兰Sittard-Geleen Zuyderland Medical Center神经病学系学术中心Zuyd。 (11)荷兰马斯特里赫特马斯特里赫特大学的心理健康与神经科学学院。 *=这些作者对这项工作同样贡献了对应作者= Philippe Lambin(philippe.lambin@maastrichtuniverity.nl)(6)𝜇神经研究中心,比利时安特卫普大学,安特卫普大学。(7)Sumo Group,idlab,根特大学-IMEC,根特,比利时。(8)比利时Ku Leuven的Esat-Stadius。(9)noorderhart,康复和比利时Pelt MS中心。(10)荷兰Sittard-Geleen Zuyderland Medical Center神经病学系学术中心Zuyd。(11)荷兰马斯特里赫特马斯特里赫特大学的心理健康与神经科学学院。*=这些作者对这项工作同样贡献了对应作者= Philippe Lambin(philippe.lambin@maastrichtuniverity.nl)
Olivier Nataf全球负责人,肿瘤学“近年来,日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长,提出了对新治疗方法的需求,尤其是在前线环境中。。Olivier Nataf全球负责人,肿瘤学“近年来,日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长,提出了对新治疗方法的需求,尤其是在前线环境中。虽然基于Sarclisa的组合已被批准用于日本复发或难治性患者,但该批准是某些新诊断的患者的首次迹象。我们很高兴为医生在治疗旅程中早些时候为患者提供一个重要的新选择,这是我们继续致力于在世界各地难以治疗的血液学恶性肿瘤中推进创新肿瘤治疗的坚定承诺。”在日本,Sarclisa于2020年8月推出,并已获得四种不同的治疗方案(与Pomalidomide和Dexamethasone结合使用,作为单一疗法,以及Carfilzomib和Dexamethersone,或与地塞米松结合使用,与地塞米松结合了对重质或抑制多种摩尔氏菌的患者的治疗)此外,萨克里萨(Sarclisa)在欧盟和美国还具有一线批准。在亚太地区,最近在中国国家医疗产品管理局(National Medical Products Administration)最近也批准了Sarclisa组合方案,特别是NDMM患者的Sarclisa-VRD,这些患者不受资格进行自体细胞移植的NDMM患者,以及SARCLISA,以及与Pomalidomardomaside和Dexamethasone(PD)相关的sarclisa,均与sarclisa相关的患者(PD)(PD),该患者(PD)与sarclisa相关率(PD)。疗法,包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。它旨在通过多种作用机制来起作用,包括编程的肿瘤细胞死亡(凋亡)和免疫调节活性。关于Sarclisa Sarclisa(Isatuximab)是一种CD38单克隆抗体,它与MM细胞上CD38受体上的特定表位结合,诱导不同的抗肿瘤活性。CD38在MM细胞的表面上高度均匀地表达,使其成为基于抗体的疗法(例如Sarclisa)的靶标。在美国,Sarclisa的非专有名称是Isatuximab-irfc,根据美国食品和药品管理局发布的生物产品指南,IRFC为指定的后缀。目前,萨克里萨(Sarclisa)在包括美国,欧盟,日本和中国在内的50多个国家 /地区获得了多种迹象。基于ICARIA-MM第三阶段研究,Sarclisa在美国,欧盟和日本与PD联合批准,用于治疗已接受了≥1种疗法的R/R MM患者,包括Lenalidomide和蛋白酶体抑制剂;该组合在中国还批准了至少接受过一项先前治疗的患者,包括来纳替米德和蛋白酶体抑制剂。基于Ikema第三阶段研究,Sarclisa还与Carfilzomib和Dexamethasone结合在50多个国家/地区获得了批准,其中包括在美国治疗接受过的R/R MM的患者
Olivier Nataf全球负责人,肿瘤学“近年来,日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长,提出了对新治疗方法的需求,尤其是在前线环境中。。Olivier Nataf全球负责人,肿瘤学“近年来,日本和其他亚洲太平洋国家的新多发性骨髓瘤病例稳步增长,提出了对新治疗方法的需求,尤其是在前线环境中。虽然基于Sarclisa的组合已被批准用于日本复发或难治性患者,但该批准是某些新诊断的患者的首次迹象。我们很高兴为医生在治疗旅程中早些时候为患者提供一个重要的新选择,这是我们继续致力于在世界各地难以治疗的血液学恶性肿瘤中推进创新肿瘤治疗的坚定承诺。”在日本,Sarclisa于2020年8月推出,并已获得四种不同的治疗方案(与Pomalidomide和Dexamethasone结合使用,作为单一疗法,以及Carfilzomib和Dexamethersone,或与地塞米松结合使用,与地塞米松结合了对重质或抑制多种摩尔氏菌的患者的治疗)此外,萨克里萨(Sarclisa)在欧盟和美国还具有一线批准。在亚太地区,最近在中国国家医疗产品管理局(National Medical Products Administration)最近也批准了Sarclisa组合方案,特别是NDMM患者的Sarclisa-VRD,这些患者不受资格进行自体细胞移植的NDMM患者,以及SARCLISA,以及与Pomalidomardomaside和Dexamethasone(PD)相关的sarclisa,均与sarclisa相关的患者(PD)(PD),该患者(PD)与sarclisa相关率(PD)。疗法,包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。它旨在通过多种作用机制来起作用,包括编程的肿瘤细胞死亡(凋亡)和免疫调节活性。关于Sarclisa Sarclisa(Isatuximab)是一种CD38单克隆抗体,它与MM细胞上CD38受体上的特定表位结合,诱导不同的抗肿瘤活性。CD38在MM细胞的表面上高度均匀地表达,使其成为基于抗体的疗法(例如Sarclisa)的靶标。在美国,Sarclisa的非专有名称是Isatuximab-irfc,根据美国食品和药品管理局发布的生物产品指南,IRFC为指定的后缀。目前,萨克里萨(Sarclisa)在包括美国,欧盟,日本和中国在内的50多个国家 /地区获得了多种迹象。基于ICARIA-MM第三阶段研究,Sarclisa在美国,欧盟和日本与PD联合批准,用于治疗已接受了≥1种疗法的R/R MM患者,包括Lenalidomide和蛋白酶体抑制剂;该组合在中国还批准了至少接受过一项先前治疗的患者,包括来纳替米德和蛋白酶体抑制剂。基于Ikema第三阶段研究,Sarclisa还与Carfilzomib和Dexamethasone结合在50多个国家/地区获得了批准,其中包括在美国治疗接受过的R/R MM的患者
简单摘要:原发性中枢神经系统淋巴瘤是一种罕见的疾病,其治疗方法有限。对这种疾病构成的分子机制的更深刻理解促进了新型治疗方法的发展。在小分子抑制剂的领域进行了原发性中枢神经系统淋巴瘤的关键发展,即旨在特定靶向癌症分子主链的药物。突出的例子包括Bruton的酪氨酸激酶或雷帕霉素的哺乳动物靶标的抑制剂,以及免疫调节性甲乙酰胺类似物。沿相同的线,原发性中枢神经系统淋巴瘤的另一种主要药物发育菌株包括免疫检查点抑制剂,即旨在释放抗癌免疫反应的单克隆抗体。这篇文章讨论了这些持续的临床发展,包括生物学原理以及初步的毒性和效率,并为未来的发展提供了前景。
建议引用推荐引用karaa,Amel;贝蒂尼(Enrico);卡雷利,瓦莱里奥;科恩,布鲁斯; Ennes,Gregory M; Falk,Marni J;艾米·戈德斯坦; Gorman,Gráinne;哈斯,理查德; Michio Hirano;克洛普斯托克,托马斯; Koenig,Mary Kay;科尼莉亚的科恩布鲁姆; Lamperti,Costanza;雷曼,安娜;诺戈,尼古拉;莫尔纳(Molnar),玛丽亚·朱迪(Maria Judit); Parikh,Sumit;汉,汉;小偷,罗伯特·D·S; Russekk塞内托;斯卡利亚,费尔南多; Servidei,Serenella;塔诺波斯基,马克; Toscano,安东尼奥;范·霍夫(Johan L K);约翰贵族; Vockley,杰里; Finman,Jeffrey S; Abbruscato,Anthony;布朗,大卫A;沙利文,阿拉纳; Shiffer,James A; Mancuso,Michelango;和MMPower-3试验研究者,“ elamipretide对原发性线粒体肌病患者的基因型特异性作用:MMPower-3试验的事后分析”(2024)。教职员工出版物。2281。https://digitalcommons.library.tmc.edu/baylor_docs/2281
1 Childhood Genetic Diseases, Sorbonne University, Inserm, Armand-Trousseau Hospital, Paris, F-75012, France 2 Genomic Medicine Service, Public Assistance Hospitals de Paris (AP-HP), University of Paris, Cochin Hospital, Paris, F-75014, France 3 Service of Oto-Rhin-Laryngology and Cervico-Facial Surgery, AP-HP, Bicêtre Le Kremlin-Bicêtre医院,F-94270,法国4 Institut Mondor de Recherche Biomedique,Paris-Paris-Es-Créteil大学,INSERM U955,CNRS ERL7240,Hénri-Mondor Hospital,Créteil,France france france for Persir forsir forsir forsir forsity persisy for Persir persiration persir persirice crame,crénri-bord Hospital,france for persir cumpiritiation pessir, AP-HP,Sorbonne University,Armand-Trousseau医院,巴黎,F-75012,法国6儿科,Chu Grenoble Alpes,Grenoble,Grenoble,F-38500,F-38500,F-38500,7肺气学和儿科过敏症服务法国克雷特尔市CréteilIntermunal医院中心,法国94000,9分子遗传学,AP-HP,AP-HP,Armand-Trousseau医院,巴黎,F-75012,巴黎10号,巴黎10染色体遗传学,AP-HP,AP-HP,Trousseau,Trousseau医院,巴黎,HONT HOSTER CERMENT,FRASE HOSTER SURM SUUN SUUN Surry Surry intercortial Surrim intercorter Intercorment Intercorment Interri criri-cerrim criri surry-criri-criri-criri-criri incer intercrien incrigh克雷特尔(Créteil),克雷特尔(Créteil),F-94000,法国
普通的英语摘要背景和研究的目的是特发性颅内高血压(IIH)是一种神经系统疾病,其特征是颅骨内部压力增加,称为颅内压(ICP)。在肥胖年龄的女性中更常见。IIH的常见症状包括头痛,视力模糊和耳朵响起。 如果未经治疗,该疾病可能会引起失明。 大多数IIH患者都通过减肥和药物治疗。 不到10%的患者会出现进行性视觉丧失,需要紧急干预以减少ICP并保留视力。 该试验将比较在英国执行的两种最常见的干预措施,并评估其临床和成本效益。 第一个被称为脑脊液(CSF)分流,并涉及一种程序,其中将一个称为分流的细管植入体内以排出脑液。 第二个称为硬脑膜静脉窦支架(DVSS),涉及一项程序,其中将称为支架的金属网管植入脑血管内。 这两个程序都可以保留视力,但是没有强有力的证据可以支持另一个程序。 参与者将有同样的机会接受CSF分流或DVSS的治疗。 试验的目的是知道哪种干预措施是保存愿景和最具成本效益的最有效的方法。IIH的常见症状包括头痛,视力模糊和耳朵响起。如果未经治疗,该疾病可能会引起失明。大多数IIH患者都通过减肥和药物治疗。不到10%的患者会出现进行性视觉丧失,需要紧急干预以减少ICP并保留视力。该试验将比较在英国执行的两种最常见的干预措施,并评估其临床和成本效益。第一个被称为脑脊液(CSF)分流,并涉及一种程序,其中将一个称为分流的细管植入体内以排出脑液。第二个称为硬脑膜静脉窦支架(DVSS),涉及一项程序,其中将称为支架的金属网管植入脑血管内。这两个程序都可以保留视力,但是没有强有力的证据可以支持另一个程序。参与者将有同样的机会接受CSF分流或DVSS的治疗。试验的目的是知道哪种干预措施是保存愿景和最具成本效益的最有效的方法。
1 GCC应由主要肿瘤学家发起。如果主要肿瘤科医生不可用,则主要团队/主治医生来开始GCC讨论并通知主要肿瘤学家。患者或临床指示,应告知患者代表的治疗和/或姑息治疗。GCC讨论应如临床上所示,应保持一致,及时和重新评估。应使用预先护理计划(ACP)注释记录GCC讨论。请参阅GCC主页(仅供内部使用)。2在对每种情况的多学科讨论之后,应做出切除肿瘤的决定,这将取决于大小,位置,可行性和必要性(例如,最佳临床决策需要症状性病变或组织)。对于较小的(<2 cm),深层或无症状的病变,单独使用SR可能更合适。应考虑对手术后未经治疗的脑转移的其他治疗。
Natacha Cordonier,Marion Fossard,YvesTillé,Maud Champagne-Lavau。探索获得性脑损伤后认知务实的异质性:提示理解的聚类分析。《美国语言病理学杂志》,2023,32(6),第2752-2767页。10.1044/2023_AJSLP- 22-00389。hal-04330850
多发性硬化症(MS)是一种免疫介导的中枢神经系统(CNS)的慢性炎症和神经退行性疾病,影响了全球超过250万患者。中枢神经系统中的慢性脱髓鞘在轴突丧失的延伸中具有重要作用,并且在促进延期性方面很难增加。因此,再生和神经保护策略对于克服这种障碍以挽救轴突完整性和功能至关重要。神经营养蛋白3(NT-3)具有免疫调节和抗炎性特性,除了其在神经系统发育,髓鞘化,神经保护和再生方面的良好识别功能外。在这项研究中,SCAAV1.TMCK.NT-3被输送到EAE诱导后3周的MS慢性复发小鼠模型的实验性自身免疫性脑脊髓炎(EAE)小鼠的腹骨肌。在基因输送后7周的血清中发现了可测量的NT-3水平。治疗的队列显示出提高的临床评分,并且在旋风中表现出色,并且与未经处理的对应物相比,握力强度测试的表现明显更好。组织病理学研究表明,透明度和轴突保护得到改善。这些数据与脑和脊髓中pro炎性细胞因子的表达降低相关,并且脾脏和淋巴结中调节性T细胞的百分比增加。共同证明了慢性进行性MS的AAV递送NT-3的翻译潜力。