平台由与转铁蛋白受体 1 结合的抗原结合片段组成,该片段与寡核苷酸偶联。我们证明,单剂量的小鼠特异性 FORCE–M23D 偶联物可增强 mdx 小鼠中外显子跳跃 PMO (M23D) 的肌肉递送,实现剂量依赖性和稳健的外显子跳跃以及持久的肌营养不良蛋白恢复。FORCE–M23D 诱导的肌营养不良蛋白表达在单剂量 30 mg/kg PMO 等效剂量下分别达到股四头肌、胫骨前肌、腓肠肌、膈肌和心脏中野生型水平的 51%、72%、62%、90% 和 77% 的峰值。缩短的肌营养不良蛋白定位于肌膜,表明功能性蛋白质的表达。相反,单剂量 30 mg/kg 未结合 M23D 显示出较差的肌肉传递,导致外显子跳跃和肌营养不良蛋白表达处于边缘水平。重要的是,与 FORCE-M23D 相比,FORCE-M23D 治疗可改善功能结果
仅用于研究使用。不是用于诊断或治疗用途。此产品提供遵守条款和条件的约束,包括位于www.biolegend.com/terms上的有限许可(“条款”),并且只能按条款提供。在不限制上述内容的情况下,Biolegend产品不得用于该术语中定义的任何商业目的,以任何形式转售,用于制造或反向工程,测序或以其他方式研究或用于学习或用于学习其设计或组合的情况,而无需明确的书面批准。不管本文档中给出的信息如何,用户都全权负责确定用户预期使用所需的任何许可要求,并假设使用产品所带来的所有风险和责任。Biolegend对专利侵权或任何其他风险或负债概不负责。Biolegend,Biolegend徽标和所有其他商标都是Biolegend,Inc。或其各自所有者的财产,并且所有权利都保留。8999 Biolegend Way,圣地亚哥,加利福尼亚州92121 www.biolegend.com免费电话:1-877-bio-legend(246-5343)电话:(858)768-5800传真:(877)455-9587
图像注册注册(...)图像转换应用程序apply_transforms(...)模板生成build_template(...)地标注册fit_transform_transform_to_paired_points(...)时间变化的Landmark Reg。fit_time_varying_transform_to_point_sets_sets(...)集成速度字段intemprate_velocity_field(...)invert apriptacement字段invert_displacement_field(...)
72 ˚C,10 分钟 4 ˚C, PCR 混合物 10 x PCR 缓冲液 II (Life technologies) 2.0 l MgCl 2 (25 mM) 1.2 l dNTP 混合物 (每种核苷酸 25 mM) 0.16 l Cre FW (100 M) 0.1 l Cre REV (100 M) 0.1 l AmpliTaq Gold (5 U/ l) 0.13 l DNA 模板 ( 0.5 g 尾部 DNA) 1.0 l H 2 O 15.31 l 20 l PCR 后分析 1.5% 琼脂糖凝胶。预期模式为 Tg:250bp
1 鲁汶天主教大学发育与再生系子宫内膜、子宫内膜异位症和生殖医学实验室 2 比利时鲁汶天主教大学脑与疾病研究中心 VIB-鲁汶离子通道研究实验室和鲁汶天主教大学分子医学系
Integrated DNA Technologies, Inc. (IDT) 是基因组学时代的倡导者。30 多年来,IDT 的基因组学应用创新工具和解决方案一直在推动进步,激励科学家敢于梦想并实现下一个突破。IDT 开发、制造和销售核酸产品,支持生命科学行业在学术和商业研究、农业、医疗诊断和药物开发等领域的发展。我们拥有全球业务,提供个性化的客户服务。请访问 www.idtdna.com 了解我们能为您做些什么。
1 密歇根大学内科系,密歇根州安娜堡,2 密歇根大学生命科学研究所,密歇根州安娜堡,3 密歇根大学分子与整合生理学系,密歇根州安娜堡,4 密歇根大学转基因动物模型核心实验室,密歇根州安娜堡,5 密歇根大学罗格尔癌症中心,密歇根州安娜堡,6 密歇根大学细胞与分子生物学项目,密歇根州安娜堡,7 密歇根大学细胞与发育生物学系,密歇根州安娜堡,8 密歇根大学人类遗传学系,密歇根州安娜堡,9 密歇根大学儿科系,密歇根州安娜堡,10 密歇根大学霍华德休斯医学研究所,密歇根州安娜堡
利用基因编辑技术,成功培育出携带与导致 RTD 2 型的 SLC52A2 基因突变相同的基因突变的小鼠(“RTD 小鼠”)。这些 RTD 小鼠的早期版本在出生前就死亡了。然而,通过在怀孕期间为母亲提供高剂量的核黄素 (FMN) 以及在试验不同的 SLC52A2 基因突变组合和小鼠品种后,成功的 RTD 小鼠可以活着出生以供研究。培育这些 RTD 小鼠主要是为了证明 RTD 基因疗法的安全性和有效性,这是开始人类临床试验前的必要步骤。该基因治疗项目是与德克萨斯州西南德克萨斯大学 (UT) 的 Steven Gray 博士合作进行的。这些 RTD 小鼠还将用于研究导致 RTD 的机制并开发其他新的 RTD 治疗策略。在开始基因治疗试验之前,有必要了解这些 RTD 小鼠的症状和存活率。该项目跟踪了未接受任何治疗或接受与 RTD 患者接受的类似核黄素治疗的 RTD 小鼠组。在研究结束时,测量了小鼠血液和大脑中的核黄素水平(RF、FMN 和 FAD)。导致视力丧失的视神经萎缩是 2 型 RTD 患者最常见的早期症状之一。根据这些信息,18 只 RTD 小鼠的眼睛也被解剖以寻找眼部疾病的迹象。我们很高兴地宣布,这个项目已经完成。这项研究的结果令人鼓舞,表明应该继续对这些 RTD 小鼠进行基因治疗试验。关于 Jackson Laboratories
摘要:大脑细胞网络的信息处理能力取决于神经元及其分子和功能特征之间的物理布线模式。映射神经元并解决其单个突触连接可以通过在纳米级分辨率下以密集的细胞标记在纳米级分辨率下实现。光学显微镜独特地定位于可视化特定的分子,但是由于分辨率,对比度和体积成像能力的限制,光学显微镜的密集,突触级的电路重建已经无法触及。在这里,我们开发了基于光微镜的连接组学(LICONN)。我们将专门设计的水凝胶嵌入和扩展与基于深度学习的分割和连通性分析进行了整合,从而将分子信息直接纳入突触级脑组织重建中。liconn将允许以易于采用的方式在生物学实验中进行突触级的脑组织表型。
1血液学和干细胞移植系,埃森大学医院,西德癌症中心,德国癌症联盟伙伴埃斯森,分子生物技术中心,杜伊斯堡大学,德国杜伊斯堡大学,德国埃森大学,科罗格尼大学2系在德国科隆的科隆,4科隆卓越的卓越集群在衰老相关疾病中的细胞压力反应(CECAD)(CECAD)(CECAD),科隆大学,科隆,德国,德国,5米尔德雷德·谢尔·施而学院,米尔德雷德·谢尔(Mildred Scheel)肿瘤学学院衰老,德国科隆