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MDF 强直性肌营养不良症药物研发管线
注：以上不包括学术机构。除此列表外，还有几家处于发现阶段但尚未公开其 DM 计划的公司。单击上方的绿色箭头可查看第 1-3 阶段的临床试验信息。有关每个临床试验的地点和详细信息，请访问 www.clinicaltrials.gov 。此管道由 MDF 设计，正在持续开发中，并基于公开信息。特别感谢 Nate Uhl 对 DM 研究前景的全面审视以及对药物开发管道的原创愿景。如有疑问或需要管道更新，请联系 MDF，邮箱地址为 info@myotonic.org 。要查看强直性肌营养不良症研究地图，请访问：www.myotonic.org/myotonic-dystrophy-research-map 。
儿童上皮样炎性肌纤维母细胞肉瘤的临床特征、治疗策略及预后：多中心经验
炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）是一类形态学和生物学行为多样的肿瘤，包括良性、中等性、明显恶性（1）。上皮样炎性肌纤维母细胞肉瘤（EIMS）是恶性肿瘤的一种，侵袭性高，预后差（2,3）。2011年Mariño-Enríquez等（4）首次报道EIMS，临床少见，临床诊断困难，需根据组织学模式和免疫组化特征才能确诊，治疗方法有限，主要依靠手术治疗（5）。精准医疗是应用现代基因技术、分子影像技术和生物信息技术，结合患者生存环境和临床数据，实现精准治疗和诊断，制定个性化的疾病防治方案（6）。本研究总结了12例儿童EIMS的临床特点、治疗策略及预后，旨在
fascin结构可塑性介导柔性肌动蛋白束结构
。cc-by 4.0国际许可（未经Peer Review尚未获得认证）是作者/资助者，他已授予Biorxiv的许可证，以永久显示预印本。这是该版本的版权持有人，该版本发布于2024年1月4日。 https://doi.org/10.1101/2024.01.03.574123 doi：Biorxiv Preprint
与局灶性肌肉振动相关的皮质活性直接应用于势后患者的前臂屈肌：FNIRS研究
方法：为这项研究选择了22例右偏瘫患者进行康复康复的患者。使用块设计范式从受试者中收集了FNIRS数据。随后，使用NIRSPARK软件分析了收集的数据，以确定任务中每个感兴趣的皮质区域（ROI）的平均氧降压蛋白（HBO）浓度和每个受试者的休息状态。刺激任务是直接应用于受影响侧的屈肌腕radialis肌（FCR）的FMV（频率60 Hz，振幅6 mm）。HBO在大脑皮层中的六个兴趣区域（ROI）中进行测量，其中包括双侧前额叶皮层（PFC），感觉运动皮层（SMC）和枕皮层（OC）。同时对患者的临床特征进行评估，包括Lovett的6级肌肉力量评估，临床肌肉张力评估，Fugl-Meyer评估（FMA-EU）的上肢功能项目（FMA-EU），Bruunstrom登台量表（BRS）和Barthel Index（MBI）。统计分析以确定ROI的激活，并理解其与患者的临床特征的相关性。
营养不良性肌肉中不同补体亚基对 WNT 依赖性纤维化程序的组合激活
纤维化与杜氏肌营养不良症 (DMD) 中的肌肉功能受损有关。我们报告了对营养不良患者和小鼠组织的观察结果，支持一种解释 DMD 中纤维化的模型，该模型依赖于补体和 WNT 信号通路之间的串扰以及两种细胞类型的功能相互作用。纤维脂肪形成祖细胞和巨噬细胞在发炎的营养不良肌肉中繁殖，通过分泌 C 1 补体复合物的不同亚基充当 WNT 活性的组合源。反应性细胞（如纤维脂肪形成祖细胞）中 WNT 信号的异常激活会导致纤维化。事实上，在 DMD 小鼠模型中，药物抑制 C 1 r/s 亚基可减轻 WNT 信号通路的激活，降低纤维脂肪祖细胞的纤维化特征，并改善营养不良表型。这些研究为肌营养不良症纤维化的分子和细胞机制提供了新的见解，并为新的治疗策略开辟了道路。
EDG-7500，一种可保留固有性肌球蛋白运动功能的心脏肌肉瘤调节器，改善了HC
本演讲包含涉及Edgewise Therapeutics，Inc。的实质性风险和不确定性的前瞻性陈述（“ Edgewise”或“ Company”）。本演讲中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们未来的财务状况，运营成果，业务战略和计划的陈述，以及对未来运营的管理目标以及有关行业趋势的陈述，都是前瞻性陈述。这种前瞻性陈述包括有关Edgewise的药物发现平台的潜力和期望的陈述； Edgewise的候选产品和计划，包括EDG-7500； EDG-7500的此类里程碑的预期里程碑和时间安排，包括EDG-7500和临床试验数据报告的预期时间；关于Edgewise产品候选产品的市场机会的陈述；有关Edgewise产品候选和计划的管道的陈述；以及有关Edgewise财务状况（包括其流动性）的声明。在某些情况下，您可以按术语识别前瞻性陈述，例如“估算”，“打算”，“五月”，“计划”，“潜在”“威尔”或这些术语或其他类似表达式的否定。
VA Hudson Valley Health Carey System Momelotinib（ojjaara）中的骨髓纤维化 proprotein转化酶枯草蛋白/KEXIN 9型（PCSK9抑制剂）（Alirocumab偏爱，evolocumab-non-preferred）的标准，用于2024年6月6月 Zilucoplan（Zilbrysq）广泛性肌无力的Gravis ... 白内障提取和人工晶状体植入物 rimegepant（NURTEC）用于情节性偏头痛预防标准，用于2024年8月 Glecaprevir / pibrentasvir（Mavyret）使用标准，用于2024年6月6月更新< / div < / div> 提交 呼吸 VA波特兰医疗保健系统药房居住... 2023年度报告 旧金山VA医疗保健系统 Momelotinib（ojjaara）在2024年1月使用的骨髓纤维化标准 临床服务办公室2023年度报告 心理学实习培训计划 路易斯维尔Robley Rex VAMC
About VA HVHCS (Visit our facility's website at: http://www.hudsonvalley.va.gov/ ) The VA Hudson Valley Health Care System (VA HVHCS) was created in 1996 when the Castle Point VAMC and the Franklin Delano Roosevelt VA Hospital joined in the first locally initiated integration of its kind in the VA sys- tem.va hvhcs为纽约市以北的哈德逊河沿线提供了一个地区。由两个主要仪式，七个基于社区的门诊诊所（CBOC）和三家移动诊所组成，VA HVHCS致力于提供广泛的服务，包括医疗，精神病学和扩展护理。FDR和Castle Point校园是通用医学和手术教学医院。VA HVHCS在药房，牙科，验光和心理学中的居住计划。它还接待了来自各种盟国卫生专业的学生。
用于非侵入性肌电神经界面的生物机制研究，用于上limb假体控制：10年的观点评论
十年前，一群来自学术界和行业的研究人员确定了上限limb假体控制中的工业和学术最先进的二分法，这是一种广泛使用的生物界应用。他们提出，如果解决了四个关键的技术挑战，可以弥合这一差距，并将学术研究转化为临床和商业上可行的产品。这些挑战是不直觉的控制方案，缺乏感觉反馈，鲁棒性和单传感器方式。在这里，我们提供了有关过去十年发生的研究工作的透视审查，目的是应对这些挑战。此外，我们讨论了上限假体控制研究中最新发展至关重要的三个研究领域，但在10年前的评论中没有设想：深度学习方法，表面肌电图分解和开源数据库。为了结束审查，我们为上限假肢及其他地区的研究与发展提供了前景。
碱基编辑作为脊髓性肌萎缩症的基因治疗方法
图 1. 开发腺嘌呤碱基编辑来纠正 SMN2 外显子 7 C6T。a、未受影响个体和脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者的 SMN1 和 SMN2 示意图。SMN1 中的突变会导致 SMA，因为 SMN 蛋白会消耗，而这可以通过编辑 SMN2 来恢复。b、与 SMN1 相比，SMN2 外显子 7 C 到 T (C6T) 多态性的示意图，其中有碱基编辑器 gRNA 靶位及其估计的编辑窗口。cd、当使用由腺嘌呤脱氨酶结构域 ABEmax 33,38、ABE8.20m 35 和 ABE8e 36 与野生型 SpCas9（面板 c）或 SpRY 37（面板 d）融合的 ABE 时，对 SMN2 C6T 靶向腺嘌呤和其他旁观者碱基进行 A-to-G 编辑，通过靶向测序进行评估。 e，使用 SpRY 或其他宽松 SpCas9 PAM 变体 43 对 SMN2 外显子 7 中的腺嘌呤进行 A 到 G 编辑，通过靶向测序进行评估。图 ce 中的数据来自 HEK 293T 细胞中的实验；n = 3 个独立生物学重复的平均值、sem 和单个数据点。