抽象的ceroid脂肪促脂肪促肌动症2型(CLN2)是由TPP1基因中的双重致病变异引起的,它编码了溶酶体三肽基肽酶1(TPP1)。经典的晚期表型具有2至4年的发病年龄,其特征是精神运动,肌阵挛,共济失调,失明和预期寿命缩短。视力丧失是由于视网膜变性而发生的,通常是在明显的严重神经系统症状时。使用重组Hu-human TPP1(RHTPP-1)的脑室内酶替代疗法(ICV-ERT)被证明会减慢神经系统衰落。但是,它不能阻止视力丧失。玻璃体内RHTPP-1(IVT-ERT)在犬CLN2模型中停止视网膜变性,并在人类中进行富有同情心的研究。我们报告了已知与严重CLN2视网膜病有关的TPP1中的致病变异的早期治疗患者的临床和眼科结局。他在40个月的ICV-ERT开始使用ICV-ERT,在60个月的一只眼中每周4个IVT-ERT。另一只眼睛是未经处理的控制。Baseline best corrected visual acuity (BCVA) was 0.5 with mild bull ' s eye maculopathy evident inboth eyes.After 24 monthsof IVT-ERT,BCVA inthetreatedeye was 0.2 with bull ' s eye maculopathy sparing outer retinal layers, whereas the untreated eye had progressed to endstage retinopathy and BCVA < 0.02.未发生眼内副作用。我们的结果提供了进一步的证据,表明IVT-ert似乎是安全的,并且明显延迟了视网膜变性,从而保留视觉功能并提高患者的生活质量,尤其是在早期开始时。
糖尿病是一种严重的慢性疾病,给个人和社会带来沉重的负担。慢性疾病是导致个人生活质量下降、日常生活受限以及过早死亡的主要因素之一。如果不及时有效地治疗,糖尿病会导致全身系统功能紊乱。为了控制复杂的糖尿病症状,患者有时会在药物治疗之外寻求补充和替代疗法。补充疗法的目的是营造疗愈环境,提高个体的认知,并展现自我疗愈的力量。糖尿病患者通常使用补充和替代疗法来治疗糖尿病或改善整体健康。众所周知,糖尿病患者使用补充和替代疗法来降低/平衡血糖并预防糖尿病并发症。糖尿病常用的补充和替代疗法包括瑜伽、针灸、反射疗法、芳香疗法和草药疗法。由于目前缺乏关于反射疗法在糖尿病治疗中效果的充分研究,本文旨在为未来的研究提供信息和帮助。
草药在补充和替代癌症疗法中的作用:评论 Elham F. Hamzah 1、Ahmed Neema AL-Mussawy 2、Rawaa SA AL-Azawi 2、HHK Al-Shukri 3* 1 巴比伦大学汉谟拉比医学院临床生物化学系,51002 Hillah,巴比伦,伊拉克 2 卡西姆格林大学科学学院,51013,巴比伦,伊拉克 3 卡西姆格林大学兽医医学院,51013,巴比伦,伊拉克 *通讯作者:HHK Al-Shukri 卡西姆格林大学兽医医学院,51013,巴比伦,伊拉克 文章历史 收到日期:2024 年 7 月 14 日 接受日期:2024 年 8 月 22 日 发表日期:2024 年 8 月 27 日摘要:背景:癌症患者越来越多地寻求补充和替代疗法 (CAM) 来补充常规疗法。草药是 CAM 的重要组成部分,人们对其潜在的抗癌特性越来越感兴趣。目的:本综述严格审查了草药在癌症管理中的作用,探索其作用机制、临床证据、与传统疗法的协同作用潜力、挑战和观点以及患者观点。方法:使用 PubMed、Google Scholar 和其他相关数据库进行全面的文献检索。回顾了研究草药在癌症管理中的机制、功效、安全性和患者体验的研究。结果:草药表现出多种作用机制,包括抗增殖、抗血管生成和免疫调节作用。临床证据表明某些草药(如姜黄素和人参)在改善治疗结果和减少副作用方面具有良好的效果。然而,安全问题以及标准化和质量控制的需求仍然是挑战。结论:草药具有作为癌症管理补充疗法的潜力,提供了一种整体方法,可以增强患者的能力并改善他们的生活质量。进一步的研究对于优化它们与传统疗法的结合、确保安全性以及为其临床应用制定循证指南至关重要。关键词:草药、癌症、姜黄素、癌症疗法、人参。引言 1. 草药抗癌作用的分子途径
睾酮替代疗法(TRT)通常用于治疗性腺功能低下,目的是恢复激素水平并促进整体健康改善。然而,这种疗法可能会对生殖功能造成不利影响。本研究的目的是分析男性性腺功能低下患者睾酮替代治疗的挑战,重点关注对生育能力的影响和可用的保留生育能力的策略。该研究基于通过 PubMed 和 SciELO 数据库中的书目调查进行的综合性审查。研究结果表明,中断 TTh 并使用 HCG 和克罗米芬,对恢复性腺功能低下相关不孕症的精子发生具有部分效果。然而,还需要进一步研究来改进这些方法。结论是,虽然睾酮替代疗法对治疗性腺功能低下有效,但它会损害生育能力。通过适当的干预,有可能保持生育能力并获得更好的生殖结果。
1个蜂窝工程技术,Inc。IN.Coralville,IA,52241 2 John Paul II医学研究所,Coralville,IA 52241 *通讯作者:moya@celleng-tech.com摘要诱导的多能干细胞(IPSC)代表了一些令人兴奋的令人兴奋的再生型细胞疗法,例如较高的细胞疗法,例如较软性的状态,或心肺疾病,癌症,神经退行性疾病和代谢性疾病。IPSC治疗剂的领域目前存在于开发的早期阶段。有几个重要的利益相关者在内,包括学术界,行业,监管机构,金融机构和致力于推进该领域的患者。然而,与更具成熟的治疗方式(如小分子)不同,IPSC疗法在安全性,效能,遗传稳定性,免疫原性,肿瘤性,细胞可重复性,可伸缩性和植入率方面构成了重大独特的挑战。本评论文章的目的是强调在IPSC技术完全实现为细胞替代疗法之前需要解决的独特技术挑战。此外,该手稿还提供了一些潜在的解决方案,并确定了应考虑的重点领域,以使IPSC领域实现其诺言。本文的范围涵盖了以下领域:(1)不同IPSC重编程方法对免疫原性和肿瘤性的影响; (2)遗传不稳定性对细胞再现性和分化的影响; (3)生长因子和翻译后修饰在分化和细胞可伸缩性上的作用; (4)基因编辑在改善IPSC分化中的潜在用途; (5)自体和同种异体细胞疗法之间的优点和缺点; (6)开发可行且可再现的细胞产品的监管考虑; (7)局部组织炎症对细胞植入和细胞活力的影响。
摘要简介:目前,市场上有几种体内基因替代疗法,其中许多正处于临床开发阶段,用于治疗某些遗传性单基因疾病。这些疾病是由编码具有良好生物学功能的必需蛋白质的基因突变引起的。基因替代疗法的广泛采用需要可靠的安全性和有效性,并且与标准疗法相比具有明显的长期耐久性和成本效益优势。涵盖的领域:本专家评论概述了治疗血友病的挑战和机遇,包括从体内基因疗法到体内基因编辑的进展,重点关注基因编辑的临床前和新兴临床数据,并解决在肝细胞增殖期间当肝脏无法维持稳定的基因表达和蛋白质产生时对持续和持久基因表达的需求。专家意见:肝脏组织中的体内基因编辑可能能够挽救 18 岁以下不适合接受基因替代疗法的患者,血友病就是一个典型的例子。
黑人患者经皮冠状动脉干预(PCI)后的绩效比白人患者更糟糕。抗血小板处方中的不平等可能会导致这种健康差异。我们比较了CYP2C19基因分型后种族的P2Y 12抑制剂处方,以指导PCI后选择抗血小板治疗。包括在PCI后进行临床CYP2C19基因分型的九个部位的患者。推荐用于CYP2C19无功能等位基因载体的替代疗法(例如Prasugrel或Ticagrelor),其中氯吡格雷的效果较差。主要结果是基于基因型的P2Y 12抑制剂(氯吡格雷与替代疗法)的选择。,有2448例(73%)为白色,而659(20%)为黑色。黑色患者的黑色患者的缺乏等位基因(34.3%对29.7%,p = 0.024)。PCI后出院时,处方了44.2%的黑色和44.0%的白色无功能等位基因载体。在12个月内进行最后一次随访时,在数字上的黑色(51.8%)比白色(56.7%)的无功能等位基因载体开了替代疗法(p = 0.190)。然而,考虑到与P2Y 12抑制剂选择相关的其他因素(优势比0.79,95%置信区间0.58-1.08),差异并不显着。黑人(14.3%)和白色(16.7%)没有无功能等位基因的患者(p = 0.232)之间的替代疗法使用没有差异。在PCI后接受CYP2C19测试的实际患者中,黑人和白人患者之间的P2Y 12抑制剂处方率没有差异。我们的数据表明在接受CYP2C19测试的患者中,基因型引导的抗血小板处方中没有种族差异。
在英国,目前(2025年1月)缺乏一种称为胰酶替代疗法(PERT)的药物,有些人需要帮助他们正确消化食物。这种药物对胰腺(体内器官)没有足够酶的人很重要。酶有助于人体分解食物,因此可以用于能量。短缺之所以发生,是因为制造足够多的药物存在问题,而且很难获得生产所需的成分。这使某些人很难获得所需的药物,因此,BSW ICB以及社区药房,医院和GP实践正在努力寻找其他解决方案,以帮助人们获得所需的药物,直到短缺结束。可以预测,某些PERT药物的供应直到2026年才能恢复全部供应。
在过去的三十年中,生长激素(GH)在停止成人生活中需要替代疗法的增长后起着重要作用。仅通过重组技术提供了对GH动作生理学进行调查所需的GH供应的重组技术,以及通过严格验证的诊断性GH缺乏症(GHD)确定的替代疗法的益处。人类研究表明,在底物代谢,稳态,身体组成和身体机能中的重要调节作用。GH诱导的合成代谢。钠和液体保留率。GH刺激了肌肉和心血管功能的有氧和厌氧能源系统。这些多效性动作解释了GHD成人中肥胖性增加,瘦小质量减少以及身体和心理功能受损的临床图片,当GH替换时,所有这些都会逆转。女性比男性需要更高的GH剂量。这是因为雄激素会增强雌激素,而雌激素会减轻GH作用。雌激素效应是依赖路线的,口服递送通过直接抑制GH受体信号传导的肝脏介导的GH的作用发生,跨越30年的全球经验证明了对成人GHD的安全性,疗效和替代疗法的益处。
这些分离株通过代谢工程工具的生产力。- 关于我的博士学位,我们研究了定义尼罗河微生物组的微生物群落的空间和时间变化,并确定了使用16S rRNA基因的高通量测序和生物学分析工具的水质和抗生素耐药性决定因素沿其流过大型CAIRO的抗生素抗性决定因素 - 针对不同威胁生命的病原体的作用机制是克服对常规抗生素抗药性的出现的替代疗法。替代疗法包括使用益生菌,抗菌肽,噬菌体裂解酶,筛查具有潜在生物活性代谢物等的微生物。此外,我一直在研究不同的项目,这些项目研究了使用基于序列的元基因组学在这些环境中不同淡水系统和抗菌耐药性的微生物质量。