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摘要简介：目前，市场上有几种体内基因替代疗法，其中许多正处于临床开发阶段，用于治疗某些遗传性单基因疾病。这些疾病是由编码具有良好生物学功能的必需蛋白质的基因突变引起的。基因替代疗法的广泛采用需要可靠的安全性和有效性，并且与标准疗法相比具有明显的长期耐久性和成本效益优势。涵盖的领域：本专家评论概述了治疗血友病的挑战和机遇，包括从体内基因疗法到体内基因编辑的进展，重点关注基因编辑的临床前和新兴临床数据，并解决在肝细胞增殖期间当肝脏无法维持稳定的基因表达和蛋白质产生时对持续和持久基因表达的需求。专家意见：肝脏组织中的体内基因编辑可能能够挽救 18 岁以下不适合接受基因替代疗法的患者，血友病就是一个典型的例子。
Cas9 疗法 - ASC Therapeutics
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