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基因疗法可能使所有 CF 患者受益,无论其个体突变如何。一种策略是通过 mRNA 疗法或基因 (DNA) 疗法向细胞提供遗传指令的正确副本。另一种方法是纠正个人 DNA 中的突变,即基因编辑。这些方法中的每一种都可以使细胞产生功能性 CFTR 蛋白。
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