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系统性红斑狼疮细胞治疗的最新进展...
系统性自身免疫性疾病源于效应器和调节器功能之间自身耐受性和免疫稳态的丧失。自身免疫性疾病的治疗方式多种多样，从传统的改善病情的抗风湿药物和发挥非特异性免疫抑制作用的免疫抑制剂，到针对特定细胞因子和细胞内信号通路的靶向药物，包括生物制剂和小分子抑制剂。然而，目前的这种治疗策略很少能诱导自身免疫性疾病患者的免疫耐受性恢复。为了克服传统治疗方式的局限性，人们尝试使用具有免疫调节特性的特定细胞群的新方法来减弱自身免疫。最近取得进展的生物技术使这种“耐受性”细胞群能够进行充分的体外扩增和适当的操作，可供临床应用。我们介绍了 3 种具有免疫抑制特征的代表性细胞类型，包括间充质基质细胞、Treg 和髓系抑制细胞。本文回顾了它们的细胞定义、特征、免疫调节机制以及系统性自身免疫性疾病的临床前和临床研究的最新数据。还讨论了每种细胞疗法的挑战和局限性。
抗治疗的Pemphigus dufgaris
方法：在这里，我们报告了一名62岁的患者，患有慢性衰弱和顽固性的pemphigus未反应以前的几种治疗，他们在32周内接受了Apremilast治疗。通过酶 - 链接免疫吸附测定法（ELISA）评估了脱木蛋白自身抗体水平，而疾病严重性和质量通过自身免疫性发子皮肤疾病强度评分（ABSIS）评估。试图解释apremilast在Pemphigus中的影响，外周血单核细胞（PBMCS）wereAnalyAsyAlyazedforthedurationFortmentMenty by loplycialtrytrytrytrytribution fortheDistribution forpecializedt cellizedt cellsets。通过CCR6，CXCR3和CXCR5表达CD4 + T细胞的CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，CCR6，TFH2，TFH17和TFH17.1，分析了循环T辅助器（Th）1，Th）1，Th2，Th2，Th17，Th17，Th17，Th17.1和T卵泡助手（TFH）1，TFH2，TFH17和TFH17.1。此外，基于CXCR5，CD127和CD25的不同表达，我们分析了T调节（Treg）和T卵泡调节（TFREG）室。
有关癌症治疗的背景注释
i.1。手术手术是癌症治疗的关键组成部分，可以治愈大多数实体瘤。估计有80％的新癌症病例需要手术，有些甚至几次。尽管手术已多年，但最近出现了手术肿瘤学，以及放射疗法和化学疗法作为单独方式的发展。腹腔镜或光纤内窥镜检查等操作技术的进步使手术的侵入性降低；鉴于此类手术的高技术要求，外科医生进一步专门研究基于器官的子组。手术旨在控制局部肿瘤。由于诊断的迅速发展和操作技术的技术进步，手术变得越来越少，并且更保守/器官更加宽松（只要器官避免与肿瘤的足够切除术保持兼容）。手术不仅可以治愈肿瘤，还可以防止疾病发作。最著名的例子之一是BRCA基因突变和乳腺癌家族史的患者的乳房切除术。它也在
前列腺癌治疗的未来前景
直接影响转录因子的活性；非编码位点的改变、转录因子的分布异常也可能间接影响转录因子的活性。但靶向化疗策略受到了很大的限制，甚至在历史上，转录因子一直被视为“不可成药的靶点”。与激酶蛋白不同，激酶往往具有更容易预测和识别的细胞内活性位点。转录因子通常通过蛋白质-DNA或蛋白质-蛋白质相互作用发挥作用。对于蛋白质-DNA相互作用，DNA结合界面带强正电荷且结构凸起，不利于靶向。对于蛋白质-蛋白质相互作用，结合界面表面通常是平的，缺乏激酶活性位点这样的口袋结构也使这种药物研发面临极大的挑战（4,5）。尽管存在这些挑战，几代科学家已经开发出多种靶向转录因子的方法，包括RNA干扰（RNAi）、用PROTAC靶向翻译后修饰和降解的转录因子、靶向转录因子内在无序区域和靶向转录因子的自抑制状态（6-10）。这些新型靶向药物的开发将极大地推进未来肿瘤的治疗，为患者带来希望。
结直肠癌治疗的新时代
摘要 微小RNA（miRNA）是一类仅含有20–22个核苷酸的小非编码RNA分子。miRNA通过靶向和结合mRNA发挥基因沉默和翻译抑制作用。适当控制miRNA的表达对于维持正常的生理环境非常重要，因为miRNA可以影响大多数细胞通路，包括细胞周期检查点、细胞增殖和凋亡通路，并具有广泛的靶基因。凭借这些特性，miRNA可以调节参与癌症发展的多种信号通路，如细胞增殖、凋亡和迁移通路。激活或抑制与肿瘤血管生成相关的分子通路的miRNA是常见的研究课题。血管生成通过提供氧气和可扩散营养物质并释放促血管生成因子来促进肿瘤发生和转移，是肿瘤进展的标志之一。 CRC是最常见的肿瘤之一，转移一直是其治疗的难题。虽然手术、放疗、化疗和靶向治疗等综合治疗延长了CRC患者的生存期，但整体疗效并不乐观。因此，迫切需要寻找新的治疗靶点来改善CRC治疗。在最近的一系列报道中，miRNA已被证明可以双向调控结直肠癌的血管生成。许多miRNA可以直接作用于VEGF或通过其他途径（HIF-1a，PI3K / AKT等）抑制血管生成，而一些miRNA，特别是许多外泌体miRNA，能够促进CRC血管生成。了解miRNA在血管生成中的作用机制对于寻找治疗肿瘤血管生成的新靶点具有重要意义。由于其作用的高度复杂性，揭示特定miRNA在血管生成中的确切作用是一项挑战。在这里，我们描述了对 miRNA 及其在 CRC 血管生成中发挥作用的相应靶标的最新理解进展，并讨论了可能的基于 miRNA 的治疗策略。关键词：MiRNA、结直肠癌、血管生成
儿科诊断和治疗的最新进展......
摘要 引言：肺动脉高压（PH）是一种主要影响肺小动脉的异质性疾病，导致高发病率和高死亡率。儿童从出生到青少年的肺动脉高压与成人有重要区别。大多数儿童肺动脉高压（PAH）病例是特发性的或与先天性心脏病有关。然而，儿童 PAH 的治疗主要依赖于基于成人的循证研究结果和儿科专家的临床经验。涵盖的领域：本文简要回顾了儿童 PAH 的定义、分类和诊断评估的最新更新及其对治疗策略的影响。本综述的主要目的是讨论目前的儿科治疗方法以及未来的治疗方法，包括治疗目标、作用、副作用和剂量。专家意见：虽然 PAH 无法治愈，但最近在新治疗方案方面的进展已经提高了 PAH 患者的生活质量和存活率。针对成人肺动脉高压的肺动脉高压靶向药物和治疗策略在儿童中尚未得到充分研究。然而，该领域日益增长的科学活动必将在不久的将来改变儿童肺动脉高压的治疗方案建议，从基于经验转变为基于证据。
基因和细胞治疗的免疫学
人类的免疫系统发挥多种功能，包括识别和消除入侵病原体以及监视和消除肿瘤。这种活动由抑制反应平衡，例如调节性 T 细胞 (Treg) 和检查点抑制受体，它们可减轻长期炎症对健康组织的损害。免疫反应是基因和细胞疗法结果的主要决定因素。例如，免疫系统的先天和适应性分支可能对载体或其基因产物的成分作出反应，或消除产生治疗蛋白的细胞，从而导致治疗失败和/或免疫毒性。相反，基于基因和细胞的免疫疗法可以设计为促进免疫耐受或诱导针对肿瘤或疫苗抗原的期望反应。通过一系列评论和原创研究文章，《分子疗法》和《分子疗法 - 方法与临床发展》联合专刊全面概述了基因和细胞疗法的免疫障碍、免疫疗法中使用的不同细胞产品以及基于病毒和细胞的溶瘤疗法。
发挥放射性配体治疗的潜力
放射性配体疗法是一种靶向治疗，在改善癌症治疗方面具有巨大潜力。这种疗法由两部分组成：识别癌细胞的配体和传递辐射的放射性同位素。7 该过程允许辐射靶向身体任何部位的细胞。2 3 由于辐射作用距离短，可以专门针对癌细胞，因此这种治疗通常耐受性良好，对健康细胞的影响小于其他治疗方法（如化疗）。3 此外，放射性配体疗法已被证明可以提高生存率和生活质量，并减缓疾病进展，这意味着这种治疗可以对人们的生活产生重大的积极影响。8-10 放射性配体疗法目前已在多个国家获得许可，用于治疗某些类型的神经内分泌肿瘤 (NEN) 和前列腺癌。11-15
癌细胞治疗的临床管线
cPR，临床部分缓解；HNSCC，头颈部鳞状细胞癌；NSCLC，非小细胞肺癌；ORR，客观缓解率；SD，病情稳定；uPR，未经证实的部分缓解补充方法数据集和分析细胞免疫治疗药物的数据是从 GlobalData 的药物数据库收集的，随后由癌症研究机构 (CRI) 根据 CRI IO Analytics 对不同细胞免疫治疗类型和药物靶标信息的定义进行整理。根据不同的作用机制，细胞免疫疗法分为七类：（1）CAR-T，（2）T 细胞受体（TCR），（3）针对未指明的肿瘤相关抗原（TAA）或肿瘤特异性抗原（TSA）的自体循环 T 细胞，（4）肿瘤浸润淋巴细胞（TIL），（5）基于新技术（如诱导多能干细胞 (iPSC)、CRISPR 或 γδT 细胞）的 T 细胞免疫疗法，（6）源自自然杀伤 (NK) 或 NKT 细胞的细胞免疫疗法，以及 (7) 源自其他细胞类型（其他细胞免疫疗法，如巨噬细胞或干细胞）的疗法。符合癌症疫苗条件的细胞免疫疗法被排除在分析之外。临床试验数据来自 clinicaltrials.gov。随后分析了符合 CRI IO Analytics 定义的细胞免疫疗法试验。数据提取于2020年4月，分析使用PostgreSQL和Tableau完成。CAR-T细胞临床应用的真实世界数据来自IQVIA专有数据库，该数据库包含来自1.1亿患者的美国医疗和处方索赔数据库，其中76%来自私人保险索赔，21%来自医疗保险索赔，4%来自医疗补助索赔。