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2024 年第四季度业绩
本演示文稿包含美国 1995 年私人证券诉讼改革法案所定义的前瞻性陈述，通常可通过诸如“潜在”、“预期”、“将”、“计划”、“渠道”、“展望”、“有信心”等词语或类似表达来识别，或通过关于潜在新产品、现有产品的潜在新适应症、潜在产品发布或任何此类产品的潜在未来收入的明示或暗示讨论来识别；或关于正在进行的临床试验的结果；或关于潜在的未来、待定或已宣布的交易；关于潜在的未来销售或收益；或通过战略、计划、期望或意图的讨论，包括关于我们继续投资于新的研发能力和制造的讨论；或关于我们的资本结构。此类前瞻性陈述基于管理层对未来事件的当前信念和期望，并受重大已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者基本假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中的结果大不相同。您不应过分依赖这些陈述。无法保证本演示文稿中描述的试验性或已获批准产品将在任何市场或任何特定时间提交或获准销售或用于任何其他适应症或标签。也无法保证此类产品将来会取得商业上的成功。也无法保证本演示文稿中描述的交易的预期收益或协同效应将在预期的时间内实现，或者根本无法实现。具体而言，我们的预期可能受到以下因素影响：全球医疗成本控制的不确定性，包括持续的政府、付款人和公众定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；主要产品成功、商业优先事项和战略的不确定性；新产品研发的不确定性，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；我们获得或维持专有知识产权保护的能力，包括失去主要产品的专利保护和独占权对诺华的最终影响程度；我们能否实现外部业务机会所预期的战略利益、运营效率或机遇存在不确定性；在开发或采用可能带来变革的数字技术（包括人工智能）方面存在不确定性，和商业模式；围绕我们新 IT 项目和系统实施的不确定性；关于潜在重大信息安全漏洞或我们信息技术系统中断的不确定性；关于实际或潜在法律诉讼的不确定性，包括与本演示文稿中描述的产品和管道产品相关的监管行动或延迟或政府监管；安全、质量、数据完整性或制造问题；我们在环境、社会和治理措施和要求方面的表现和遵守能力；重大地缘和社会政治发展，包括战争对世界某些地区的影响；关于未来全球汇率的不确定性；关于我们产品未来需求的不确定性；以及诺华公司最近提交的 20-F 表以及随后提交给美国证券交易委员会的报告中提及的其他风险和因素。诺华在本演示文稿中提供的信息截至目前，并不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。
仿制药开发和现状
1 学生，Pratibhatai Pawar 药学院 2 助理教授，Pratibhatai Pawar 药学院 摘要：药物或药品是用于治疗、诊断、缓解和预防疾病的药物。但它非常昂贵。并非所有人，但对于中下层阶级的人来说，由于药物成本高昂，接受治疗非常困难。许多死亡是由于患者无法负担药物费用造成的。仿制药的进入市场为医疗保健系统带来了革命性的变化，市场份额不断增加。在目前的情况下，仿制药在医药市场中发挥着重要作用。仿制药与品牌药具有生物等效性，而且由于没有研发成本和最低的营销费用，与品牌药相比便宜得多。本综述介绍了在开发半固体外用仿制药产品过程中可以采用的考虑因素。这包括在开发过程中讨论实施质量源于设计概念，以确保仿制药产品具有与参考上市药物 (RLD) 相似的期望质量属性，并确保在商业生产过程中批次间的一致性。关键词：仿制药、场景、品牌药、昂贵、质量源于设计 简介：仿制药已成为现代医疗保健系统的重要组成部分，为患者提供更实惠、更易获得的治疗选择。仿制药是品牌药的复制品，这些品牌药已获得监管机构的批准，并被证明在治疗某些疾病方面是安全有效的。它们提供与原药相同的质量、安全性和功效，但成本更低，使更多的患者群体能够获得它们。仿制药在降低医疗成本、增加患者获得治疗的机会以及提高医疗保健系统的整体效率方面发挥了至关重要的作用。根据世界卫生组织（WHO）的定义，仿制药或仿制药是通常旨在与创新产品互换的药品，在专利期或其他独占权期结束后上市销售。1940 年《药品和化妆品法》和 1945 年《规则》并未明确定义仿制药或品牌药。然而，仿制药是指含有相同活性成分、相同剂量和相同剂量、通过相同给药途径给药、具有与品牌药同等安全性和有效性的药物 [1]。仿制药只是创新/品牌药的复制品，在药代动力学和药效学特性方面与品牌药生物等效。仿制药必须含有与创新药品相同的活性成分和强度，并需要满足相同的药典标准，但通常含有不同的非活性成分。因此，仿制药被认为在剂量、强度、给药途径、安全性、功效和预期用途方面是相同的。商标法禁止仿制药看起来与市场上的其他药物一模一样。毕竟；
q3-2024-投资者介绍.pdf
本报告包含美国 1995 年私人证券诉讼改革法案所定义的前瞻性陈述，通常可通过诸如“潜在”、“预期”、“将”、“计划”、“管道”、“展望”、“自信”等词语或类似表达来识别，或通过关于潜在新产品、现有产品的潜在新适应症、潜在产品发布或任何此类产品的潜在未来收入的明示或暗示讨论来识别；或关于正在进行的临床试验的结果；或关于潜在的未来、待定或已宣布的交易；关于潜在的未来销售或收益；或通过战略、计划、期望或意图的讨论，包括关于我们继续投资于新的研发能力和制造的讨论；或关于我们的资本结构；或关于 Sandoz 拆分和我们转变为“纯粹”创新药物公司的后果。此类前瞻性陈述基于管理层对未来事件的当前信念和期望，并受重大已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定因素中的一个或多个成为现实，或基本假设被证明不正确，实际结果可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异。您不应过分依赖这些陈述。无法保证本新闻稿中描述的试验性或已批准产品将在任何市场或任何特定时间提交或批准销售或获得任何其他适应症或标签。也不能保证此类产品未来会取得商业上的成功。也不能保证本新闻稿中描述的交易的预期收益或协同效应将在预期的时间内实现，或者根本无法实现。特别是，我们的预期可能受到以下因素的影响：关于关键产品成功、商业优先事项和战略的不确定性；新产品研发的不确定性，包括临床试验结果和对现有临床数据的进一步分析；关于使用新的颠覆性技术（包括人工智能）的不确定性；全球医疗成本控制趋势，包括持续的政府、付款人和公众定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们能否实现外部业务机会所预期的战略利益、运营效率或机会的不确定性；我们能否实现将 Sandoz 分离为一家新的独立上市公司所预期的利益；我们能否获得或维持专有知识产权保护，包括失去关键产品的专利保护和独占权对诺华的最终影响程度；潜在变革性数字技术和商业模式的开发或采用方面的不确定性；围绕我们新 IT 项目和系统实施的不确定性；关于潜在重大信息安全漏洞或我们信息技术系统中断的不确定性；关于实际或潜在法律诉讼的不确定性，包括与本新闻稿中描述的产品和管道产品有关的监管行动或延迟或政府监管；安全、质量、数据完整性或制造问题；我们在环境、社会和治理措施和要求方面的表现和遵守能力；重大政治、宏观经济和商业发展，包括战争对世界某些地区的影响；关于未来全球汇率的不确定性；关于我们产品未来需求的不确定性；以及诺华公司最近提交的 20-F 表以及随后向美国证券交易委员会提交或提供的报告中提及的其他风险和因素。诺华在本演示文稿中提供截至目前的信息，并不承担因新信息、未来事件或其他原因更新任何前瞻性陈述的义务。
506 用于治疗鸟氨酸转运
费城——2023 年 3 月 22 日——iECURE 是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法，用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病。该公司今天宣布，欧盟委员会授予该公司的主要候选产品 GTP-506 孤儿药资格，用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。GTP-506 此前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗 OTC 缺乏症的孤儿药和儿科罕见病资格。iECURE 首席执行官乔·特鲁伊特 (Joe Truitt) 表示：“获得美国和欧盟的孤儿药资格凸显了我们所做的工作，以证明我们的体内基因编辑方法有可能为急需治疗 OTC 缺乏症的患者提供临床益处。” “如果没有孤儿药资格认定这样的项目，成千上万患有各种罕见病的患者将无法获得药物治疗，从而导致症状无法控制，甚至死亡。获得这一资格认定使我们距离为患有这种毁灭性疾病的儿童提供具有变革性的治疗方案更近了一步。” 欧盟 (EU) 的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药委员会的积极意见授予的。欧盟委员会授予以下产品的孤儿药资格认定：用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的产品，这些疾病影响到欧盟不超过万分之五的人，并且如果欧盟没有授权销售的治疗、预防或诊断此类疾病的令人满意的方法，或者如果存在此类方法，该产品对受此疾病影响的人具有显著益处。孤儿药资格认定为公司在欧盟提供了某些好处和激励措施，包括临床方案协助、可能的监管费用豁免或减少以及获批后十年的市场独占权。关于非处方药缺乏症非处方药缺乏症是最常见的尿素循环障碍，是一种遗传性代谢障碍，由负责氨解毒的肝酶基因缺陷引起。患有非处方药缺乏症的个体血液中氨含量可能过高，可能导致严重后果，包括不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。这种疾病的严重形式在出生后不久出现，男孩比女孩更常见。早发性严重非处方药缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医学疗法不能纠正疾病，也不能消除危及生命的症状或危机的风险。关于 GTP-506 iECURE 对其初始项目（包括非处方药缺乏症）的基因编辑方法，依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体，一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A)，用于靶向已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑，另一个治疗供体载体 (GTP-506D)，用于插入 OTC 基因以提供
LadRx 计划根据 505(b)(2) 提交 Aldoxorubicin 的新药申请
加利福尼亚州洛杉矶，2024 年 12 月 11 日 – (BUSINESS WIRE) – LadRx Corporaion (OTCQB: LADX)（“LadRx”或“公司”）是一家专注于研究和开发挽救生命的癌症疗法的生物制药创新者，该公司欣然宣布，公司正在根据 FDA 第 505(b)(2) 条的规定重新启动寻求阿霉素上市批准的流程。505(b)(2) 途径旨在用于一种新的药物组合物，其活性成分与美国食品药品管理局 (FDA) 之前批准的药物的活性成分相同。鉴于肿瘤靶向药物阿霉素的有效成分是已上市的药物阿霉素，因此阿霉素可采用 505(b)(2) 途径，并且通过依赖阿霉素的非临床和临床数据历史来证明其有效性和安全性，大大减轻了将阿霉素推向市场的监管负担。此外，已获得某些罕见疾病孤儿药资格认定的药物（如阿霉素）的市场独占权也适用于通过 505(b)(2) 新药程序批准的药物。 2017 年，在 LadRx 与 FDA 进行讨论后（见 2017 年 6 月 8 日的公告），LadRx 开始收集数据，以支持根据 505(b)(2) 条款批准用于治疗软组织肉瘤的阿霉素上市。在这项工作进行期间，LadRx 与 Nantcell, Inc. 签订了许可协议（见 2017 年 6 月 8 日的公告），从而停止了 505(b)(2) 流程。随着 LadRx 与 NantCell 之间的阿霉素许可协议于 2024 年 6 月终止，LadRx 重新获得了对阿霉素的控制权。 LadRx 已重启 505(b)(2) 程序，以获得治疗软组织肉瘤的阿霉素的上市许可。LadRx 预计该程序将包括一些动物桥接研究，以弥合阿霉素和阿霉素之间的数据，但预计不会进行额外的人体临床研究。在获得额外资金的前提下，LadRx 计划在 2025 年中期向 FDA 申请举行一次 NDA 前会议，以确认公司与 FDA 在 2017 年对外授权阿霉素之前讨论过的要求。完成 NDA 相关活动以及随后的营销申请和批准取决于 FDA 的同意和获得额外资金，但这两者都无法保证。LadRx 首席执行官 Stephen Snowdy 博士评论道：“饱受癌症困扰的患者应该得到科学所能提供的最佳治疗。特别是在肉瘤方面，肿瘤学家与我们分享了这类患者群体仍然存在的重大未满足需求。我们认为，阿霉素将为肿瘤学家的武器库增添一种有价值的治疗方法。LadRx 和 FDA 之间的对话让我们备受鼓舞，我们认为计划中的 505(b)(2) 审批途径是合适的，如果成功，将代表一种快速且低成本的阿霉素上市途径，无需进一步的人体临床研究。结合我们已进入临床阶段的肿瘤靶向药物 LADR-7 和几种临床前资产，我们拥有大量机会，可能帮助那些患有实体瘤的人