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为什么专利到期药品价格居高不下
在美国，品牌处方药的价格极高，因为政府提供的专利和其他市场独占权使制造商能够排除直接竞争。这一市场独占期旨在让制药商收回与这些产品研发相关的成本并赚取利润。这一制度的另一个预期结果是，品牌药的市场独占期应该是自我限制的，市场独占期结束后，竞争仍能蓬勃发展。这种竞争最有效的是由生产美国食品药品管理局 (FDA) 批准的品牌产品生物等效版本的仿制药制造商提供的。这些仿制药的进入市场——以及通过药房自动替换品牌处方来扩大市场吸收——仍然是唯一能够持续大幅降低处方药价格的市场干预措施。
量化希望：欧盟视角下的罕见病治疗领域和市场动态
罕见病影响着全球数百万人，尽管影响的人口不多，但却带来了沉重的医疗负担。虽然大约 70% 的罕见病是遗传性的，而且通常始于儿童时期，但诊断速度仍然很慢，只有 5% 的罕见病有获批的治疗方法。联合国强调改善这些患者及其家属获得初级保健（诊断和潜在治疗）的机会。下一代测序 (NGS) 为更早、更准确的诊断带来了希望，有可能带来预防措施和针对性治疗。在本文中，我们探索罕见病的治疗前景，分析正在开发的药物和已经获得欧洲药品管理局 (EMA) 批准的药物。我们区分了具有市场独占权的孤儿药和重新利用的现有药物，这两者都对患者至关重要。通过分析市场规模、细分市场和公开数据，这项综合研究旨在为更好地了解治疗前景和让罕见病患者更广泛地获得知识铺平道路。
本演示文稿包含某些前瞻性内容...
*不包括 2023 年税务争议解决的影响，增长 12%，包括影响，增长 7%；基础业务=不包括 Ronapreve 的制药业务和不包括 COVID-19 相关产品的诊断业务；LOE=失去独占权，包括 Avastin、Herceptin、MabThera/Rituxan、Esbriet、Lucentis 和 Actemra 的全球损失；CER=恒定汇率（2023 年全年平均）；PD=帕金森病；AD=阿尔茨海默病；CAR-T=嵌合抗原受体 T 细胞；DLL3=delta 样配体 3；ADC=抗体药物偶联物；SCLC=小细胞肺癌；ER=雌激素受体；HER2=人表皮生长因子；mBC=转移性乳腺癌；DLBCL=弥漫性大 B 细胞淋巴瘤；FL=滤泡性淋巴瘤；MDS=骨髓增生异常综合征； aHUS=非典型溶血性尿毒症综合征；HD=高剂量；RMS/PPMS=缓释/原发进行性多发性硬化症；COPD=慢性肺阻塞性疾病；SLE=系统性红斑狼疮；UME=葡萄膜炎性黄斑水肿；SMA=脊髓性肌萎缩；FSHD=面肩肱型肌营养不良症
第 2021/138 页
1 执行摘要 1.1 在 2021 年 9 月 10 日的会议上，审议委员会批准了经济发展委员会、政策与资源委员会和州贸易监督委员会关于根西电力有限公司关税监管的政策信；以及由 de Sausmarez 代表提出并由 Haskins 代表附议的关于许可排他性的修正案。 1.2 经济发展委员会现已就一项满足各州决议的指令草案与根西岛竞争与监管局 (GCRA) 进行了磋商。该局已确认同意第 3.8 段所述的指令草案。 1.3 经济发展委员会还咨询了奥尔德尼岛议会和萨克岛首席法官。双方均确认同意这种做法。 2 背景——电力市场监管 2.1 根西岛的电力市场由根西岛竞争与监管局 (GCRA) 在三个不同领域进行监管：发电；输送；和供应。除非相关活动的范围属于 GCRA 规定的许可豁免条款，否则每个地区都需要许可证。Guernsey Electricity Limited (GEL) 在每个地区都获得了许可，在供应和运输市场方面，根据各州的指示，至少在 2022 年 1 月 31 日之前，该公司享有受保护的许可证独占权（尽管持有发电许可证的其他运营商可以免于持有供应许可证的要求）。
SeaBeLife 获得 EMA 孤儿药资格 (ODD)
法国罗斯科夫，2024 年 9 月 3 日——SeaBeLife 是一家生物技术公司，致力于开发旨在阻止细胞坏死的候选药物，今天，该公司宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 授予其用于治疗急性肝衰竭的候选药物 SBL01 孤儿药资格 (ODD)。急性肝衰竭 (ALF) 是一种危及生命的疾病，发生在没有肝脏疾病的人的肝脏突然失去功能时，导致脑病（脑功能障碍）和凝血病（出血性疾病）。ALF 通常影响年轻人，发病率和死亡率很高（当无法进行移植时为 85%）。在欧盟，ALF 患者人数估计为每 10,000 人中有 1.3 至 3.1 人 1 。这符合 EMA 的孤儿药资格门槛，该门槛针对的是每 10,000 人中影响不超过 5 人的疾病。凭借这项孤儿药授权，SeaBeLife 将能够享受监管和财务激励措施，包括协议协助、费用降低以及获批后十年的市场独占权。EMA 孤儿药委员会表示：“[SeaBeLife] 已在急性肝衰竭模型中提供了非临床数据，数据显示，与单独使用授权产品相比，在申请的条件下，SBL01 与目前授权的产品联合使用时，肝毒性降低，存活率提高。委员会认为这构成了临床相关优势。”
BMS 参加 ASCO GU 2024 AR LDD 第 1 阶段会议亮点
• 本演示文稿（以及就本演示文稿中包含的信息所作的口头陈述）包含有关百时美施贵宝公司（“公司”）未来财务业绩、计划、业务发展战略、预期临床试验、结果和监管批准的陈述，这些陈述构成《1995 年私人证券诉讼改革法》安全港条款所指的前瞻性陈述。所有非历史事实陈述均为或可被视为前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果可能与这些声明中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：(i) 新的法律法规；(ii) 我们获得、保护和维护市场独占权以及执行专利和其他知识产权的能力；(iii) 我们按预期时间或完全实现预期的临床、监管和合同里程碑的能力；(iv) 新产品开发和商业化过程中遇到的困难或延迟；(v) 我们临床试验以及我们产品的制造、分销和销售过程中遇到的困难或延迟；(vi) 法律或监管程序中的不利结果；(vii) 与收购、资产剥离、联盟、合资企业和其他投资组合行动有关的风险；以及 (viii) 政治和金融不稳定，包括一般经济状况的变化。这些和其他重要因素在公司最新的 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告中进行了讨论。这些文件可在美国证券交易委员会网站、公司网站或百时美施贵宝投资者关系部获取。不保证前瞻性陈述。
2024 年第四季度收益报告及附录
本演示文稿包含有关百时美施贵宝公司（“公司”）未来财务业绩、计划、业务发展战略、预期临床试验、结果和监管批准的陈述，这些陈述构成美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款规定的前瞻性陈述。所有非历史事实陈述均为或可被视为前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果可能与这些声明中表达或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：(i) 新的法律法规，包括有关定价控制和市场准入的法律法规，(ii) 我们获得、保护和维护市场独占权以及执行专利和其他知识产权的能力，(iii) 我们按预期时间或完全实现预期的临床、监管和合同里程碑的能力，(iv) 新产品开发和商业化过程中遇到的困难或延迟，(v) 我们临床试验以及我们产品的制造、分销和销售过程中遇到的困难或延迟，(vi) 法律或监管程序中的不利结果，(vii) 与收购、资产剥离、联盟、合资企业和其他投资组合行动有关的风险，以及 (viii) 政治和金融不稳定，包括一般经济状况的变化。这些和其他重要因素在公司最新的 10-K 表年度报告以及 10-Q 表和 8-K 表报告中进行了讨论。这些文件可在美国证券交易委员会网站、公司网站或百时美施贵宝投资者关系部获取。不保证前瞻性陈述。
2024 年第三季度业绩报告（附附录）
本演示文稿包含有关百时美施贵宝公司（“公司”）未来财务业绩、计划、业务发展战略、预期临床试验、结果和监管批准的陈述，这些陈述构成美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款规定的前瞻性陈述。所有非历史事实陈述均为或可被视为前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果可能与这些声明中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：(i) 新的法律法规，(ii) 我们获得、保护和维护市场独占权以及执行专利和其他知识产权的能力，(iii) 我们按预期时间或完全实现预期的临床、监管和合同里程碑的能力，(iv) 新产品开发和商业化过程中的困难或延迟，(v) 我们临床试验以及我们产品的制造、分销和销售过程中的困难或延迟，(vi) 法律或监管程序中的不利结果，(vii) 与收购、资产剥离、联盟、合资企业和其他投资组合行动有关的风险，以及 (viii) 政治和金融不稳定，包括一般经济状况的变化。这些和其他重要因素在公司最新的 10-K 表年度报告以及 10-Q 表和 8-K 表报告中进行了讨论。这些文件可在美国证券交易委员会网站、公司网站或百时美施贵宝投资者关系部获取。不保证前瞻性陈述。
2024 年第一季度业绩
本演示文稿包含有关百时美施贵宝公司（“公司”）未来财务业绩、计划、业务发展战略、预期临床试验、结果和监管批准的陈述，这些陈述构成美国 1995 年私人证券诉讼改革法安全港条款规定的前瞻性陈述。所有非历史事实陈述均为或可被视为前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果可能与这些声明中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：(i) 新的法律法规，(ii) 我们获得、保护和维护市场独占权以及执行专利和其他知识产权的能力，(iii) 我们按预期时间或完全实现预期的临床、监管和合同里程碑的能力，(iv) 新产品开发和商业化过程中遇到的困难或延迟，(v) 我们临床试验以及我们产品的制造、分销和销售过程中遇到的困难或延迟，(vi) 法律或监管程序中的不利结果，(vii) 与收购、资产剥离、联盟、合资企业和其他投资组合行动有关的风险，以及 (viii) 政治和金融不稳定，包括一般经济状况的变化。这些和其他重要因素在公司最新的 10-K 表年度报告以及 10-Q 表和 8-K 表报告中进行了讨论。这些文件可在美国证券交易委员会网站、公司网站或百时美施贵宝投资者关系部获取。不保证前瞻性陈述。
儿科学习计划：
本指南不包含根据《儿科研究公平法案》（PREA）或《最佳儿童药物法案》（BPCA）对儿科用药开发的一般要求的讨论。3 一般而言，FDA 的指南文件不规定具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述了该机构当前对某一主题的想法，除非引用具体的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。机构指南中的“应该”一词意味着建议或推荐某事，但不要求这样做。II. 背景 在过去 20 年里，FDA 一直致力于解决对儿科人群的药物测试不足以及药品标签中儿科使用信息不足的问题。1994 年，FDA 发布了一项最终规则，要求上市药品的制造商调查现有数据并确定这些数据是否足以支持在药品标签中添加儿科使用信息。 4 但是，1994 年的规则并没有规定制造商在现有信息不足以支持增加儿科用药信息时必须进行研究的一般要求。最初鼓励申办方提交儿科研究和计划以充分告知儿科患者用药的尝试未能成功实现大多数药物在儿科亚群中的充分使用标签，并且产品标签经常未能提供在儿科患者中安全有效使用的说明。为了解决这一持续存在的问题，1997 年《食品和药物管理局现代化法案》5 获得通过，其中包含了激励措施，鼓励对具有独占权或专利保护的药物进行儿科研究。此外，1998 年 12 月 2 日，FDA 发布了一项称为儿科规则的法规。6 该规则部分解决了缺乏儿科用药信息的问题，要求某些新药和上市药物的制造商进行研究，以提供足够的数据和信息来支持针对所声称的适应症的儿科用药说明。这项儿科规则还规定，FDA 将向申办方提供其最佳判断，以确定是否需要进行儿科研究，以及是否应将其提交推迟到批准后。这一意见