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PSMA 引导的涎腺肿瘤成像和治疗
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PSMA 引导的涎腺肿瘤成像和治疗
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腺相关病毒工具包可靶向多种脑细胞
重组腺相关病毒 (AAV) 是神经科学研究中常用的基因传递载体。它们具有两个可工程化的特征：衣壳（外部蛋白质壳）和货物（封装的基因组）。可以修改这些特征以分别增强细胞类型或组织向性并控制转基因表达。已经鉴定出几种具有独特向性的工程化 AAV 衣壳，包括具有增强的中枢神经系统转导、细胞类型特异性和神经元逆向运输的变体。将这些 AAV 与现代基因调控元件和最先进的报告、传感器和效应货物配对，可以实现高度特异性的转基因表达，以对脑细胞和回路进行解剖和功能分析。在这里，我们讨论了最近的进展，这些进展提供了一个全面的（衣壳和货物）AAV 工具包，用于遗传访问分子定义的脑细胞类型。
综述文章 涎腺腺样囊性癌的全身治疗
摘要：腺样囊性癌 (ACC) 是一种生长缓慢但恶性程度不高的癌症。由于其罕见性以及对其分子病因的了解不足，目前尚无针对 ACC 的标准化疗，许多患者患有复发和/或转移性疾病。因此，开发安全有效的治疗方法势在必行。为了描述和总结现有的临床试验研究和临床前发现，我们调查了 PubMed 上有关 ACC 开发疗法的内容。单用细胞毒性药物治疗的客观反应率约为 10%，包括顺铂、5-FU、吉西他滨、米托蒽醌、表柔比星、长春瑞滨和紫杉醇。研究最多的联合疗法是环磷酰胺-阿霉素-顺铂 (CAP) 和顺铂-长春瑞滨，客观反应率为 18-31%。在分子靶向药物中，研究最多的药物是针对血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 的抑制剂，以抑制肿瘤血管生成。其中，仑伐替尼和阿昔替尼分别显示出 11-16% 和 9-17% 的相对较高的客观缓解率。鉴于 ACC 的高复发率和化学耐药性，针对癌症干细胞 (CSC) 的治疗可能特别有价值，因为癌症干细胞是肿瘤起始细胞并驱动化学耐药性。已证明 CSC 可通过 MYB、Notch1、p53 和表观遗传机制进行靶向。Myb 过表达是 ACC 的特征，但由于其作为转录因子的性质，以前认为它是一个难以靶向的靶点。然而，由于 Myb 靶向抑制剂的开发和 MYB 靶向癌症疫苗疗法的临床试验正在进行中，MYB 正成为一个越来越有吸引力的治疗靶点。针对 NOTCH 信号的药物在 I 期临床试验中显示出 5-17% 的缓解率。在表观遗传学领域，PRMT5抑制剂治疗在I期临床试验中显示出21%的部分反应率。免疫疗法，如PD-1抑制剂，也与CSC有关，但对ACC无效。不过，癌症疫苗疗法的临床试验正在积极进行。除了传统的化疗和血管生成抑制剂外，免疫疗法和针对癌症干细胞的疗法等新疗法的出现有望在未来为患者带来临床益处。
腺样体评估中射线参数的可靠性
图 2。椎腔 X 射线参数。(A): Ba：椎底（枕骨大孔前缘的最下点）；EsfL：蝶骨线（与蝶骨下缘相切，与 Ba 成正比）；PL：腭线（从鼻棘前部到鼻棘后部）；Pm：翼上颌线（鼻底边缘与上颌骨后缘的交点）；PmL：翼上颌线（与 Pm 成垂直于 PL 成正比）；aa：寰椎前部（寰椎最前点）；aaL：寰椎前线（与 aa 成垂直于 PL 成正比）。(B): S：鞍区（位于鞍区的几何中心）；Ba：椎底； S 0 ：S-Ba 距离中点；Pm：翼上颌；ad 1 ：Pm-Ba 线与咽扁桃体边界的交点；ad 2 ：Pm-S 0 线与咽扁桃体边界的交点。(C): PHF：法兰克福水平面；Pt：翼突（圆孔下缘与翼腭窝后部交点处的点）；PtV：垂直翼突（与 PHF 垂直于 Pt 的线）；PtV-Ad：咽扁桃体边界与 PtV 之间的距离。(D): SP：上咽。
嵌合型重组腺相关病毒载体 rAAV/...
摘要。背景/目的：转移性黑色素瘤患者的治疗选择有限，诊断也较差。因此，治疗的发展需要一种新的治疗方法，其中可以提出使用 rAAV 载体进行基因治疗。本研究的目的是检查 rAAV 载体在体外和体内转导小鼠黑色素瘤细胞的效率。材料和方法：实验中使用了在鸡 β-肌动蛋白和巨细胞病毒启动子的控制下编码 GFP 的不同 rAAV 血清型。使用定量 PCR 和免疫组织化学染色测试了 rAAV 载体的鼻内、腹膜内、静脉内和肿瘤内给药途径。结果：在鼻内给药 10 10 gc/0.03 ml 剂量的 rAAV/DJ-CAG 7 天后，在体内转移性细胞中观察到最高的转导效率。结论：基于 rAAV 载体的黑色素瘤基因治疗是一种可能的治疗选择。黑色素瘤是一种源自色素细胞（黑色素细胞）的肿瘤，黑色素细胞从外皮的神经组织中发展而来。黑色素瘤最常见的起点是皮肤，但也可能形成于胃肠道粘膜或眼球内。这是一种具有高转移潜力的癌症（1，2）。尽管抗癌治疗取得了进展，但因黑色素瘤导致的死亡人数仍然
![[Hiroshima University]防止遗传性顽固性疾病，多囊性肾脏疾病的发作...](/simg/9\98e0a9ee1d2e76f9f014ae06e9b98ce27b5eea93.webp)
全球利用RNA编辑技术治疗疑难杂症的现状
治疗方法（作用机制） 1）抑制产生毒性蛋白质的DNA/RNA（ASO、shRNA等）⇒Tofersen，一种用于治疗ALS的ASO（FDA于2023年批准） 2）编辑异常的DNA/RNA使其正常化（CRISPR系统，一项诺贝尔奖获奖技术）⇒镰状细胞病/β-地中海贫血的体外基因组编辑疗法（MHRA于2023年批准） 3）将DNA/RNA引入细胞以补充（过度表达）缺失的蛋白质⇒使用AAV9过度表达用于SMA的正常SMN基因（PMDA于2020年批准）
