与实验研究的许多其他领域一样,射电天文学与现代技术同时发展,有时会从中借来,有时会推到新的杠杆。这种伙伴关系可以清楚地看到接收者,低温和最先进的电子产品。在过去的20 - 30年中,电子组件价格价格的自由轨道轨迹,尤其是低噪声放大器(LNA),使得建立非常敏感的接收器,以允许在Karl Jansky在1930年代收集到Galaxy的一流数据时,可以对物理可观察到的物理可观察结果进行测量。另一方面,多光束接收器和大面积设施已经在改变当前数据采集率和预期灵敏度的范式,不仅对天体物理学的影响(更多的数据,更多的数据,更多的来源,更深入的红移,在较少观察的时间内),而且在操作的效率上也有效。SKA,Lofar,Alma,Evla和Hauca等是面对新世纪开创性科学挑战的最先进技术。
TABLE OF CONTENTS Foreword 3 Disclaimer 5 Abbreviations 6 1 - Recent Marketing Authorisations, Indication Expansion and Early Clinical Trials 10 2 - Report Highlights 14 An Update on Novel Therapies in Haemophilia A 14 Bispecific Monoclonal Antibodies (including FVIII Mimetics) 14 Factor Replacement Therapies 15 Gene Therapy 15 An Update on Novel Therapies in Haemophilia B 16基因疗法16绕过代理人的最新信息17关于重平衡疗法的更新17关于冯·威勒疾病的新疗法的最新信息和其他罕见的出血19种疾病3-研究摘要和文章20血友病A 20双特异性单氯基抗体(包括fviii mimetia thremicia themeptia a a imimimetia thremia疗法34绕开药物41重平衡疗法42冯·威尔布兰氏病和其他罕见的出血疾病48 4-表51 VIII MIMETICS和其他非替代疗法在开发中51 RE平衡疗法(非重新平衡疗法)在开发52基于Gene thepression 52 Cellement theveloct in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 Complate in in Development 53 in Developmence in in Development 53 58个许可绕过代理61持牌基因疗法62
normandie大学,Unirouen,U 1096,Chu Rouen,内科部,F-76000 ROUEN,法国bourance b,内部Edcine和传染病服务,Haut-L´Ev eeke e ev eque,Chu Bordeaux,Chu Bordeaux,5 Avenue de Magellan,3366604 pessac,336604 PESSAC,FRIANS,FIRASIC,FIRICS,FIRICS。鲁恩(Rouen),法国d内部教育与临床免疫学服务,杜迪顿 - 布尔戈涅(Chu Dijon-Bourgogne),第琼大学(University of Dijon),F-21079 Dijon,法国e e内科,Chu Toulouse,F-31059 Toulouse。法国F诺曼底大学,Unirouen,H´Ematologie Biologique,F-76031 Rouen,法国G d´内部Edicine and Clinical Immunology的eargement,Chru Tours,University of Tours,University of Tours,F-37044 Tours,法国,法国。h chu lille,d´ef´ef´ef´ef´ef´emale系统中心和法国北部和西北部的Ef ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ef´ eforgement(cerinero),欧洲雷伦(Cerinero)稀有的北部和西北部,稀有结缔组织网络上的罕见结缔组织和Musculoskeletskepore疾病医学(Remennect),F-59000 Lille,F-59000 Lille,F-59000 Lille,F-59000 Lille,F-59000 Lille DUPUYTREN Hospital, F-87000 LIMOGES, France J Service of Internal Edicine, H ˆ OPITAL SAINT-LOUIS, APHP, 75010 PARIS & INSERM UMR-S 976, HUMAN IMMUNOLOGY, Pathophysiology, Immunotherapy, Saint-Louis Research Institute, F-75000 University, APHP, Department of Edicine Internteen-DMU i3, H ˆ Opital圣坦,巴黎F-75000,法国。l Univ Rennes,Chu Rennes,Inserm,EHESP,IRSET(SANT,环境与工作研究所)-UMR-S 1085,F-35000 Rennes,法国M内科,Amiens University Hospital,F-80000 AMIENS,法国Amiens,法国Amiens,法国北法国医学院NOINDAL MIDANIDE,POITIERS HOSTICY,POITIERS HOSTICY,F-86000。o服务de m´内部edecins,h the舵,Chu Marseille,Aix-Marseille Universit'E,F-13000 Marseille,法国。p服务d'H´H´生物血液学,CRC-MHC,Chu de Nantes,Nantes Cedex 1,法国。服务de m´内部免疫学临床临床H ncy Saint-Andr´e,Chu Bordeaux,1 Rue Jean Burguet,33075 Bordeaux,法国Rostatistics B Bordeaux,Chu Rouen和Cesp Umr 1018南特,法国南特的内部伊芬服务。服务de m´内部免疫学临床临床H ncy Saint-Andr´e,Chu Bordeaux,1 Rue Jean Burguet,33075 Bordeaux,法国Rostatistics B Bordeaux,Chu Rouen和Cesp Umr 1018南特,法国南特的内部伊芬服务。
背景:血友病A是一种罕见的X连锁先天性出血障碍,其特征是流血趋势。这是该疾病的主要趋势,大多数出血都在内部发生到关节中。血友病治疗的显着并发症是针对VIII替代疗法的中和抗体的发展,称为抑制剂。目的:本研究旨在调查巴士拉遗传血液疾病中心儿科血友病患者的人口统计学,并评估阳性抑制剂及其相关危险因素的年发病率。方法:对血友病A进行了描述性,回顾性,基于注册表的研究。本研究中包括110名男性,年龄<1岁至15岁,中位年龄为8.7±3.8岁。收集的患者信息包括出生日期,诊断年龄,疾病严重程度,诊断症状,定量抑制剂水平以及抑制剂发育的危险因素。结果:在这项研究中,有46例患者(42%)≥10岁,有53例患者(48.1%)在1 - 5年之间被诊断出。在血友病A患者中,一年至五年,有48(43.7%)的严重程度中等。诊断的主要症状是29例患者(26.3%)的术后出血,其次是26例患者的粘膜皮肤出血(23.7%)。在过去五年中,抑制剂的年发病率从46岁(注册患者/年)下降到18至2.7(检查患者/年)。在110名(20%)患者中,共有22例出现抑制剂,其中21例(95.5%)被归类为高敏机,主要是在严重的血友病A中,VIII因子VIII水平<1 <1(12/22例,54.5%)。疾病的严重程度,阳性抑制剂的家族史,首次暴露于VIII因子治疗的年龄,强化因子VIII治疗史以及VIII替代因子的类型是抑制剂发展的统计学意义相关性。结论:在过去五年中,抑制剂发育的年度发病率下降。疾病的严重程度,阳性抑制剂的家族史,首次接触VIII疗法的年龄,强化因子VIII治疗史以及VIII因子替代因素的类型是抑制剂发展的重要危险因素。关键词:巴斯拉,血友病A,抑制剂,危险因素。
抽象背景是由患者报告的结果(PRO)部分和临床医生报告的结果(Clinro)部分组成的血友病功能能力评分工具(Hemo-Fast)是评估临床实践中功能迁移率的快速有效工具。这项研究(NCT04731701)旨在验证血液友善患者(PWH)的血液速度的心理测量特性,以评估关节健康。方法PWH A或年龄在18岁时完成问卷,包括Hemo-Fast的Pro部分和一项研究访问期间的Shortform 36健康调查(SF-36)。临床医生在同一访问中完成了血友病联合健康评分(HJHS)和Clinro部分。使用可靠性,构造有效性和结构有效性评估进行验证。结果研究了法国14个中心的180 pWh a或b。估计完成该零件的时间为平均值(标准偏差)4.6(5.4)分钟。Pro项目显示良好的测试 - 重新测试可靠性(类内相关系数0.70)。间断值> 0.70,表明可靠性良好。所有项目(15 pro; 9 clinro)具有很高的内部一致性(Cronbach的系数alpha:0.97)。hy-fast显示出与HJHS以及SF-36物理成分和SF-36心理健康成分的判别构成有效性相关的构建效度。Hemo-Fast
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用率审查服务,不做出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意,客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划摘要说明 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如,客户的福利计划文件可能包含特定的
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务,并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意,客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如,客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突,客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下,福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下,承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款;2) 任何适用法律/法规;3) 任何相关附属源材料,包括承保政策;4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议,绝不能用作治疗指南。在某些市场,委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
a) 用于预防确诊为无抑制物的先天性血友病 A 患者的自发性出血事件 b) 由血友病治疗中心的专家开具和分发药物 c) 证明患有重度血友病 A,且因子 VIII 水平 <1% 或中度血友病 A,且因子 VIII 水平在 1%-5% 之间 d) 证明最佳剂量的预防性因子 VIII 产品对于预防自发性出血事件无效(例如:目标关节内持续出现出血事件或关节镜检查变化) e) 证明过去 12 个月内发生的出血次数 f) 药物由提供高质量血友病护理和基于结果的治疗中心(即:血友病治疗中心)分发 g) 试验失败、不耐受或对 Hemlibra 有禁忌症 ii。血友病 B
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