XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System血友病
安东尼奥·戈麦斯-奥特斯
会员资格 • 西班牙临床药理学会 (SEFC; “Sociedad Española de Farmacología Clínica”) 会员。 • 曾任“维多利亚尤金妮亚皇家基金会”(RFVE) 科学委员会成员，该委员会致力于研究先天性凝血病（血友病等）。 • 2022 年西班牙血友病治疗指南的共同作者和 AEMPS 代表。 • 曾任 SEFC 代表，负责由西班牙卫生部公共卫生总局协调的“西班牙卫生系统心血管健康战略 (ESCAV)”（正在进行中）。 • 曾任 SEFC 代表，负责西班牙哮喘治疗指南 (GEMA) 执行委员会。 • 曾任 SEFC 代表，负责西班牙鼻息肉治疗指南（POLINA 指南），2023 年。
Brock-细菌中的遗传交换
•生理转化发生在自然界中，其中包括：图表：显示由于版权限制而移除的细菌组之间所证明的遗传互连。•1）链球菌•2）葡萄球菌•3）芽孢杆菌•4）ACINETOBACTER•5）血友病•6）Neisseria
MASAC 文件 #278
水平，可考虑使用疗法防止血肿形成，并咨询血友病治疗中心。 D. 应提前指导何时致电医生或 HTC 了解任何不良反应，例如血肿、发烧、发热、发红。2 E. 为缓解疼痛/发烧 2 ，避免使用阿司匹林和 NSAIDS（如布洛芬、萘普生钠），因为有潜在的出血风险。对乙酰氨基酚是一种安全的替代品，但应谨慎使用，尤其是对于有肝病风险的个体。F. 如果患者正在接受血友病预防治疗，可以在使用标准或延长半衰期 FVIII 或标准半衰期 FIX 浓缩物后 24 小时内以及使用延长半衰期 FIX 浓缩物后 48 小时内接种疫苗，以降低发生血肿的风险。3-4 对于基础 FVIII 或 FIX 水平高于 10% 的患者，可能不需要采取止血预防措施。5 a.接受 Emicizumab 预防治疗的患者在接种疫苗前可能不需要额外治疗。3-5 G. 患有 1 型或 2 型维勒布兰德病 (VWD) 的患者，根据其基线血管性血友病因子 (VWF) 活性水平，可考虑使用疗法来预防血肿形成，并咨询血友病治疗中心。患有 3 型 VWD 的患者应考虑在接种疫苗前进行含 VWF 的输注。5 H. 所有罕见出血性疾病患者（包括患有血小板减少症和/或血小板功能障碍的患者）都应在接种疫苗时采取上述一般预防措施。I. 服用维生素 K 拮抗剂的患者应在注射前 72 小时内进行凝血酶原时间测试以确定国际标准化比率 (INR)；如果结果稳定且在治疗范围内，则可以肌肉注射疫苗。没有关于服用 DOAC/NOAC 的患者的数据。6 3. 可以皮下注射的疫苗
抗组织因子途径抑制剂marstacimab在没有抑制剂的严重血友病的参与者中的安全性和功效：Th
“低白细胞计数（中性粒细胞减少）。低白细胞计数在服用ibrance时非常普遍，可能导致严重的感染会导致死亡。”
打造领先的欧洲专业制药平台
1 全球；来源：https://www.unaids.org/en/resources/fact-sheet、https://www.who.int/campaigns/world-hepatitis-day/2021、https://wfh.org/article/wbdr-2022-data-report-published/、https://www.who.int/news/item/03-02-2022-world-cancer-day-closing-the-care-gap；疾病：癌症、血友病、艾滋病毒、肝炎。
SMC2649 Etranacogene dezaparvvec浓缩...
血友病B是一种罕见的，遗传性的出血障碍，是由于第IX因子部分或完全缺乏，导致出血风险增加。它与X染色体IX基因的突变有关，几乎完全发生在男性中。女性主要是载体。条件的严重程度取决于血浆中的IX因子水平，而血友病B中的IX因子被定义为当因子IX水平为正常的5％至40％（大约三分之一的病例）时定义为轻度。当正常的1％至5％（约三分之一的病例）和<1％的正常情况（大约三分之一的病例）时，中度适中。2没有中度严重疾病的标准定义，但该公司提交表明，IX因子水平≤2％的正常水平已用于临床试验中，用于用于中度严重或严重疾病的基因治疗。
UCL和印度
，我们开发了三个我们许可的程序，这些程序已获得了一家名为Freeline Therapeutics（现为Spur Therapeutics）的旋转公司。我们曾与美国的圣裘德儿童研究医院（St Jude Children's Research Hospital of Heamophilia b）合作，接下来搬到了血友病A，并开发了一种由Biomarin Pharmaceuticals Inc许可的方法，UCL通过UCL业务（UCL的商业化公司）和UCL转化研究办公室发挥了重要作用。roctavian（valoctocone roxaparvovec）成为有史以来第一次获得严重血友病A的基因疗法，并在欧洲委员会在2022年获得类似批准后，获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这意味着患有这种疾病的成年人现在可以接受一次性治疗，取消常规
JCharles Davis - 审后访问权
一项开放标签、多中心评估重组人凝血因子 IX 融合蛋白 (rFIXFc) 在预防和治疗先前接受过治疗的血友病 B 患者出血发作方面的长期安全性和有效性。
Martin Holst Lange，医学博士，博士 现实世界证明位置-2024.pdf Science2Medicine Innvest onecode 年度报告2022 ada-Investor-presentation-2023.pdf Florian MM Baeres，医学博士 改变儿童的糖尿病 Explorer8：在没有抑制剂的血友病患者中对concizumab的研究
•2002年加入Novo Nordisk，专注于全球发展，假设糖尿病，肥胖症，血友病和其他严重慢性疾病内Novo Nordisk Portfolio的整体临床发展责任。在2006 - 2008年在美国Novo Nordisk Inc.担任高级医疗总监。
Long-Term Follow-Up of Participants in the Phase I/II Trial of Dirloctocogene Samoparvovec (SPK-8011): Durable FVIII Expression and Clinically Meaningful Reduction of Bleeding
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本市澳大利亚血液疾病中心，澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与血液治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系