机构名称：
¥ 1.0
血友病B是一种罕见的，遗传性的出血障碍，是由于第IX因子部分或完全缺乏，导致出血风险增加。它与X染色体IX基因的突变有关，几乎完全发生在男性中。女性主要是载体。条件的严重程度取决于血浆中的IX因子水平，而血友病B中的IX因子被定义为当因子IX水平为正常的5％至40％（大约三分之一的病例）时定义为轻度。当正常的1％至5％（约三分之一的病例）和<1％的正常情况（大约三分之一的病例）时，中度适中。2没有中度严重疾病的标准定义，但该公司提交表明，IX因子水平≤2％的正常水平已用于临床试验中，用于用于中度严重或严重疾病的基因治疗。
SMC2649 Etranacogene dezaparvvec浓缩...
主要关键词
相关文件推荐
