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World File Search System血液病
TIM-3、LAG-3 或 2B4 基因破坏会增加抗...
1 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所实验血液学部，2 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所创新免疫疗法部，3 意大利塞格拉泰国家研究委员会生物医学技术研究所，4 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔慈善基因治疗研究所 (SR-TIGET) 基因转移技术和新基因治疗策略部，5 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所实验成像中心，6 以色列特拉维夫大学乔治 S. 怀斯生命科学学院神经生物学、生物化学和生物物理学院，7 以色列特拉维夫大学医学院病理学系，8 特拉维夫 Sourasky 医疗中心 Dotan 先进治疗中心，以色列、9 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所血液学和骨髓移植科、10 意大利米兰圣拉斐尔生命健康大学、11 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所免疫遗传学、白血病基因组学和免疫生物学科、12 意大利米兰 IRCCS 圣拉斐尔科学研究所圣拉斐尔募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget)、13 美国马萨诸塞州波士顿哈佛医学院儿科肿瘤学系丹娜—法伯/波士顿儿童癌症和血液病中心基因治疗项目
呼吸道合胞病毒疫苗接种方案 (...
• 慢性心血管疾病（例如心力衰竭、冠状动脉疾病或先天性心脏病 [不包括单纯性高血压]） • 慢性肺病或呼吸系统疾病（例如慢性阻塞性肺病、肺气肿、哮喘、间质性肺病或囊性纤维化） • 终末期肾病或依赖血液透析或其他肾脏替代疗法 • 糖尿病并发慢性肾病、神经病变、视网膜病变或其他终末器官损伤，或需要使用胰岛素或钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 (SGLT2) 抑制剂治疗 • 神经系统或神经肌肉疾病导致气道清除受损或呼吸肌无力（例如中风后吞咽困难、肌萎缩侧索硬化症或肌营养不良症 [不包括无气道清除受损的中风病史]） • 慢性肝病（例如肝硬化） • 慢性血液病（例如镰状细胞病或地中海贫血） • 严重肥胖（体重指数≥40 千克/平方米）• 中度或重度免疫功能低下†• 居住在疗养院• 医疗保健提供者确定的其他慢性疾病或风险因素会增加因病毒性呼吸道感染导致严重疾病的风险（例如，虚弱、§ 医疗保健提供者担心存在未确诊的慢性疾病的情况，或居住在偏远或农村社区，在这些社区中，将患有严重 RSV 疾病的患者运送到医院接受升级医疗护理具有挑战性¶ ）缩写：RSV = 呼吸道合胞病毒。
在丹麦三级风湿病学机构确诊的 VEXAS 患者炎症标志物、巨细胞性贫血和自身免疫生物标志物均高度升高
摘要 背景 空泡，E1酶，X连锁，自身炎症性，躯体（VEXAS）是一种由 UBA1 基因的躯体突变引起的具有风湿病和血液病重叠特征的自身炎症性疾病。患者的症状变化很大，诊断过程通常很复杂，需要进行大量检查。因此，临床医生熟悉 VEXAS 的临床表现对于提前识别患有该疾病的患者至关重要。 目的 我们旨在 (1) 描述三级风湿病转诊中心诊断为 VEXAS 的患者的特征，(2) 识别可能将 VEXAS 与其他风湿病区分开来的常见风湿病生物标志物，以及 (3) 建议哪些临床发现应该进行 VEXAS 的基因检测。 方法 在丹麦奥胡斯大学医院 (AUH) 风湿病科识别和诊断患者。 AUH 临床免疫学部通过桑格测序检查了血液样本中 VEXAS 相关的 UBA1 变异。临床和生化数据从医院电子病历中检索。结果 11 名临床怀疑患有 VEXAS 的男性患者接受了测序。其中 5 人携带已知的 VEXAS 相关变异。诊断时的中位年龄为 84 (75–87) 岁。所有患者的炎症标志物均显著升高，中位 C 反应蛋白 (CRP) 为 297 (196–386) mg/L，且均患有大细胞性贫血。所有患者均未表现出常见的自身免疫生物标志物。结论 丹麦患有 VEXAS 综合征的患者为男性，具有持续性炎症、全身症状和异质性临床表现。本研究中所有患者的共同特征是炎症标志物高度升高、大细胞性贫血和阴性自身免疫生物标志物。
COVID-19 阿斯利康疫苗分析 打印
病例系列药物分析打印名称：COVID-19 阿斯利康疫苗分析打印报告运行日期：2021 年 11 月 18 日数据锁定日期：2021 年 11 月 17 日 18:30:04 MedDRA 版本：MedDRA 24.1 反应名称总计致死血液疾病贫血缺乏症贫血叶酸缺乏症 2 0 贫血维生素 B12 缺乏症 15 0 缺乏性贫血 1 0 缺铁性贫血 17 0 恶性贫血 6 0 贫血 NEC 贫血 173 0 自身免疫性贫血 1 0 失血性贫血 4 0 低色素性贫血 3 0 小细胞性贫血 1 0 正细胞性贫血 4 0 贫血溶血性 NEC 溶血性贫血 10 0 贫血溶血性免疫性自身免疫性溶血性贫血 8 0 感冒型溶血性贫血 1 0 贫血 溶血性机械因素 非典型溶血性尿毒症综合征 1 0 红细胞碎裂综合征 1 0 出血倾向 瘀伤倾向增加 136 0 自发性血肿 8 0 自发性出血 2 0 凝血因子缺乏 获得性血友病 1 0 低纤维蛋白原血症 4 0 凝血病 凝血因子异常 11 0 抗磷脂综合征 29 0 凝血病 78 0 弥漫性血管内凝血 19 2 高凝状态 24 1 高纤维蛋白原血症 1 0 低凝状态 1 0 嗜酸性粒细胞疾病 嗜酸性粒细胞增多症 22 0 嗜酸性粒细胞增多综合征 1 0 血液囊肿和息肉 脾囊肿 1 0 血液病 血液疾病14 1 骨髓疾病 2 0 骨髓水肿 1 0 肥大细胞活化综合征 10 0 肥大细胞增多症 3 0 高铁血红蛋白血症 1 0 溶血 NEC 溶血 11 0 白细胞增多症 NEC 白细胞增多症 4 0 淋巴细胞增多症 11 0
宫内靶向可电离脂质纳米粒子的递送有助于造血干细胞的体内基因编辑
单基因血液病是全球最常见的遗传性疾病之一。这些疾病导致严重的儿童和成人发病率，有些甚至会导致出生前死亡。新型体外造血干细胞 (HSC) 基因编辑疗法有望改变治疗格局，但并非没有潜在的局限性。体内基因编辑疗法为这些疾病提供了一种潜在更安全、更易于获得的治疗方法，但由于缺乏针对 HSC 的递送载体而受到阻碍，而 HSC 位于难以接近的骨髓微环境内。在这里，我们提出，可以通过利用胎儿发育过程中易于接近的肝脏中的 HSC 来克服这种生物障碍。为了促进基因编辑货物向胎儿 HSC 的递送，我们开发了一种可电离的脂质纳米颗粒 (LNP) 平台，靶向 HSC 表面的 CD45 受体。在体外验证靶向 LNP 通过 CD45 特异性机制改善信使核糖核酸 (mRNA) 向造血谱系细胞的递送后，我们证明该平台在多种小鼠模型中介导体内安全、有效和长期的 HSC 基因调节。我们进一步在体外优化了该 LNP 平台，以封装和递送基于 CRISPR 的核酸货物。最后，我们表明，优化和靶向的 LNP 在单次宫内静脉注射后增强了胎儿 HSC 中概念验证位点的基因编辑。通过在胎儿发育期间体内靶向 HSC，我们系统优化的靶向编辑机制 (STEM) LNP 可能提供一种可转化的策略来治疗出生前的单基因血液疾病。
已获批准抗体疗法的全球格局
抗体疗法近年来已成为一类重要的治疗方法，因为它们在治疗癌症、免疫相关疾病、传染病和血液病等多种主要疾病方面表现出了出色的疗效和安全性。过去十年，全球抗体疗法的研发取得了重大进展。在这篇综述中，我们收集了截至 2022 年 6 月 30 日的 Umabs 抗体疗法数据库 (Umabs-DB, https://umabs.com ) 中的可用数据。Umabs-DB 显示，全球已有 162 种抗体疗法获得至少一个监管机构的批准，其中美国有 122 种，其次是欧洲有 114 种，日本有 82 种，中国有 73 种，而生物仿制药、诊断和兽用抗体不包括在我们的统计中。尽管美国和欧洲几十年来一直处于领先地位，但日本和中国在过去十年中取得了快速发展。已获批准的抗体疗法包括 115 种典型抗体、14 种抗体-药物偶联物、7 种双特异性抗体、8 种抗体片段、3 种放射性标记抗体、1 种抗体偶联免疫毒素、2 种免疫偶联物和 12 种 Fc-融合蛋白。它们针对 91 个药物靶点开发，其中 PD-1 最受欢迎，全球有 14 种基于抗体的癌症治疗药物获批。本综述概述了已获批准的抗体疗法在监管机构、治疗靶点和适应症方面的全球格局，旨在深入了解抗体疗法的全球发展趋势。
2025 年 KELSEYCARE 优势计划指南
1 符合条件的疾病包括终末期肾病 (ESRD)、癌症、充血性心力衰竭 (CHF) 和严重的血液病。 2 与 Signature 和 Freedom 类似的保险，但核心计划的无限交通保险不包括 CHF。所提及的福利是慢性病患者特殊补充计划的一部分。并非所有会员都符合资格。KelseyCare Advantage 是 KS Plan Administrators, LLC 的一款产品，是与 Medicare 签订合同的 HMO 和 POS Medicare Advantage 计划。加入 KelseyCare Advantage 取决于合同续签。此信息并非福利的完整描述。福利和保险范围因计划而异。计划可能因县而异。请致电了解更多信息：潜在会员，致电 713-442-5646（TTY：711），10 月 1 日至 3 月 31 日，中部时间上午 8 点至晚上 8 点，每周 7 天；或 4 月 1 日至 9 月 30 日，中部时间周一至周五上午 8 点至晚上 8 点。 Medicare 受益人还可以通过 KelseyCareAdvantage.com/Enroll 在线注册 KelseyCareAdvantage，或通过位于 medicare.gov 的 CMS Medicare 在线注册中心注册。可能存在限制、共付额和约束。福利、保费和/或共付额/共同保险可能会在每年 1 月 1 日发生变化。处方集、药房网络和/或提供商网络可能会随时更改。必要时，您将收到通知。网络外/非合同提供商没有义务治疗 KelseyCare Advantage 会员，紧急情况除外。© 2024 KelseyCare Advantage。保留所有权利。
学位项目 CRISPR-Cas9 与 Prime Editing
摘要 目前有数千种遗传疾病无法通过现有的药物治疗治愈。研究人员正在努力寻找解决方案。两种新的强效基因编辑工具已被开发出来，据信能够治愈和治疗许多目前已知的遗传疾病。这是与 CRISPR 相关蛋白、CRISPR/Cas9 和主要编辑聚集在一起的规律间隔的短回文重复序列。从原核生物的适应性免疫系统发展而来的技术。 CRISPR/Cas9 和 prime editing 都是以 DNA 为目标的 RNA 引导系统，而且它们也是可编程的。本次文献检索的目的是：1）比较 CRISPR/Cas9 和主要编辑技术，2）调查目前正在进行哪些临床试验，其中任一技术用于治疗疾病。 3) 调查哪些疾病被认为可以通过任何一种技术治愈和/或治疗；4) 调查研究人员如何看待这些技术的伦理方面。在工作过程中检索了信息，主要来自 PubMed、Google 和 clinicaltrials.gov。目前有 16 项正在进行的研究使用 CRISPR/Cas9 作为治疗方法。目前还没有正在进行的主要编辑研究。研究人员希望利用这些方法治疗的疾病有很多，但他们在癌症、血液病和眼科疾病药物的研发方面取得的进展最为显著。已经进行过许多道德讨论，其中最大的问题是如何监管技术，使其不被用于可能造成危害的事情。这是两项有望成为治疗遗传病新方法的技术，但目前它们的发展才刚刚起步，在应用于临床之前还需要进行更多的研究和方法的完善。
特性，卡莫司汀，粉末和溶剂，用于输液浓缩溶液，100毫克
产品特性摘要 1. 药品名称 卡莫司汀，100 毫克，用于输液溶液的浓缩粉末和溶剂 2. 定性和定量组成 每瓶用于输液溶液的浓缩粉末含有 100 毫克卡莫司汀。重构和稀释后（见 6.6 节），1 毫升溶液含有 3.3 毫克卡莫司汀。已知作用的赋形剂 每瓶溶剂含3毫升无水乙醇（相当于2.37克）。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物形式 用于输液溶液的浓缩粉末和溶剂。粉末：淡黄色干燥薄片或干饼。溶剂：透明无色溶液。稀释的即用型输液溶液的 pH 值和渗透压为：pH 值：3.2 至 7.0 [当在氯化钠 9 mg/ml（0.9%）注射液或葡萄糖 50 mg/ml（5%）注射液中稀释时]。渗透压：340 至 400 mOsmol/kg[当稀释于氯化钠 9 mg/ml（0.9%）注射液或葡萄糖 50 mg/ml（5%）注射液时]。 4. 临床特点 4.1 治疗指征 卡莫司汀适用于成人治疗下列恶性肿瘤，单独治疗或与其他抗肿瘤药物和/或其他治疗措施（放射治疗、手术）联合使用： - 脑肿瘤（多形性胶质母细胞瘤、脑干胶质瘤、髓母细胞瘤、星形细胞瘤和室管膜瘤）和脑转移瘤。 - 非霍奇金淋巴瘤和霍奇金病的二线治疗。 - 胃肠道癌症。 - 与其他抗癌药物联合用于治疗恶性黑色素瘤。 - 作为恶性血液病（霍奇金病/非霍奇金淋巴瘤）自体造血干细胞移植前的调理治疗
儿科博士后住院医师培训...
第一年培训主要临床培训经历癌症和血液病研究所：第一年的住院医生要完成一个专注于血液学/肿瘤学的主要轮换。这包括每周约 1 次门诊评估和住院咨询。病例由监督神经心理学家共同审阅或在“幕后”监督下审阅。两种模式的使用可以提高住院医生的独立实践技能，并改善他们的面对面临床护理。住院医生还代表神经心理学参加每周的神经肿瘤心理社会巡房和放射科巡房。住院医生与多学科治疗团队协商并与学校联络专业人员合作。门诊评估：住院医生每周根据我们的一般门诊转诊进行约 1 次门诊评估。病例由“幕后”监督审阅，以帮助住院医生建立作为独立临床医生的技能和信心。所有转诊均针对有医学诊断的儿童。这些疾病包括癫痫、脊柱裂/脊髓脊膜膨出、脑积水、 Chiari 畸形、围产期中风、神经外科干预、早产和/或低出生体重史以及遗传和代谢疾病。作为大型三级护理中心，我们治疗罕见疾病。这为实习生提供了广阔的视野。在我们服务中，很少有儿童患有原发性发育障碍。更常见的是，住院医生在神经系统人群中可能出现的众多问题中发现这些问题。神经内科门诊：每周一次，一年级住院医生参加神经内科的临床活动，重点是癫痫手术计划和癫痫心理社会服务。这包括术前和术后神经心理学检查、多学科门诊咨询和多学科病例讨论会。