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摘要 目前有数千种遗传疾病无法通过现有的药物治疗治愈。研究人员正在努力寻找解决方案。两种新的强效基因编辑工具已被开发出来，据信能够治愈和治疗许多目前已知的遗传疾病。这是与 CRISPR 相关蛋白、CRISPR/Cas9 和主要编辑聚集在一起的规律间隔的短回文重复序列。从原核生物的适应性免疫系统发展而来的技术。 CRISPR/Cas9 和 prime editing 都是以 DNA 为目标的 RNA 引导系统，而且它们也是可编程的。本次文献检索的目的是：1）比较 CRISPR/Cas9 和主要编辑技术，2）调查目前正在进行哪些临床试验，其中任一技术用于治疗疾病。 3) 调查哪些疾病被认为可以通过任何一种技术治愈和/或治疗；4) 调查研究人员如何看待这些技术的伦理方面。在工作过程中检索了信息，主要来自 PubMed、Google 和 clinicaltrials.gov。目前有 16 项正在进行的研究使用 CRISPR/Cas9 作为治疗方法。目前还没有正在进行的主要编辑研究。研究人员希望利用这些方法治疗的疾病有很多，但他们在癌症、血液病和眼科疾病药物的研发方面取得的进展最为显著。已经进行过许多道德讨论，其中最大的问题是如何监管技术，使其不被用于可能造成危害的事情。这是两项有望成为治疗遗传病新方法的技术，但目前它们的发展才刚刚起步，在应用于临床之前还需要进行更多的研究和方法的完善。
学位项目 CRISPR-Cas9 与 Prime Editing
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