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使用CRISPR-CAS9用于β-血红蛋白病的治疗基因编辑策略
随着基因编辑技术的进步，我们对基因组进行精确有效修改的能力正在以显着的速度增加，这为科学家和临床医生铺平了道路，可以独特地治疗许多以前不受欢迎的疾病。crispr-cas9，用于群集的定期间隔短的短质体重复序列和与CRISPR相关的蛋白9的缩写，是一个基因编辑平台，能够改变活细胞中基因组的核苷酸序列。这项技术正在增加遗传疾病的新基因编辑治疗方法的数量和速度。β-血红蛋白病是一组单基因疾病，尽管它们的患病率很高和长期使人衰弱的性质，但仍几乎没有可用的治疗选择。在这篇综述中，我们将讨论我们对β-血红蛋白病的遗传学和当前治疗状态的现有理解，考虑潜在的基因组编辑治疗策略，并概述了使用CRISPR-CAS9基因编辑的当前临床试验状态。
协调治疗类风湿关节炎的生物药物公共覆盖政策
类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性、系统性、自身免疫性疾病。1,2 其特征是 T 细胞、B 细胞和单核细胞浸润到多个关节的滑膜，这被认为在 RA 的病理生理学中起着重要作用。2,3 RA 是一种使人衰弱的疾病，会影响身体机能、工作效率和与健康相关的生活质量。3 如果不治疗或治疗不充分，80% 的患者会出现关节畸形，40% 的患者在发病后 10 年内无法工作。3 RA 的病因尚不清楚，也没有治愈方法。据报道，2010 年 RA 影响了加拿大人口的 0.9%（约 272,299 人），预计到 2040 年，该疾病的患病率将上升至加拿大人口的 1.3%（约 549,218 人）。4 尽管 RA 影响所有年龄段的人，但超过一半的新病例发生在 40 至 70 岁之间的人群中，女性的患病率大约是男性的两倍。4
糖尿病学
生活方式疾病正在上升，因为我们的国家正朝着发达国家的状态发展。我国面临的最常见的使人衰弱的疾病之一是糖尿病。治疗糖尿病是一种艺术，不仅包括避免并发症，而且还包括确保最高质量和寿命。的确，这是RSSDI（印度糖尿病研究协会）的最终目标。我们可以通过培训和更新医疗兄弟会来实现这一目标。为了实现这个梦想，我们有幸拥有RSSDI与斋浦尔国立大学医学科学与研究中心进行的“糖尿病学高级证书课程”。JNU -IMSRC是印度北部最好的机构之一。斋浦尔国立大学被评为最重要的私立大学之一。我们在JNU -IMSRC将进行课程，培训计划和考试，并具有最高的学术标准，以使这一证书 *在糖尿病学上最令人垂涎。i，作为课程主任将确保在RSSDI认可的中心和JNUIMSRC之间对这项享有盛誉的糖尿病课程进行最好的协调和传导。
幻灯片2型炎症扬声器笔记
让我们从2型炎症的定义开始。它的特征是涉及关键免疫细胞的过度活跃免疫反应，例如嗜酸性粒细胞，肥大细胞和2型辅助助手T细胞或TH2细胞。这种反应会导致影响皮肤，肺，鼻腔，鼻窦和食道的各种特应性和炎症性疾病。与2型炎症相关的常见疾病包括过敏性鼻炎，哮喘，特应性皮炎，慢性鼻鼻涕，鼻息肉，嗜酸性食管炎和食物过敏。这些疾病可能会严重影响患者的生活质量，并具有慢性和使人衰弱的症状，例如鼻状，打喷嚏，瘙痒，瘙痒，慢性咳嗽和喘息。这种反应会导致一系列特征性和炎症性疾病，影响身体的各个部位，包括皮肤，肺，鼻腔通道，鼻窦和食道。多种疾病的同时出现会加剧疾病的严重程度，从而对生活质量产生重大影响。
镰刀干细胞收集协议PI：John Manis Page 1
镰状细胞疾病和治疗方案SCD是世界上最常见的遗传疾病之一，估计每年有2600名患有SCD 1的婴儿，大约有70,000至100,000名在美国影响的所有年龄段的人2。SCD的临床表现包括急性事件，例如复发性衰弱的痛苦危机以及威胁生命的肺，心血管，肾脏和神经系统并发症。SCD患者唯一已建立的治疗治疗方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。不幸的是，通过适当匹配的捐助者的可用性限制了对此干预的访问，而HSCT与大量发病率和死亡率有关。对于无法接受HSCT的患者，SCD的治疗主要限于羟基脲和支持性的症状护理。几十年来，SCD患者几十年来，基于慢病毒的基因疗法以及基因编辑包括自体细胞遗传疗法，现在为缺乏匹配造血干细胞的匹配供体的供体的患者提供了创新治疗方法。
糖尿病学
生活方式疾病正在上升，因为我们的国家正朝着发达国家的状态发展。我国面临的最常见的使人衰弱的疾病之一是糖尿病。治疗糖尿病是一种艺术，不仅包括避免并发症，而且还包括确保最高质量和寿命。的确，这是RSSDI（印度糖尿病研究协会）的最终目标。我们可以通过培训和更新医疗兄弟会来实现这一目标。为了实现这个梦想，我们有幸拥有RSSDI与斋浦尔国立大学医学科学与研究中心进行的“糖尿病学高级证书课程”。JNU -IMSRC是印度北部最好的机构之一。斋浦尔国立大学被评为最重要的私立大学之一。我们在JNU -IMSRC将进行课程，培训计划和考试，并具有最高的学术标准，以使这一证书 *在糖尿病学上最令人垂涎。i，作为课程主任将确保在RSSDI认可的中心和JNUIMSRC之间对这项享有盛誉的糖尿病课程进行最好的协调和传导。
精神病学
青少年遭受高抑郁症的损失，这会导致不利的结果，包括学术困难，滥用药物，行为问题，父母冲突，同伴互动受损和自杀性[1-3]。中学儿童的抑郁率异常高，发病率高达24.3％[4]。抑郁症的临床症状包括悲伤的感觉，绝望，认知障碍以及动机和愉悦感的减少。尤其具有挑战性，而治疗在30％-50％的病例中没有明显影响[5]。复发率也很高[6]，大多数青少年在成年后多次经历复发[7，8]。青春期也是大脑生长的关键时期[9]，这种疾病可能对这种发展产生深远的负面影响[10]。尽管这一事实，许多研究都集中在成年人的心理健康上，而不是探索脆弱的青少年人群的结果[11，12]。因此，迫切需要进行深入的神经生物学研究，该研究投资了抑郁症的病理生理，以开发有效的治疗方法，可以帮助青少年摆脱这种令人衰弱的疾病的症状。
中风患者的脑年龄，病变体积和功能结果的关联
摘要：偏头痛是一种涉及功能障碍三叉神经血管系统的主要头痛疾病，仍然是影响许多患者生活质量的主要衰弱的神经系统疾病。尽管多种新的偏头痛疗法成功，但并非所有患者都获得了显着的临床益处。以CGRP途径为目标的疗法的成功强调了将机械理解转化为有效治疗的重要性。正在进行的研究已经确定了偏头痛信号传导和伤害感受的多种潜在机制。在这篇叙述性综述中，我们讨论了几个潜在的新出现的治疗靶标，包括垂体腺苷酸环化酶激活多肽（PACAP），腺苷，δ-阿片类受体（DOR），钾通道，瞬态受体受体电位离子电源（TRP）和酸触发离子离子通道（ASIC）。对这些机制的更好理解有助于发现新的治疗靶标，并为改善临床护理提供了更多治疗选择。
国家临床卓越研究所
背景肺动脉高压的特征是肺动脉（供应肺部的血管）中的高血压。肺动脉高压（PAH）是一种罕见，严重和进行性的肺动脉高压形式，这是由较小的肺动脉分支的变化引起的，限制了通过肺部的血液流动。这种情况会导致肺动脉的壁变厚而僵硬，从而缩小血液通过并增加血压的空间。由于肺动脉伸展的能力较低，因此心脏必须更加努力地将血液泵入肺部，这会造成心脏损害，并且使其在泵送血液周围的血液和将氧气降低到肌肉上的效率降低。患有PAH的人经历越来越令人衰弱的症状，这些症状严重影响日常生活和生活质量，包括运动期间的呼吸困难，有时在休息，极度疲倦，虚弱和胸痛。pah是一种进步的疾病，这意味着PAH患者患有其他疾病的风险增加，例如肺炎，频繁住院以及最终导致过早死亡的正确心力衰竭。
当前肌萎缩性侧硬化症的当前潜在疗法
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种使人衰弱的运动神经系统疾病，仍然无法治愈。这种疾病严重危害了成人人群的健康和寿命。作者广泛检索了有关临床和实验ALS处理的当前文献。基于它们，这项综述主要集中于总结当前潜在的临床用法和ALS的疗法。目前，临床ALS治疗主要集中于缓解症状以改善生活质量的症状。有许多治疗方法，例如医学，基因疗法，神经元保护剂，联合治疗和干细胞。，包括胚胎干细胞，间充质干细胞，神经干细胞和许多其他类型的干细胞在内的干细胞已用于ALS治疗，尽管短期疗效是好的，但值得探索这种提高的功效是否导致患者的生存时间延长。此外，支持治疗在改善生活质量并延长ALS患者的生存方面也具有重要的影响，而没有有效的护理来停止或逆转ALS的发展。