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随着基因编辑技术的进步，我们对基因组进行精确有效修改的能力正在以显着的速度增加，这为科学家和临床医生铺平了道路，可以独特地治疗许多以前不受欢迎的疾病。crispr-cas9，用于群集的定期间隔短的短质体重复序列和与CRISPR相关的蛋白9的缩写，是一个基因编辑平台，能够改变活细胞中基因组的核苷酸序列。这项技术正在增加遗传疾病的新基因编辑治疗方法的数量和速度。β-血红蛋白病是一组单基因疾病，尽管它们的患病率很高和长期使人衰弱的性质，但仍几乎没有可用的治疗选择。在这篇综述中，我们将讨论我们对β-血红蛋白病的遗传学和当前治疗状态的现有理解，考虑潜在的基因组编辑治疗策略，并概述了使用CRISPR-CAS9基因编辑的当前临床试验状态。
使用CRISPR-CAS9用于β-血红蛋白病的治疗基因编辑策略
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