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许多人类疾病源于减少或损害基因产物的突变。基因疗法作为治疗遗传疾病的一种策略，在1972年正式提出（Friedmann and Roblin，1972），引入了“基因可以是医学”的概念。在随后的几十年中，这种医学概念的实施受到了最初的兴奋，严重的挫折，兴趣复兴以及最近的临床成功（Dunbar等，2018； High and Roncarolo，2019）。尽管取得了这些成功，但是，提供功能性基因副本来代替突变的基因并不是许多疾病的完美解决方案。例如，外源基因拷贝缺乏许多对内源基因表达和功能很重要的调节元件。此外，对于功能性的致病突变，仅提供基因的野生型副本是无效的。这些局限性和其他局限性可以通过直接“编辑”突变的基因来解决，从而在自然环境中恢复基因功能。
基于CRISPR的治疗基因组编辑
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