1 “适应性细菌免疫中的可编程双 RNA 引导 DNA 内切酶”(PMID:22745249 PMCID:PMC6286148 DOI:10.1126/science.1225829) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22745249/ 2 聚集的规律间隔的短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白。 CRISPR 是与(适应性)免疫相关的基因所在位点的名称。它具有一个带有回文的独特序列,是由九州大学的石野吉住教授发现的。 Cas 是一组蛋白质的名称。 Cas9是一种被称为核酸酶的蛋白质,具有切割DNA双螺旋结构的功能。请参阅文章末尾的参考资料。 3.三井全球战略研究所的《2016年值得关注的四项技术:基因组编辑》(作者:冈田智之)中主要通过案例研究介绍了CRISPR-Cas9。 https://www.mitsui.com/mgssi/ja/report/detail/__icsFiles/afieldfile/2016/10/20/160215mt.pdf 4 iPS细胞研究应用研究所利用CRISPR-Cas9删除与免疫排斥有关的HLA基因组,成功创建了iPS细胞。此外,在杜氏肌营养不良症(MDM)病例中,该研究所通过使用自己开发的病毒样颗粒,将利用CRISPR-Cas9/CRISPR-Cas3的外显子跳跃的iPS细胞有效地递送至细胞,成功再生了骨骼肌干细胞。这是在小鼠身上进行的研究成果,希望未来能够应用于人类。 日本新药公司的MDM治疗药物“viltolarsen”和Sarepta Therapeutics公司的Eteplirsen(在日本未获批)都是常规核酸药物,并未使用基因组编辑技术。
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