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使用位点特异性核酸酶的可能基因组编辑结果概述。核酸酶诱导的 DNA 双链断裂 (DSB) 可以通过同源性定向修复 (HDR) 或易出错的非同源末端连接 (NHEJ) 进行修复。(A) 在存在具有延伸同源臂的供体质粒的情况下,HDR 可导致引入单个或多个转基因以纠正或替换现有基因。(B) 在没有供体质粒的情况下,NHEJ 介导的修复会在靶标处产生小的插入或缺失突变,从而导致基因破坏。在存在双链寡核苷酸或体内线性化供体质粒的情况下,通过 NHEJ 介导的连接插入长达 14 kb 的 DNA 片段。同时诱导两个 DSB 可导致中间片段的缺失、倒位和易位。

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