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镰状细胞疾病和治疗方案SCD是世界上最常见的遗传疾病之一，估计每年有2600名患有SCD 1的婴儿，大约有70,000至100,000名在美国影响的所有年龄段的人2。SCD的临床表现包括急性事件，例如复发性衰弱的痛苦危机以及威胁生命的肺，心血管，肾脏和神经系统并发症。SCD患者唯一已建立的治疗治疗方法是同种异体造血干细胞移植（HSCT）。不幸的是，通过适当匹配的捐助者的可用性限制了对此干预的访问，而HSCT与大量发病率和死亡率有关。对于无法接受HSCT的患者，SCD的治疗主要限于羟基脲和支持性的症状护理。几十年来，SCD患者几十年来，基于慢病毒的基因疗法以及基因编辑包括自体细胞遗传疗法，现在为缺乏匹配造血干细胞的匹配供体的供体的患者提供了创新治疗方法。
镰刀干细胞收集协议PI：John Manis Page 1
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