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镰状细胞疾病（SCD）临床研究中血管封闭的定义对功效结果评估的影响
感谢您研究参与者及其家人，以及网站，调查人员，护士和整个EXA-CEL团队。医学写作，图形支持和编辑协调由Nathan Blow博士和Concetta G. Marfella博士提供，后者是Vertex Pharmaceuticals Incorporated的雇员，可以在公司持有股票和/或股票期权。攀登SCD-121由Vertex Pharmaceuticals Incorporated和CRISPR Therapeutics赞助。
糖尿病患者患有镰状细胞贫血的糖尿病患者：挑战和治疗方法
摘要糖尿病（DM）和镰状细胞贫血（SCA）的共存构成了临床管理中的重大挑战，这是由于复杂的相互作用和与两种情况相关的重叠并发症。在患有SCA的个体中管理糖尿病需要一种全面的方法，以解决两种疾病的独特生理和病理方面。本文回顾了SCA患者DM管理中遇到的挑战，并探讨了优化患者护理的治疗策略和方法。SCA患者DM管理中的挑战源于几个因素，包括血红蛋白变体对血糖控制评估的影响，对感染的易感性增加，免疫反应改变以及与这两种疾病有关的并发症。此外，SCA和DM的共存增强了由于免疫功能受损而引起的感染的敏感性，强调需要进行警惕的预防措施，包括疫苗接种和密切监测感染并发症。专门研究糖尿病，血液学和其他相关领域的医疗保健提供者之间的密切合作对于制定综合护理计划至关重要。平衡血糖控制，疼痛管理和预防护理的个性化治疗策略对于减轻并发症和优化DM和SCA患者的整体健康结果至关重要。总而言之，在SCA的背景下管理糖尿病需要一种细微和以患者为中心的方法。通过应对挑战并采用量身定制的治疗策略，医疗保健提供者可以改善受两种情况影响的个人的生活质量和健康成果。
055镰状细胞疾病的基因疗法 - casgevy的事先授权要求
镰状细胞疾病的基因疗法 - Casgevy™（Exagamglogene Autotemcel）的事先授权请求表，＃055医疗政策＃050镰状细胞疾病临床文档的基因疗法▪必须提交支持Casgevy医疗必要性标准的临床文档。▪如果患者不符合以下所有标准，请提交一份医疗必需书信，并要求临床例外（个人考虑），以解释为什么例外是合理的。请求事先使用授权管理器提供商的事先授权，需要使用授权管理器来提交服务初始授权请求。授权经理，24/7可用，是审查授权要求，请求授权，提交临床文件，检查现有案例状态并查看/打印决策信的最快方法。对于商业成员，这些请求必须符合医疗政策指南。确保请求准确，快速处理请求：•输入设施的NPI或提供者ID以进行服务的位置。•输入适当的外科医生的NPI或提供者ID作为服务提供商，而不是计费组。授权管理器资源•请参阅我们的授权管理器页面以获取提示，指南和视频演示。
基因编辑在治疗镰状细胞病方面取得突破
基因编辑领域的最新进展为镰状细胞病 (SCD) 带来了新的潜在治疗方法，镰状细胞病是一种由 β 珠蛋白基因点突变引起的致残性单基因疾病。尽管有几种 FDA 批准的药物可用于缓解症状，但异基因造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是唯一的治愈选择，这凸显了对新型治疗方法的持续需求。本综述深入探讨了不断发展的基因编辑领域，特别是专注于治疗 SCD 等血红蛋白病的广泛研究。我们研究了使用 CRISPR-Cas9 和同源定向修复、碱基编辑和主要编辑等技术将致病变异纠正为非致病或野生型变异或增加胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。本文阐明了优化这些工具以实现有效基因编辑并最大程度减少脱靶效应的方法，并提供了有关如何有效将其递送到细胞中的见解。此外，我们还探索了涉及替代性 SCD 治疗策略的临床试验，例如 LentiGlobin 疗法和自体 HSCT，以提炼当前的发现。本综述整合了 SCD 基因编辑临床转化的重要信息，为渴望进一步开发 SCD 基因编辑的研究人员提供了战略见解。
镰状细胞病和无脾儿童的疫苗接种时间表
肺炎球菌、脑膜炎球菌、乙型流感嗜血杆菌、乙肝和流感疫苗的接种建议。所有其他常规免疫接种也应及时进行。疫苗接种应在脾切除术前 14 天完成。如果不可能，应在脾切除术后 14 天接种疫苗。如果不能保证出院后遵守规定，则应在出院前接种疫苗，即使脾切除术后不到 14 天。
5个事实，您应该知道有关镰状细胞病
骨髓移植（BMT）和新开发的基因疗法是某些患者的潜在治疗方法。BMT涉及从供体的骨髓中收集健康的细胞并将其转移到患者中。但是，对于所有患者而言，这可能不是最佳选择，因为它具有严重的风险。BMT专家可以向患者提供有关他们是否是一个不错的选择。
过渡到成人护理镰状细胞病
您的提供者可能希望您在没有父母的帮助的情况下参加任命您的提供者将监控您的学校进度和青春期您将继续接受疾病教育，以及自我管理技能培训，您的自我管理技能培训您的提供者可能会为您提供完整的表格来评估您的过渡方案提供者可能会制定您的医疗记录
CRISPR 镰状细胞 SH - Serendip Studio
A. 1948 年，一位医生报告称，镰状细胞性贫血症患儿在新生儿时期，红细胞中只有极少数呈镰状。这位医生认为，新生儿的红细胞受到胎儿血红蛋白含量较高的保护。B. 1972 年至 1994 年的研究表明，一些镰状细胞病患者携带的基因可导致出生后持续产生胎儿血红蛋白。这些镰状细胞病患者的镰状细胞病较轻，寿命更长。C. 1995 年的一项研究发现“羟基脲可重新激活胎儿血红蛋白的产生，从而减少成人镰状细胞病发作的次数和严重程度……但羟基脲会引起毒性，并且仅对大约一半的患者有帮助。”来源：“镰状细胞基因疗法可提高胎儿血红蛋白：70 年的发现时间表”( https://answers.childrenshospital.org/sickle-cell-gene-therapy-bcl11a-timeline/ )
MCP 447 Casgevy（exagamglogene autotemcel）用于治疗镰状细胞病
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