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摘要目的:确定接受造血干细胞(HSCT)的βthalassyapar(BTM)患者的结果,作为捐助者与匹配的同胞供体(MSD),父母完全匹配的父母(MSD)。研究设计:观察性研究。研究的地点和持续时间:2013年1月至2023年,巴基斯坦拉瓦尔品第临床血液学和骨髓移植中心。方法论:A组由BTM患者组成,这些患者接受了与兄弟姐妹完全匹配的HSCT,B组由BTM患者组成,这些BTM患者与HSCT一起接受了与父母完全匹配的捐助者。研究数据包括供应者和捐助者的年龄和性别,注入干细胞的来源和剂量,以及急性和慢性移植与宿主疾病(GVHD)的阶段和等级。所有患者均接受了骨髓性调理方案(MAC)。收集数据以评估患者人口统计数据,对HSCT的反应,缓解率,无疾病生存率(DFS),复发和GVHD无生存(GRFS)以及总生存期(OS)。结果:54例患者的平均年龄为5.90±3.29岁。平均TNC和CD34剂量分别为4.99 + 1.13和5.42 + 3.70。两组中嗜中性粒细胞植入的平均时间为14.88 + 4.51天,血小板的植入为23.0 + 5.35天。最常见的死亡原因是中性粒细胞减少性败血症,其次是AGVHD。七名患者被拒绝。尽管在这项研究中的OS中,移植物的排斥反应较高,但在移植物的抑制与供体关系之间没有显着关联。OS在两组中都是平等的。无疾病的生存期在MSD中比母体组高(57.7%)。结论:随着BTM患者的捐助者的同种异性骨髓移植,结果与匹配的同胞供体的捐助者相当。此发现在巴基斯坦等地区特别相关,那里的捐助者注册和高分辨率HLA打字可能受到限制。
NHLBI 自 1948 年成立以来一直资助镰状细胞研究,当时它是美国国立卫生研究院 (NIH) 的国家心脏研究所。NHLBI 不仅在资助基础研究方面发挥了重要作用,而且在开发和实施大型临床试验以及举办研讨会和共识会议以指导研究方面也发挥了重要作用。对镰状细胞病和其他影响血红蛋白的疾病的研究在遗传学、分子生物学和其他医学领域的发展中发挥了核心作用。更重要的是,临床试验参与者对于镰状细胞病新疗法的开发至关重要。由于他们的贡献,我们了解了这种疾病的分子病因;开发了预防和治疗其并发症(包括感染、中风和肺病)的有效方法;甚至通过血液和骨髓移植治愈了少数患者。
孟德尔易感性分枝杆菌病 (MSMD) 是一组由大约 21 种基因缺陷引起的遗传性先天性免疫缺陷。干扰素-γ 受体 1 型 (IFNGR1) 缺陷是此类疾病中第一个被描述的疾病。IFNGR1 可导致细胞对干扰素-γ (IFN- γ ) 的反应性丧失。分枝杆菌感染是由于编码 IFNGR1 链的基因突变而发生的,导致细胞对 II 型 IFN- γ 的反应性丧失,而 II 型 IFN- γ 在控制细胞内细菌方面起着重要作用。MSMD 的特点是对环境分枝杆菌和低毒力分枝杆菌(如卡介苗 (BCG) 疫苗株)的敏感性增加。如果患者在接种 BCG 疫苗后出现临床表现,则需要谨慎及时地进行诊断和治疗。可以通过基因研究进行诊断,骨髓移植仍然是治疗的主要手段。
6 法国巴黎 Piti ´e-Salp ˆ etri `ere 医院,巴黎公共医院;7 意大利佛罗伦萨大学生物医学、实验和临床科学系;8 纽约州纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心病理学系;9 以色列特拉维夫 Assuta 医学中心转化研究实验室;10 以色列阿里尔大学自然科学学院分子生物学系;11 奥地利林茨 Elisabethinen 医院内科 I(止血、血液学和干细胞移植和肿瘤内科);12 马萨诸塞州波士顿丹娜—法伯癌症研究所肿瘤内科系;13 日本东京大学医学院血液学和肿瘤学系; 14 加州大学圣地亚哥分校医学系血液和骨髓移植科,加利福尼亚州拉霍亚;15 华盛顿大学血液学科,华盛顿州西雅图;
对于一个澳大利亚家庭的情况就是这种情况,该家庭在2004年的时代报道了故事。他们在寻求患有遗传疾病Hyper LGM的生病的第一个孩子的同时制定了病史。Hyper LGM是一种疾病,其中免疫系统受到损害,使患者容易受到感染的伤害,因此被认为是健康患者的轻度感染可能会对这些患者造成生命危害。为了挽救他的生命,孩子需要骨髓移植。在家庭或骨髓注册表中没有任何合适的供体,该家庭决定转向技术。在这种开创性的情况下,PGD不仅用于Hyper LGM的筛查胚胎,而且还可以确保新兄弟姐妹对他的病态兄弟是一系列匹配。马拉松36胚胎和大量的金融投资后,成功实现了组织匹配的胚胎。与IVF技术配对,第一个病孩子的兄弟出生于2004年。
在接种疫苗接种后一到两周内,有一个理论上的潜在潜在风险是将活衰减的流感病毒传播到非常严重的免疫抑制接触(例如,需要隔离的骨髓移植患者)一到两周。NIAC指南建议:“与需要隔离的严重免疫抑制者一起生活的孩子(例如,造血干细胞移植后)不应接受四价活性流感(LAIV)鼻疫苗”。这是预防措施。由于疫苗病毒是冷的,因此无法在体温下有效复制。在美国已经服用了数百万剂量的LAIV,并且在无意中暴露于疫苗病毒的免疫功能低下的接触中,从未观察到过严重疾病。除了通过治疗或疾病免疫功能低下的人生活的任何儿童,除非该人必须住在隔离室中,否则可能使用LAIV疫苗。
当前位置?是的,在我在蒙特菲尔儿童医院的小儿血液肿瘤学研究金奖学金培训之后,在杜克大学医学中心,我有一个了不起的机会在其他辅导员Joanne Kurtzberg博士的指导下,在杜克大学医学中心进行额外的骨髓移植奖学金。这是我目前的职位和职业道路上非常重要的因素。它使我有时间和经验进入这个利基市场,并专注于学习该领域的进一步临床护理,最新研究和网络。此额外的培训随后在全国范围内开设了潜在的工作机会。离开杜克大学,幸运的是,我有多个职业机会,并且能够根据当时的目标选择自己的职位。5。奖学金中的几年:PHO毕业:2009年,BMT奖学金毕业2010 6.机构类型:(学术中心,临床中心,私人执业,研究机构,
1。Duong,H.K.,Savani,B.N.,Copelan,E.,Devine,S.,Costa,L.J.,Wingard,J.R.,Shaughnessy,P.,Majhail,N. et al2014。 外周血祖细胞动员,用于自体和同种异体造血细胞移植:美国血液和骨髓移植学会的指南。 生物血骨髓移植20:1262-1273。 2。 Weaver,C.H.,Schulman,K.A.,Wilson -Relyea,B.,Birch,R.,West,W.,Buckner,C.D。 2000。 在骨髓化学疗法后,用于收集周围血液干细胞的Filgrastim,Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。 J Clin Oncol 18:43-53。 3。 isidori,A.,Tani,M.,Bonifazi,F.,Zinzani,P.,Curti,A.,Motta,M.R.,Rizzi,S.,Giudice,V.,Farese,O. II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助,将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。 Haematologica 90:225-231。 4。 Simona,B.,Cristina,R.,Luca,N.,Sara,S.,Aleksandra,B.,Paola,B.,Federica,G.,Pierluigi,A.,Laura,O. 在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中,单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。 Thrfus Apher Sci 43:321-326。 5。 Russell,N.,Mesters,R.,Schubert,J.,Boogaerts,M.,Johnsen,H.E.,Canizo,C.D.,C.D.,Baker,N.,Barker,P.,Skacel,T.Duong,H.K.,Savani,B.N.,Copelan,E.,Devine,S.,Costa,L.J.,Wingard,J.R.,Shaughnessy,P.,Majhail,N.et al2014。外周血祖细胞动员,用于自体和同种异体造血细胞移植:美国血液和骨髓移植学会的指南。生物血骨髓移植20:1262-1273。2。Weaver,C.H.,Schulman,K.A.,Wilson -Relyea,B.,Birch,R.,West,W.,Buckner,C.D。 2000。 在骨髓化学疗法后,用于收集周围血液干细胞的Filgrastim,Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。 J Clin Oncol 18:43-53。 3。 isidori,A.,Tani,M.,Bonifazi,F.,Zinzani,P.,Curti,A.,Motta,M.R.,Rizzi,S.,Giudice,V.,Farese,O. II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助,将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。 Haematologica 90:225-231。 4。 Simona,B.,Cristina,R.,Luca,N.,Sara,S.,Aleksandra,B.,Paola,B.,Federica,G.,Pierluigi,A.,Laura,O. 在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中,单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。 Thrfus Apher Sci 43:321-326。 5。 Russell,N.,Mesters,R.,Schubert,J.,Boogaerts,M.,Johnsen,H.E.,Canizo,C.D.,C.D.,Baker,N.,Barker,P.,Skacel,T.Weaver,C.H.,Schulman,K.A.,Wilson -Relyea,B.,Birch,R.,West,W.,Buckner,C.D。2000。在骨髓化学疗法后,用于收集周围血液干细胞的Filgrastim,Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。J Clin Oncol 18:43-53。3。isidori,A.,Tani,M.,Bonifazi,F.,Zinzani,P.,Curti,A.,Motta,M.R.,Rizzi,S.,Giudice,V.,Farese,O.II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助,将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。Haematologica 90:225-231。4。Simona,B.,Cristina,R.,Luca,N.,Sara,S.,Aleksandra,B.,Paola,B.,Federica,G.,Pierluigi,A.,Laura,O.在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中,单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。Thrfus Apher Sci 43:321-326。5。Russell,N.,Mesters,R.,Schubert,J.,Boogaerts,M.,Johnsen,H.E.,Canizo,C.D.,C.D.,Baker,N.,Barker,P.,Skacel,T.Russell,N.,Mesters,R.,Schubert,J.,Boogaerts,M.,Johnsen,H.E.,Canizo,C.D.,C.D.,Baker,N.,Barker,P.,Skacel,T.PEGFIFGRASTIM和FIFGRASTIM的2阶段试验研究,用于动员非霍奇金淋巴瘤患者接受化学疗法的患者的外周血祖细胞。Haematologica 93:405-412。6。Hamadani,M.,Kochuparambil,S.T.,Osman,S.,Cumpston,A.,Leadmon,S.,Bunner,P.,Watkins,K.,Morrison,D.,Speir,E.中间 - 剂量与低剂量环磷酰胺和粒细胞菌落 - 刺激因子在多发性脊髓瘤患者中接受新型诱导疗法治疗的多发性骨髓瘤患者的刺激因子。生物血骨髓移植18:1128-1135。7。Wood,W.A.,Whitley,J.,Moore,D.,Sharf,A.,Irons,R.,Rao,K.,Serody,J.,Coghill,J.,Gabriel,D.,Shea,Shea,T.2011。用依托泊苷化学化对多发性骨髓瘤患者具有很高的有效,并克服了年龄和先前疗法的影响。生物血骨髓移植17:141-146。8。Mahindra,A.,Bolwell,B.J.,Rybicki,L.,Elder,P.,Kalaycio,M.,Dean,R.,Avalos,B.,Sobecks,R.依托泊苷加上G -CSF启动可以改善动员,而没有增加继发性骨髓增生和白血病的风险。骨髓移植47:231-235。9。Basquiera,A.L.,Abichain,P.,Damonte,J.C.,Ricchi,B.,Sturich,A.G.,Palazzo,E.D.,Garcia,J.J。 2006。 CD34 +)细胞的数量是外周血中的CD34细胞的预测因子,以预测(CD34 +)的产率,用于自体干细胞移植的患者。 J Clin Apher 21:92-95。 10。Basquiera,A.L.,Abichain,P.,Damonte,J.C.,Ricchi,B.,Sturich,A.G.,Palazzo,E.D.,Garcia,J.J。 2006。CD34 +)细胞的数量是外周血中的CD34细胞的预测因子,以预测(CD34 +)的产率,用于自体干细胞移植的患者。J Clin Apher 21:92-95。 10。J Clin Apher 21:92-95。10。Elliott,C.,Samson,D.M.,Armitage,S.,Lyttelton,M.P.,McGuigan,D.,Hargreaves,R.,Giles,C.,Abrahamson,G.,G.,Abboudi,Z. 动员疗法后何时收获周围血干细胞:通过前一天CD34-周围血液中的阳性浓度预测CD34-阳性细胞产量。 J Clin Oncol 14:970-973。 11。 M. 生物仿制药粒细胞菌落的官能性 - 刺激因子与发起者粒细胞菌落 - 刺激因子DE 中的外周血干细胞动员中的刺激因子Elliott,C.,Samson,D.M.,Armitage,S.,Lyttelton,M.P.,McGuigan,D.,Hargreaves,R.,Giles,C.,Abrahamson,G.,G.,Abboudi,Z.动员疗法后何时收获周围血干细胞:通过前一天CD34-周围血液中的阳性浓度预测CD34-阳性细胞产量。J Clin Oncol 14:970-973。11。M.生物仿制药粒细胞菌落的官能性 - 刺激因子与发起者粒细胞菌落 - 刺激因子DE
澳大利亚墨尔本; 12月19日和美国纽约; 2024年12月18日:Mesoblast Limited(ASX:MSB; Nasdaq:Meso),全球性炎症性疾病的全球领导者,今天宣布食品药物管理局(FDA)批准了Ryoncil®(Remestemcel-L),是第一台Mesectemallal celtomal celtomal cell(Remestemcel-l)。 ryoncil是美国唯一批准的MSC疗法,也是唯一对2个月以上的儿童(包括青少年和青少年)的儿童的类固醇急性急性移植与宿主疾病(SR-AGVHD)的唯一批准的治疗。 移植医师乔安妮·库尔茨伯格(Joanne Kurtzberg)博士,杰罗姆·哈里斯(Jerome Harris)杰出的儿科教授兼病理学教授,杜克大学医学中心(DUMC)的马库斯蜂窝疗法中心主任,他说: 从今天起,我们就可以提供Ryoncil,这是FDA批准的第一个治疗方法,将为许多孩子挽救生命,并将对他们的家庭产生重大影响。”每年在美国,大约有10,000名患者接受同种异体骨髓移植,其中1,500名是儿童 大约50%的AGVHD发展,其中几乎一半对类固醇反应,这是公认的一线治疗。 1-5在SR-AGVHD儿童的单臂多臂多中心3期试验中,其中89%的严重程度C级C或D级疾病高,有70%的人在治疗Ryoncil治疗的第28天达到了总体反应,这一措施预测了AGVHD中的生存。 全3阶段临床研究结果可在血液和骨髓移植的生物学中获得。澳大利亚墨尔本; 12月19日和美国纽约; 2024年12月18日:Mesoblast Limited(ASX:MSB; Nasdaq:Meso),全球性炎症性疾病的全球领导者,今天宣布食品药物管理局(FDA)批准了Ryoncil®(Remestemcel-L),是第一台Mesectemallal celtomal celtomal cell(Remestemcel-l)。ryoncil是美国唯一批准的MSC疗法,也是唯一对2个月以上的儿童(包括青少年和青少年)的儿童的类固醇急性急性移植与宿主疾病(SR-AGVHD)的唯一批准的治疗。移植医师乔安妮·库尔茨伯格(Joanne Kurtzberg)博士,杰罗姆·哈里斯(Jerome Harris)杰出的儿科教授兼病理学教授,杜克大学医学中心(DUMC)的马库斯蜂窝疗法中心主任,他说:从今天起,我们就可以提供Ryoncil,这是FDA批准的第一个治疗方法,将为许多孩子挽救生命,并将对他们的家庭产生重大影响。”每年在美国,大约有10,000名患者接受同种异体骨髓移植,其中1,500名是儿童大约50%的AGVHD发展,其中几乎一半对类固醇反应,这是公认的一线治疗。1-5在SR-AGVHD儿童的单臂多臂多中心3期试验中,其中89%的严重程度C级C或D级疾病高,有70%的人在治疗Ryoncil治疗的第28天达到了总体反应,这一措施预测了AGVHD中的生存。全3阶段临床研究结果可在血液和骨髓移植的生物学中获得。ryoncil治疗因任何实验室异常而在任何患者中均未停止或中断,并且超过85%的患者在没有中断的情况下完成了整个课程。6“我们很高兴FDA授予了Ryoncil®的批准,并为公司对GVHD社区的承诺感到自豪,这在为没有其他可接受的选择的儿童和家庭带来了这种重要的新待遇,”中副总裁Silviu Itescu博士说。“在FDA的Ryoncil批准下,Mesoblast证明了将第一个MSC产品推向市场的能力。我们将继续与FDA紧密合作,以获得其他晚期产品的批准,包括用于心血管疾病的contascor®和Rexlemestrocel-L,用于炎症性疼痛适应症,并扩大了患有炎症状况的儿童和成人的Ryoncil的适应症。” Ryoncil将在美国移植中心和其他治疗医院提供FDA的批准新闻稿可在此处找到。