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NHLBI 自 1948 年成立以来一直资助镰状细胞研究,当时它是美国国立卫生研究院 (NIH) 的国家心脏研究所。NHLBI 不仅在资助基础研究方面发挥了重要作用,而且在开发和实施大型临床试验以及举办研讨会和共识会议以指导研究方面也发挥了重要作用。对镰状细胞病和其他影响血红蛋白的疾病的研究在遗传学、分子生物学和其他医学领域的发展中发挥了核心作用。更重要的是,临床试验参与者对于镰状细胞病新疗法的开发至关重要。由于他们的贡献,我们了解了这种疾病的分子病因;开发了预防和治疗其并发症(包括感染、中风和肺病)的有效方法;甚至通过血液和骨髓移植治愈了少数患者。

镰状细胞病研究和临床进展里程碑

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